細胞應用層面法規(guī)迎重大突破！新版《醫(yī)師法》首次將“超說明書用藥”寫入法條

鬧了幾十年，“超說明書用藥”終于有法可依了。

2022年3月1日，大修后的《中華人民共和國醫(yī)師法》[1]正式落地實行，新規(guī)第二十九條明文規(guī)定：

“醫(yī)師應當堅持安全有效、經濟合理的用藥原則，遵循藥品臨床應用指導原則、臨床診療指南和藥品說明書等合理用藥。在尚無有效或者更好治療手段等特殊情況下，醫(yī)師取得患者明確知情同意后，可以采用藥品說明書中未明確但具有循證醫(yī)學證據(jù)的藥品用法實施治療。”

△新版《醫(yī)師法》給醫(yī)生吃下了定心丸

換言之，在特殊情況中，只要診療方案有理可循，并征得患者同意，“超說明書用藥”也將得到法律保護。

千呼萬喚的新《醫(yī)師法》終于為醫(yī)生及醫(yī)療機構撐起了一柄保護傘，同時這也意味著：干細胞藥物、免疫細胞藥物等前沿治療方案將更廣面地惠及普羅大眾。

“超說明書使用”是指藥品使用的適應癥、劑量、療程、途徑或人群等未在藥品監(jiān)督管理部門批準的藥品說明書記載范圍內的用法，又稱“超范圍給藥”。

這種情況在臨床上并不罕見。

就像被用于鎮(zhèn)痛解熱的阿司匹林，在之后也被用于防止血栓形成一樣。由于藥物說明書滯后于臨床實踐，一些具有高級別循證醫(yī)學證明的用法是無法及時寫進藥品說明書中的，因此在現(xiàn)實場景里，許多醫(yī)生會根據(jù)自身經驗及創(chuàng)新研究而超范圍用藥。

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有時候，這甚至是唯一的救命法子，但在新規(guī)實行之前，我國醫(yī)生卻可能因此被扣上違法的帽子。

《醫(yī)院處方點評管理范圍（2010年試行）》[2]第19條明確指出：“無適應癥用藥”是“超常處方”，而開具超常處方的醫(yī)生，將受到衛(wèi)生主管部門和醫(yī)院的處理，甚至處罰。

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現(xiàn)實與法律的差距讓醫(yī)生與醫(yī)院陷入兩難。開，有坐上被告席的風險，新聞里的醫(yī)患糾紛都是前車之鑒；不開，那些本應得到特殊治療的病患，就被白白耽誤了病程。

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△2021年8月20日，第十三屆全國人民代表大會常務委員會第三十次會議通過新版《中華人民共和國醫(yī)師法》

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也正因如此，新版《醫(yī)師法》才會讓整個醫(yī)生圈都為之振奮。

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當醫(yī)生與醫(yī)院沒有了后顧之憂，也就意味著絕望的患者擁有了可以挽救生命的“最后方舟”。而對于細胞療法、基因療法等前沿生物技術，這項法規(guī)同樣意義非凡。

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近些年，隨著類器官與組織工程、Car-T細胞療法等技術的突破與發(fā)展，細胞藥物（包括干細胞藥物與免疫細胞藥物）開始為大眾所熟悉，其中最為人津津樂道的，莫過于細胞藥的“萬能性”。

以干細胞為例，作為一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞，理論上，它可以分化為我們身體中大部分細胞，如神經細胞，胰島β細胞，心肌細胞，軟骨細胞等，這個如孫悟空般可以七十二變的潛能，再搭配旁分泌機制和免疫調節(jié)的能力，注定它能在多種場合里發(fā)光發(fā)熱。

△干細胞具有分化成大多數(shù)細胞、組織、甚至器官的能力

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據(jù)不完全統(tǒng)計，目前干細胞臨床研究涉及病種超200多種，包括帕金森、糖尿病、類風濕性關節(jié)炎、肝硬化、卵巢早衰等多種現(xiàn)代醫(yī)學尚無法攻克的疑難雜癥，并頗具療效。

可是，就是適應癥如此之廣的干細胞療法，待到真正上市時，說明書上所標注的可用范圍卻大概率只有1-2個。

這是創(chuàng)新藥的常態(tài)。為了更快獲批和節(jié)省成本，藥物研發(fā)公司往往只會做一兩個適應癥的臨床試驗，追求的是藥物能快速上市。放在過去，就很容易造成：即使權威研究已經證明細胞藥能治療另一種病，但苦于沒有申報，患者只能干瞪眼看著的局面。

新規(guī)的出臺無疑解除了創(chuàng)新藥（尤其是細胞療法）的封印。

從3月1日開始，在符合法規(guī)條件的情況下，即使說明書中未包含相關適應癥，醫(yī)生也能給特殊患者應用已有循證醫(yī)學證據(jù)的細胞療法、基因療法等前沿生物技術了，而企業(yè)也可以通過用藥的真實效果反饋，更快地申報CDE，讓藥物納入更多的適應癥。

在細數(shù)法規(guī)正向意義的同時，可能有人會衍生出新的疑問：細胞藥適應癥這么多，前文反復提及的“超范圍”該如何把握？會不會有藥物亂用的情況發(fā)生？

關于這一點，我們必須要意識到：法律開放并不意味著放松，事實上，我國法律依舊嚴苛管控著“超說明書用藥”。

正如所有的自由都要建立在規(guī)則之上，“超說明書用藥”并不意味著醫(yī)生可以隨心所欲開具藥物，想要實行還必須得滿足四大前提：

以上所有缺一不可，我們不難看出，此項法規(guī)堅持治療價值高于其他方案，但也始終是以患者利益為前提的。

與此同時，新版《醫(yī)師法》還明確表示：“超說明用藥”不是醫(yī)生個人行為。一線醫(yī)生的專業(yè)判斷固然重要，但“超說明用藥”應該是跨學科、跨領域、跨管理部門的多方合作結果。也只有這樣，才能最大限度地保障醫(yī)生、醫(yī)療機構及病患的三方權益。

總而言之，“超說明書用藥”入法，不但對醫(yī)生、病患是利好事件，也為細胞療法、基因療法等前沿生物技術的應用拓寬了道路。如今其中具體細則及管理辦法還待進一步完善，我們也期待一個“完全體”的超說明書用藥法規(guī)，能夠保障所有人的權益，惠及更多的病患。