2022年第 40 屆年度摩根大通醫(yī)療保健會議（J.P. Morgan’s 2022 health conference）于美國東部時間 2022 年 1 月 10日至13日以線上會議方式舉行。此次會議被譽為后疫情時代醫(yī)療健康領(lǐng)域投資與研發(fā)的風向標。在上周的會議上，百時美施貴寶(BMS)與拜耳聯(lián)手宣布向Century投入30 億美元開發(fā)NK細胞、iNK 和T細胞項目。
一年一度的摩根大通醫(yī)療保健會議是業(yè)內(nèi)規(guī)模最大、信息最豐富的醫(yī)療保健投資研討會，匯聚了行業(yè)領(lǐng)導者、新興快速增長公司、創(chuàng)新技術(shù)創(chuàng)造者和投資界成員。摩根大通的會議和活動僅限受邀參加。
百時美施貴寶（BMS）與拜耳投入30 億美元開發(fā)細胞醫(yī)療等項目
2022年1月13日，在摩根大通醫(yī)療保健視頻會議（JPM22）上宣布的兩項細胞治療交易使百時美施貴寶能夠獲得血液和實體瘤中的自然殺傷細胞和 t 細胞研究。
百時美施貴寶將為 Century Therapeutics 的細胞療法投入高達 30 億美元，并為阿森納生物公司提供至少 7000 萬美元。
這兩項交易是啟動摩根大通醫(yī)療保健視頻會議的一系列公告的一部分。
同時，紐約大型制藥公司預(yù)付 1 億美元，并在 Century 投資 5000 萬美元，以制定多達四個治療血液和骨髓癌以及實體瘤的項目。通過 biobucks 和商業(yè)里程碑付款，對于公共生物技術(shù)公司的交易可能會激增至超過 30 億美元。
兩家公司周一表示，百時美施貴寶正在與拜耳支持的費城生物技術(shù)公司聯(lián)手開發(fā)潛在的自然殺傷細胞、iNK 和/或 T 細胞項目。
百時美施貴寶執(zhí)行副總裁兼早期研發(fā)總裁 Rupert Vessey 表示，Century 的細胞療法是對大型制藥公司現(xiàn)有細胞療法技術(shù)的“補充”。
百時美施貴寶通過新的 7.7 億美元的 biobucks 合作實體腫瘤雙特異性藥物加倍投入 Immatics
首先，這些公司將解決急性髓性白血病，一種血液和骨髓癌癥，以及攻擊漿細胞的多發(fā)性骨髓瘤。Century 將處理臨床前的一切，百時美施貴寶將主導臨床和商業(yè)開發(fā)。
誘導多能干細胞生物技術(shù)于 2019 年 7 月從拜耳的 VC 部門和 Versant Ventures 以 2.5 億美元的價格出現(xiàn)。Century 公司于 2020 年 6 月將部分資金用于購買 Empirica，用于治療膠質(zhì)母細胞瘤的 CAR-T 療法。
新年伊始，同樣吸引大型制藥公司目光的是ArsenalBio。灣區(qū)生物技術(shù)公司正在開發(fā)可編程細胞療法。百時美施貴寶周一的第二筆交易也圍繞實體瘤和阿森納生物的 T 細胞療法展開。
拜耳支持的 Century 收購 Empirica 以制造腦癌 CAR-T
多年的發(fā)現(xiàn)合作使百時美施貴寶（BMS）可以選擇獲得全球獨家許可來開發(fā)和銷售臨床前候選藥物。潛在里程碑付款的條款一直保密。
2019 年 10 月，ArsenalBio 以 8500 萬美元從 Westlake Village BioPartners 和其他公司推出。
實體瘤是 BMS 的堅實賭注。這家大型制藥公司正在大約 30 種不同的實體瘤測試中測試十多種資產(chǎn)，包括其品牌藥物 Opdivo。該公司還在 AML 和多發(fā)性骨髓瘤方面進行了多項研究。
這兩項細胞療法交易是在 BMS 去年與 bluebird bio 合作獲得 FDA 的兩項 CAR-T 批準用于大型 B 細胞淋巴瘤藥物 Breyanzi 和多發(fā)性骨髓瘤治療 Abecma 之后達成的。
Century Therapeutics (納斯達克股票代碼：IPSC) 是一家在免疫腫瘤學領(lǐng)域開發(fā)誘導多能干細胞 (iPSC) 衍生細胞療法的創(chuàng)新生物技術(shù)公司，今天宣布 Lalo Flores 博士。
在摩根大通的虛擬醫(yī)療保健會議上，Intellia Therapeutics（代碼：NTLA）和 Editas Medicine（EDIT）等基因編輯公司表示，2022年將帶來令人興奮的發(fā)展。
在此次會議上，德國拜耳 (BAYN.Germany) 1月16日表示，它將支付 4000 萬美元，甚至可能再支付 10 億美元，與Mammoth BioSciences生物科學公司合作，這是一家由詹妮弗·杜德納 (Jennifer Doudna) 共同創(chuàng)立的私營企業(yè)，后者曾獲得諾貝爾獎。Emmanuelle Charpentier 發(fā)現(xiàn)了 Crispr-Cas 基因編輯技術(shù)。1月11日，輝瑞宣布與基因編輯公司 Beam Therapeutics (BEAM) 達成 13 億美元的合作伙伴關(guān)系。
Intellia 將擴大其第一個直接用于患者的基因編輯治療的臨床試驗。New England Journal of Medicine《新英格蘭醫(yī)學雜志》稱其 2021 年 8 月關(guān)于前六名患者的報告是今年的顯著進展之一。利用 Crispr 分子的歸巢能力，Intellia 及其合作伙伴 Regeneron Pharmaceuticals (REGN) 敲除了負責損害神經(jīng)和心臟組織的有毒蛋白質(zhì)的缺陷基因。去年 12 月，Intellia 給第一位患者注射了一種療法，該療法可以敲除另一個基因，該基因的缺陷會導致全身腫脹。在接下來的幾周內(nèi)，該公司預(yù)計將開始對癌癥研究中的第一位患者進行給藥，該研究將修改免疫細胞以識別和殺死白血病腫瘤。
憑借其資產(chǎn)負債表上的 10 億美元現(xiàn)金，以及像 Regeneron 這樣的合作伙伴，Intellia 可以很好地測試這些治療方法和其他方法。
Intellia Therapeutics, Inc.于2014年5月在特拉華州注冊成立。該公司是一家領(lǐng)先的基因編輯公司，專注于利用最近開發(fā)的被稱為CRISPR/ Cas9的系統(tǒng)生物工具進行的獨特的、潛在治愈療法的發(fā)展。公司認為CRISPR/ Cas9技術(shù)具有通過單一療程永久編輯疾病相關(guān)的基因在人體內(nèi)進行改造藥物的潛力。該公司打算利用其領(lǐng)先的科學專業(yè)知識、臨床開發(fā)經(jīng)驗和知識產(chǎn)權(quán)地位解鎖CRISPR/ Cas9基因編輯廣泛的治療應(yīng)用，發(fā)展有潛能的新一代治療產(chǎn)品。
首席執(zhí)行官倫納德表示，投資者應(yīng)注意將基因編輯治療直接用于特定組織的新交付模式。Intellia 的前兩種治療方法可以進入稱為脂質(zhì)納米顆粒的脂肪球內(nèi)的肝臟。研究人員正在尋找將基因編輯器引導至血液干細胞和神經(jīng)組織的載體。
倫納德還希望他所在行業(yè)的領(lǐng)先公司能夠使他們的基因編輯技術(shù)多樣化。Intellia 正在開發(fā)自己的堿基編輯版本——一種 Crispr-Cas 編輯的進化版本，它避免了切割我們 DNA 的兩條鏈，而是溫和地糾正一個不受歡迎的遺傳密碼字母。輝瑞的新合作伙伴 Beam 開創(chuàng)了堿基編輯開發(fā)。
Intellia 在1月12日的摩根大通會議上與投資者討論其路線圖。當天談?wù)摰倪€有 Crispr-Cas 的競爭對手 Editas。
Editas 在臨床試驗中的進展比 Intellia 慢。2021年9 月，醫(yī)生在該公司治療一種遺傳性失明的 1 期研究中報告了療效的跡象。Editas 在周一的新聞稿中說，鐮狀細胞病的基因編輯療法將于今年上半年開始對患者進行給藥。在 2022 年底之前，該公司還將在患有稱為 β 地中海貧血的血細胞疾病患者中測試這種治療方法。
與百時美施貴寶 (BMS) 合作，Editas 正在開發(fā)修改免疫細胞以對抗腫瘤的療法。這家基因編輯公司在 9 月底擁有近 6.6 億美元的現(xiàn)金，但在周一發(fā)布的新聞稿中，它表示正在尋找合作伙伴，以幫助推進其編輯技術(shù)在治療癌癥和再生受損組織方面的應(yīng)用。
過去一年，Editas 的股價從 88 美元跌至 26 美元，而 Intellia 的臨床試驗結(jié)果則從 73 美元升至 180 美元，然后又回落至最近的 104 美元。兩者都獲得了追蹤他們的華爾街分析師的大部分買入評級。分析師的目標價指向 Intellia 股票的上漲空間為 66%，而 Editas 股票的上漲空間約為 90%。
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