追趕世界干細胞科技成果轉化：全產業鏈科技園模式正在我國探索

截止目前,全球共有15款干細胞新藥上市。而這其中,卻沒有一個來自中國的干細胞藥品。我國干細胞科技成果轉化與世界水平存在較大差距。

利用政策導向扶持,培育具有國際競爭力的干細胞產業園區,整合產業鏈,被認為是當下我國干細胞科技成果轉化的有效探索。

在湖南,以中南源品干細胞科技園為例,作為該省2019年重點產業建設項目,該干細胞科技園將實現湖南細胞生物資源就近儲存,并加速干細胞與再生醫學技術孵化和臨床轉化。

標準缺失:我國干細胞科技成果轉化與世界存在差距

干細胞與再生醫學是近年來方興未艾的生物醫學新領域,具有重大的臨床應用價值,在惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經系統疾病、自身免疫學疾病、消化系統疾病、血液性疾病等重大難治性疾病的治療方面具有良好的應用前景。

過去20年中,干細胞藥品研究結出了累累碩果。自2009年第一個干細胞藥物(間充質干細胞治療膝關節軟骨缺損)在歐洲獲批上市開始,截止至2020年8月全球獲批上市的干細胞新藥已達15個。

而這其中,卻沒有一個來自中國的干細胞藥品。我國干細胞科技成果轉化與世界水平存在較大差距,尤其在干細胞臨床轉化與應用方面。

中國干細胞產業創始人之一、湖南源品細胞生物科技有限公司技術顧問王健教授說: “其實在2011年之前, 我國在干細胞臨床 應用研究領域的發展在全世界是 比較靠前的, 甚至在某些領域 超過了西方的一些發達國家。 但由于監管 缺失等原因, 導致全國干細胞研究領域出現了非常混亂的局面,之后被國家全面叫停。直到 2015年7月, 國家出臺《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》, 才又重新打開了 干細胞臨床研究這扇大門。”

王健認為,缺乏監管只是外在表現,制約我國干細胞科技成果轉化的的根本原因是缺少標準和規范化。“因為沒有標準,監管邊界不清楚,監管部門也無從管起。”

據了解,因缺乏來源統一、標準統一、質量可控的臨床級干細胞制劑以及相關臨床研究方案或指南等規范性文件,導致了只有少數機構開展實質性研究,且進展緩慢。

以上海市為例,目前上海市有18項干細胞臨床研究項目完成項目備案,備案項目數位居全國第一,但反觀上海市內部的情況,43家三甲醫院中僅有10家開展了干細胞臨床研究。

同時,創新能力不足、專業人才缺乏、資金投入不足等,也在一定程度上制約了我國干細胞科技成果轉化。

有效探索:整合干細胞產業鏈,促科技成果轉化提質增效

“在干細胞臨床 研究、藥物研發領域, 我們國家現在也在奮起直追, 而且追趕的速度還是蠻快的。”王健說, “從‘十一五’開始,國家通過加強完善相關政策法規、投入專項資金等, 來推動干細胞科技成果轉化。”

而其中,利用政策導向扶持,培育具有國際競爭力的干細胞產業園區,整合產業鏈,被認為是加速干細胞科技成果轉化的有效探索。

目前,上海、湖南、廣東等地方政府紛紛出臺相關政策鼓勵、引導干細胞產業發展,部分有產業基礎的地區則由政府牽頭成立細胞產業基地或園區,將相關企業引進入園,形成從基礎研究到關鍵技術研發,再到產品研發及臨床應用的全產業鏈體系。

在湖南,以中南源品干細胞科技園為例,作為湖南省2019年重點產業建設項目,該科技園涵蓋細胞儲存、細胞生產制備、細胞藥品研發與臨床轉化應用全產業鏈,將實現湖南細胞生物資源就近儲存,并加速干細胞與再生醫學技術孵化和臨床轉化。

科技園自2019年7月開園以來,園區運營單位湖南源品細胞生物科技有限公司(以下簡稱“源品生物”)便依托中國科學院、中南大學、同濟大學、湖南師范大學、南華大學等科研院校,建立了包括“干細胞與再生醫學湖南省工程研究中心”在內的多個研發平臺,開展了羊膜干細胞治療卵巢功能減退、臍帶間充質干細胞治療骨性關節炎、毛囊干細胞治療脫發、臍帶間充質干細胞治療糖尿病足等十余項技術轉化項目的產品開發。

其中,在2020年初抗擊新冠肺炎疫情戰役中,在湖南省科技廳、湖南省衛健委的支持和指揮下,源品生物提供的51份、人臍帶間充質干細胞制劑,成功治愈了19名(危)重癥患者。

值得注意的是,在相關政府部門和行業協會牽頭支持和監管之下,園區干細胞相關研究和生產制備更加規范化、規模化和標準化。作為干細胞行業的創始人之一,王健曾多次參與國家行業標準的制定,近日,由他牽頭和主導,源品生物通過中國醫藥生物技術協會現場檢查,獲得全國行業協會頒發的第一張“細胞庫質量管理合格證書”,結合2019年12月獲頒的“干細胞制劑制備質量管理合格證書”,源品生物在正式投入運營的短短一年半時間里,成為中國第一家獲得行業協會“雙認證”的干細胞企業,樹立了行業質量管理標桿。

王健說:“獲得“雙認證”意味著我們的 干細胞制劑 和儲存 達到了現有的國家標準,能夠保證細胞的生物學安全性和有效性。這樣的細胞用于臨床研究和藥物開發,能夠反映出真實的狀況,對中國 細胞技術的臨床應用、 細胞藥物的研發,將具有巨大的推動作用 。 ”

“另一方面,有了健全的質量管理體系作為保障,我們細胞藥物的研發和申報的速度也會大大加快。 因為所有研究結果和數據都會更加可靠, 不會受到細胞質量的影響。 ”王健說。

4月19日,源品生物生產的臍帶間充質干細胞經中國食品藥品檢定院質量復核,正式獲頒《檢驗報告》,檢驗結果證實,其送檢的每一批細胞38項檢測結果全部符合規定。

據了解,與行業普遍需要一年至一年半的周期相比,源品生物該批次干細胞自2020年10月送檢到質量復核完成,只用了不到7個月時間,將大大推進 其接下來的臨床研究及后續轉化的進度。

展望“十四五”:借國家大力發展生物經濟東風,推進干細胞科技成果轉化

干細胞屬于生物科技、生命科學的前沿技術,是國家鼓勵發展的戰略性新興行業。干細胞與再生醫學領域國際競爭日趨激烈,已成為衡量一個國家生命科學與醫學發展水平的重要指標。

近年來,在國家大力支持和推動下,我國干細胞科技成果轉化進程加速。截止目前,已有13款干細胞新藥的IND申請獲得國家藥品審批中心(CDE)臨床許可。此外,據中國醫藥生物技術協會最新發布的數據,截止2020年11月,我國干細胞臨床研究備案機構增至111家,備案項目達100個。

《“十四五”規劃和2035年遠景目標綱要》提出,推動生物技術和信息技術融合創新,加快發展生物醫藥、生物育種、生物材料、生物能源等產業,做大做強生物經濟。

2021年1月28日,科技部發布了《關于對“十四五”國家重點研發計劃“數學和應用研究”等6個重點專項2021年度項目申報指南征求意見的通知》,“干細胞研究與器官修復”被列為“十四五”國家重點研發計劃首批啟動重點專項任務。

在“十四五”規劃大力發展生物經濟東風之下,我國干細胞科技成果轉化有望迎來新突破。

王健表示,目前從全世界范圍來看,生物經濟發展的一個最重要的核心是 臨床治療,而其中包括干細胞在內的細胞治療則是當下最前沿的技術。所以“十四五” 要開好局,就要在細胞治療領域加大力度, 全力的推動 干細胞臨床技術研究和干細胞 藥物的研發。

據全球最大的臨床試驗注冊庫和資料庫clinicaltrials網站數據,截至2021年4月28日,全球共開展干細胞臨床試驗8280項,其中中國有694項,數量僅次于美國。

“不久前,我們牽頭的“羊膜間充質干細胞治療卵巢功能減退關鍵技術攻關及產業化”項目,入選了2020年度湖南省高新技術產業科技創新引領計劃。”源品生物研發副總裁薛志剛說,“未來,源品生物將繼續開展針對不同的適應癥的臨床研究,夯實干細胞治療難治性的疾病科研基礎,以此加快干細胞治療成果轉化。”

前瞻產業研究院發布的報告預計,2021年全球干細胞治療市場規模將突破千億美元,2024年全球干細胞治療市場規模將接近2000億美元。

業內專家表示,隨著國家干細胞領域支持政策的不斷加大、行業標準進一步完善、行業發展全面規范,我國干細胞科技成果轉化即將步入高速、規范發展期。