【招募】山東省立醫院|間充質干細胞治療Gitelman綜合征（GS）平行對照臨床研究

?????????背景：??Gitelman綜合征又名家族性低鉀低鎂血癥，是一種常染色體隱性遺傳病，是由于腎遠曲小管重吸收鈉離子和氯離子障礙導致的原發腎性失鹽性疾病。臨床主要表現為低血鉀、低氯性堿中毒、低血鎂、低尿鈣及正常或偏低的血壓和激活的腎素-血管緊張素-醛固酮系統癥狀。

????通常癥狀隱匿、病情輕微、發病年齡較晚，多在青春期或成年后發病，嬰幼兒期缺乏臨床癥狀，大多在成年時因常規血液檢查而被發現。患者多出現與低血鉀、低血鎂相關的癥狀，如肌無力、疲憊、乏力、夜尿增多、嗜鹽、口渴、多飲、嘔吐、便秘、感覺異常、肢體麻木、手足搐搦或抽搐、暈厥等。少數患者可發生心律失常，出現心悸、暈厥甚至猝死。

一、研究目的

????研究采用本研究中心標準化流程制備的間充質干細胞(MSC )細胞，在前期研究的基礎上，通過臨床試驗，驗證 MSC 在治療Gitelman綜合征（GS）的臨床有效性，為未來 MSC 運用于GS的臨床治療提供循證醫學證據。

????研究疾病：Gitelman綜合征?

????倫理委員會名稱：山東省立醫院干細胞臨床研究機構倫理委員會?

????經費或物資來源：1.山東省齊魯干細胞工程有限公司?

???????????????????????????????2.山東省臨床醫學研究中心項目經費?

????研究類型:III期臨床試驗

????研究設計：隨機平行對照?

????（1）自愿參加并簽署知情同意書；
????（2）年齡在18周歲-60周歲之間；
????（3）Gitelman綜合征診斷成立；
????（4）診斷Gitelman后至少半年不補鉀治療。

????（1）其他原因如藥物繼發的Gitelman綜合征；
????（2）妊娠、哺乳或有意向妊娠，育齡期婦女未使用有效的避孕措施（指宮內節育器、口服避孕藥及阻礙措施）者；
????（3）嚴重心臟病患者，如：失代償性心衰（NYHA Ⅲ期及 IV 期）；不穩定型心絞痛；既往12個月內有心肌梗死病史等；
????（4）血液病、嚴重腎臟病或腫瘤放化療等引起的繼發性高尿酸血癥患者；
????（5）腦部疾病，判斷能力異常；精神疾患不能合作者；
????（6）酗酒或吸毒者；
????（7）本試驗篩選前三個月內曾參加過其他臨床試驗者；
????（8）惡性腫瘤、活動性結核者；
????（9）并發其他疾病，且研究者認為影響療效評價或依從性差者；
????（10）服用糖皮質激素類藥物者；
????（11）白細胞計數＜4.0×10E9/L，或血小板＜100×10E9/L，或血紅蛋白＜90g/L；
????（12）其他任何理由，研究者認為不合適參加試驗者；
????（13）對本試驗所有用藥或其中成分過敏者，或有現癥過敏，或高敏體質者。

????研究實施時間:2022-01-01至To?2024-12-31?

六、研究負責人：

???????山東省立醫院?趙家軍

???????Email信息：jjzhao@sdu.edu.cn

????主任醫師，教授，泰山學者，內分泌科主任，院長，博士生導師。主要對甲狀腺疾病、肥胖與糖尿病的治療。以及內分泌疑難雜癥。擔任中華醫學會內分泌分會主任委員，山東省醫學會內分泌學會主任委員，山東省名醫聯盟主席。全國優秀科技工作者，全國衛生系統先進工作者，衛生部突出貢獻中青年專家，山東省首屆“十大名醫”。指導碩士研究生20名，博士研究生80余名以及博士后7名。獲國家科技進步二等獎2項，山東省科學技術最高獎，山東省科技進步一等獎5項，省部級二等獎5項。發表論文400余篇，其中Sci收錄130余篇。組織、參加中國甲狀腺、糖尿病等內分泌疾病診斷和治療指南的制定。