終于獲批上市！首款國產CAR-T免疫細胞療法獲FDA批準上市！定價46.5萬美元

今日，醫藥圈迎來了重磅消息：FDA 批準了傳奇生物/強生的 BCMA CAR-T 西達基奧侖賽（cilta-cel，研發代號：LCAR-B38M/JNJ-4528）在美國的上市申請（BLA），用于治療成人復發/難治性多發性骨髓瘤(MM)。

這是中國首個獲FDA批準的細胞治療產品，也是全球第二款獲批靶向BCMA的CAR-T細胞免疫療法。據悉，西達基奧侖賽的定價為46.5萬美元。

截止目前，全球共7款CAR-T免疫細胞療法上市，分別是諾華的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利侖賽注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其與藍鳥生物共同開發的Abecma、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液（商品名：倍諾達）以及傳奇生物的西達基奧侖賽。

其中靶向BCMA的包括Abecma和西達基奧侖賽，其他五款均為CD19 CAR-T細胞產品。

近年來，細胞科技在抗癌道路上取得了很大的進展，基于免疫細胞的CAR-T療法被認為是人類攻克癌癥的新里程碑。

2019年，在騰訊科學WE大會開幕前夕，權威癌癥免疫學家、美國藝術與科學院院士、Carl June接受了媒體的采訪。在采訪中，他表示世界上10%的癌癥是血液癌癥，90%是固體瘤，像肺癌、胃癌等。他預測在5年之內，所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進行治愈。

今年年初，《Nature》上發表了一項研究描述了兩個病例，說明CAR-T細胞在當下可以立即攻擊癌細胞，并且在體內停留數年，不斷進化以控制疾病。這些結論源于2010年開展的試驗性CAR-T免疫細胞治療：醫生們將2例白血病患者的一些血細胞轉化為“癌癥殺手”。在此后的十多年里，這兩位患者的癌癥一直沒有復發的跡象。基于這些結果，研究人員得出結論，CAR-T細胞確實可以治愈白血病患者。這也滋生了當下“CAR-T免疫細胞治療癌癥療效可持續十年之久”的觀點。（2個月癌細胞“清零”，國內首例CAR-T治療的患者出院，花120萬值嗎？）

此前，百時美施貴寶發布了CD19 CAR-T細胞療法Breyanzi的二線治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者的新臨床數據，其中值得關注的是，這一數據與與目前的標準護理方案——挽救性化療，然后是大劑量化療[HDCT]和造血干細胞移植[HSCT]）相比，結果顯示Breyanzi具有顯著療效且安全性良好。（美國定價300萬，日本定價200萬，CAR-T細胞療法為何定價高？）

CAR-T細胞療法正在解決特定復發癌癥中未被滿足的需求，試驗表明，一些患者表現出長期活性和高緩解率。然而，從目前上市的CAR-T免疫細胞療法的定價來看，上百萬元的價格成為了其普及的一道攔路虎，讓許多有需求的患者望而卻步。

隨著CAR-T免疫細胞療法上市后，美國和英國等已經相繼將CAR-T細胞治療納入保險范疇。在我們國家，商業保險將CAR-T免疫細胞療法納入自己的產品保障范圍之內。然而，目前的保險措施仍然在探索階段。對于許多患者而言，高昂的價格仍然是一道阻礙這種療法走向普羅大眾的障礙。迄今為止，CAR – T治療的主要挑戰包括制造、監管、定價等。分析師預測，隨著技術的進步，CAR-T生產周期越來越短，以及臨床試驗提供更強有力的證據證明這種療法的有效性，CAR-T細胞治療將更加合理化發展。

在所有制造業中，細胞制造是最難的一種，CAR-T制造面臨的挑戰依然是未來突破行業發展的關鍵之一。如何提升細胞生產工藝以達到產業化需求？如何確保細胞制造以及細胞治療的成功率，這些已經成為了新焦點。

自動化技術為細胞治療“提速”，通過完善自動化CAR-T制備來降低成本是一種有效的途徑。近年來，能夠實現自動化、大規模生產的新一代制造工藝已經新興于市場，例如博雅控股集團旗下具有多項創新專利的CAR-TXpress?平臺，用于快速、封閉式、自動化、大規模地生產CAR-T免疫細胞藥物，相較傳統的實驗室人工生產方式，CAR-TXpress?能夠將細胞藥物生產成本降低50%-60%。

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△臨床級細胞存儲

同時，科研人員認為，保障優質的細胞來源也是提高細胞療法成功率的有效措施。例如，CAR-T細胞治療需要大量的健康細胞，使用存儲的癌前免疫細胞將極大地改善患者的預后。

小結：細胞治療具有一次輸注長期起效的特點，可以使得患者的生活治療相比過去有較大的提升。以免疫細胞治療為核心的醫學，將成為繼放化療、手術治療后的另一種癌癥治療途徑，免疫細胞治療的全新時代已經來臨！