國際聯盟加速iPS細胞在治療中的應用

加拿大國家研究委員會2022 年 10 月 28日消息，新的國際合作旨在使用來自患者自身身體的iPS細胞加速癌癥和其他疾病的治療。

圖 | 重新編程的人類誘導多能干 (iPSC) 細胞集落，表達關鍵干細胞標志物

想象一下不用藥物治療失明、糖尿病和帕金森病，或者不用等待合適的捐贈者就可以更換患病的心臟和腎臟組織。這不僅僅是一個烏托邦式的夢想。

加拿大和日本的科學家正在合作設計用于再生醫學和癌癥治療的干細胞。這些細胞有可能充當“通用供體”，用于修復或替換受損細胞和組織，而不會出現通常的排斥風險。

在日本，2000 年代初，山中伸彌博士在該領域取得了重大突破。他發現了生成患者來源干細胞的關鍵，這些干細胞可用于更好地了解和開發多種疾病的治療方法。通過將 4 個基因添加到成人皮膚細胞中，它們變得像胚胎干細胞一樣，可以在體內產生任何類型的細胞。他稱它們為誘導多能干細胞 (iPS)，并因這一發現獲得了 2012 年的諾貝爾醫學獎。

為了利用這些可能性，加拿大國家研究委員會 (NRC)、康考迪亞大學和日本京都大學iPS 細胞研究與應用中心(CiRA) 于2022 年 1 月發起了一個強大的國際聯盟，以加速對 iPS 使用的研究治療應用中的細胞。

CiRA首席研究員Knut Woltjen 博士說：“這項合作正在跨越太平洋，將干細胞、基因組工程工具和技術以及機器人技術方面的專家聚集在一起。”?“我們共同夢想開發強大、強大、可訪問和安全的 iPS 細胞衍生療法。”

NRC 研究人員看到了 iPS 細胞的無限潛力，可以對其進行定制，以開發針對許多難以治療的疾病和疾病的治療方法，例如神經退行性疾病和癌癥。而且，由于細胞是活的實體，它們可以替代失去的功能并武裝對抗癌癥。

結合互補優勢

每個合作伙伴機構都會帶來略有不同的專業知識，從而實現理想的合作。CiRA 研究人員將開發具有更高編輯精度和效率的新型基因組編輯工具。加拿大基因組鑄造廠康考迪亞大學應用合成生物學中心(CASB) 將使用其開創性的機器人技術使平臺自動化。NRC 將準備和提供支持技術，例如新型 iPS 細胞系和基于 CRISPR/Cas9 的基因組工程工具。

“這種三方合作對加拿大人和我們的生命科學生態系統具有巨大價值，”教授兼 CASB 主任文森特·馬丁博士說。“它使我們能夠利用合成生物學方面的不同專業知識、工具和投資來幫助調動解決方案，以快速推進細胞和基因治療的發展。”

彌合技術鴻溝

基于細胞的療法為治療對傳統療法反應不佳的疾病提供了巨大的治療潛力。但是，由于這些仍然是相對較新的醫學治療方法，因此仍需要大量的時間和精力才能將科學突破轉化為可用于實際患者的實用方法。時間和精力的行業術語是“轉化差距”，這對細胞和基因療法尤其具有挑戰性。

“在 NRC 的細胞和基因治療挑戰計劃的推動下，并由我們的國際創新辦公室促成，與 CiRA 和 Concordia 的合作是縮小新工程細胞和基因療法的巨大轉化差距的關鍵一步，” Kelley Parato 博士說， NRC 的細胞和基因治療挑戰項目主任。“這將有助于加拿大和國際患者更快地獲得這些新的治療機會。”

縮小這一差距始于細胞和基因治療挑戰計劃的精密工程碩士項目，該項目由 NRC 研究人員Simon Drouin博士和Anna Jezierski博士領導。他們已經開始開發將干細胞療法帶入主流所需的工具和 iPS 細胞。

盡管這是一項復雜且具有挑戰性的工作，但Drouin 博士表示，NRC 在基因組學和細胞工程方面的專業知識對于支持合作至關重要。“此外，我們在開發和擴大創建定制工程細胞解決方案的過程中的經驗將使我們能夠為在加拿大和世界各地推進基于 iPS 細胞的療法做出重大貢獻。”

Jezierski 博士補充說，通過開發自己的新型 iPS 細胞系并優化這些療法最有用的細胞類型的生產，NRC 在驗證研究工具并將其轉化為有形成果方面取得了真正的進展。

加強國際合作

在東京和慕尼黑設有分部，這一新聯盟是 NRC 加強國際研究合作以尋找創新、相關和可持續的解決方案以應對當前和未來的經濟、社會和環境挑戰的又一步。

“這種伙伴關系是重要的戰略性加拿大-日本合作的基石，”當時負責 NRC 日本事務的國際關系高級顧問Renato Caldart說。“它將成為該領域未來國際努力的基礎，并將成為開發臨床相關 iPS 細胞衍生的工程細胞治療方法的重要里程碑。”

最終，這種類型的合作將為開發更安全、更實惠和更容易獲得的細胞治療產品奠定基礎。雖然該項目仍處于早期階段，但合作者預計它將導致開發準確、強大和安全的基因組工程工具和平臺，以產生強大的細胞和基因療法。

對于數以千計的加拿大患者以及世界各地數以千計的患有糖尿病、帕金森病或癌癥等難以治療的疾病的患者來說，這些新療法可能正是他們一直在等待的。