資金逆勢(shì)涌入細(xì)胞與基因治療，中國CGT有望書寫黃金十年

5月11日，全球首位接受CAR-T治療并獲得臨床治愈的癌癥患者Emily通過社交媒體，以拍照打卡的形式慶祝自己已無癌生存11年，并宣布這將是她最后一次正式打卡紀(jì)念無癌生活，剛剛成年的她將不再以患癌為歲月標(biāo)識(shí)，開啟全新生活。

在論壇上，星奕昂（上海）生物科技有限公司董事長兼首席執(zhí)行官王立群認(rèn)為，正是發(fā)生在Emily身上的治愈奇跡，激勵(lì)了產(chǎn)業(yè)界對(duì)CAR-T等細(xì)胞免疫療法的不懈追求。

也基于成功的案例，過去十年間，細(xì)胞療法研發(fā)火熱。

有數(shù)據(jù)顯示，截至2022年4月，全球共有2756種在研細(xì)胞免疫產(chǎn)品，截至目前已有8款藥物獲批（其中有6款產(chǎn)品在全球多地上市）。值得一提的是，我國金斯瑞生物科技股份有限公司子公司傳奇生物的CARVYKTI?先后在美國、歐盟和日本上市。

2021年，我國藥監(jiān)部門先后批準(zhǔn)了2款CAR-T產(chǎn)品上市，由此成為我國CAR-T藥物的商業(yè)化元年。

賽默飛世爾科技中國區(qū)總裁馮時(shí)瀚表示，2021年，中國細(xì)胞治療市場為13億元，但到2030年，其市場空間有望增至580億元，年均增速高達(dá)53%。

巨大的市場潛力吸引了資本的關(guān)注。“CGT領(lǐng)域已經(jīng)成為國內(nèi)生物醫(yī)藥領(lǐng)域投融資最熱門領(lǐng)域之一。”華泰聯(lián)合證券董事總經(jīng)理高元表示，以2022年為例，在醫(yī)藥投融資整體走低的情況下，CGT領(lǐng)域融資規(guī)模持續(xù)走高，據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)融資規(guī)模達(dá)到179億元，占比超創(chuàng)新藥整體投融資金額的三分之一。

此外，不少地方政府也將CGT產(chǎn)業(yè)作為發(fā)展方向之一。據(jù)悉，北京市很早就加大了對(duì)CGT領(lǐng)域的早期研究、平臺(tái)建設(shè)和品種研發(fā)的支持力度，吸引了國內(nèi)首個(gè)專注于CGT的高博昌平國際研究型醫(yī)院，荷塘生華、昭衍檢測(cè)等CGT產(chǎn)業(yè)服務(wù)平臺(tái)落地。

產(chǎn)業(yè)發(fā)展仍面臨多重挑戰(zhàn)

續(xù)寫下一個(gè)黃金十年

CGT領(lǐng)域如何續(xù)寫下一個(gè)黃金十年？我國如何成為全球CGT產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者？

王立群認(rèn)為有兩點(diǎn)至關(guān)重要：一是要拓展適應(yīng)癥，二是提高患者的可及性。“如果細(xì)胞治療領(lǐng)域不能拓展到實(shí)體瘤、不能讓更多患者可及可負(fù)擔(dān)，那么下個(gè)十年就算不上成功。” 王立群說。

據(jù)了解，目前上市的CAR-T治療藥物其適應(yīng)癥多為末線血液瘤，治療領(lǐng)域相對(duì)較窄，患者獲益有限，但部分有遠(yuǎn)見的企業(yè)已經(jīng)將目光投向更多的患者需求。博生吉醫(yī)藥科技（蘇州）有限公司董事長、首席科學(xué)官楊林表示，公司自研的PA3-17注射液和TAA06注射液沒有選擇行業(yè)內(nèi)廣泛扎堆的CD19及BCMA為靶點(diǎn)，而是選擇了尚無上市產(chǎn)品的CD7、B7-H3靶點(diǎn)，涉足尚無有效治療藥物的復(fù)發(fā)/難治性T淋巴母細(xì)胞白血病/淋巴瘤及神經(jīng)母細(xì)胞瘤。

降低成本無疑能提升患者藥物可及性。CAR-T藥物復(fù)雜的制備工藝導(dǎo)致產(chǎn)品成本居高不下，治療費(fèi)用高昂。楊林也表示，隨著我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈條的不斷完善、國產(chǎn)供應(yīng)商的快速崛起以及智能化、自動(dòng)化生產(chǎn)工藝的實(shí)現(xiàn)，未來細(xì)胞治療產(chǎn)品的成本將顯著降低。

事實(shí)上，高瓴創(chuàng)投也觀察到，國產(chǎn)細(xì)胞治療藥物的生產(chǎn)成本正在逐步降低。同時(shí)，伴隨著技術(shù)進(jìn)步，可提前制備的通用型CAR-T藥物也有望大幅壓縮細(xì)胞藥物成本，提升細(xì)胞治療可及性。

在降低成本的同時(shí)，提升患者支付能力將有效推動(dòng)細(xì)胞治療的商業(yè)化。北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官何霆表示，從支付端看，我國居民醫(yī)療支付能力也已經(jīng)獲得了顯著提升：一方面，國家醫(yī)保部門更加主動(dòng)地與創(chuàng)新產(chǎn)品開展談判，一些過去相對(duì)較昂貴的藥物也進(jìn)入了醫(yī)保；另一方面，商業(yè)保險(xiǎn)在醫(yī)藥支付中的占比也不斷提升，越來越多的商業(yè)保險(xiǎn)將細(xì)胞治療納入其中。

此外，基于細(xì)胞治療投入巨大、迭代迅速等特點(diǎn)，王立群也希望資本能夠持續(xù)保持對(duì)細(xì)胞治療領(lǐng)域的關(guān)注與投入；楊林也非常期待藥品監(jiān)管部門能針對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品各階段技術(shù)變更出臺(tái)更清晰的指導(dǎo)性文件、豐富在早期研發(fā)過程中與企業(yè)的溝通方式、設(shè)立技術(shù)指南實(shí)施專欄搜集行業(yè)共性問題，來進(jìn)一步提升相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)效率。

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沈南鵬認(rèn)為：“中國醫(yī)療健康創(chuàng)新處于爆發(fā)前夜，未來10-20年，醫(yī)療健康將變成一個(gè)由細(xì)胞、基因和生物工程技術(shù)驅(qū)動(dòng)的領(lǐng)域。此外，生物技術(shù)與數(shù)字化技術(shù)的結(jié)合將會(huì)越來越緊密，機(jī)器學(xué)習(xí)領(lǐng)域有望出現(xiàn)一批真正的全球性公司，也將孕育諸多機(jī)會(huì)。”從紅杉中國近幾年在生命科學(xué)領(lǐng)域投資也不難看出，細(xì)胞治療、基因療法、AI制藥、再生醫(yī)學(xué)等新興技術(shù)，成為了投資的重點(diǎn)。

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來源：中國醫(yī)藥報(bào)、細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域等