無癌生存第11年！首位被CAR-T細胞治愈的Emily發(fā)來最新打卡照

△艾米莉每年都會舉牌“打卡”慶祝無癌生存

根據(jù)Emily Whitehead 基金會網(wǎng)站的報道，Emily一家表示：“作為一個家庭，我們不再以癌癥后的年份來標記時間。現(xiàn)在Emily已經(jīng)成年，她已經(jīng)準備好以更多的方式改變世界。我們要感謝大家的支持，感謝大家在過去的十一年里與我們分享這一刻!

Emily現(xiàn)在被認為已經(jīng)痊愈，最近還慶祝了她的18歲生日。她期待著幾周后高中畢業(yè)，今年秋天她將進入賓夕法尼亞州立大學(Penn State University)上大學。”

Emily無疑是幸運的。但整個治療過程中，Emily展現(xiàn)的持續(xù)對抗病魔的勇氣，父母對醫(yī)生的信任，對臨床試驗的支持，都是治療獲得成功不可缺少的要素，他們堅持對病情的公開，也是帶給社會的滿滿正能量，給無數(shù)病友帶來戰(zhàn)勝癌癥的信心。

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2010年5月，5歲的Emily被診斷患有急性淋巴性白血病。在經(jīng)歷了16個月的化療之后，Emily體內(nèi)癌細胞死灰復(fù)燃，醫(yī)生們束手無措了。

醫(yī)生遺憾的通知艾米莉的父母，他們已經(jīng)無能為力了，并建議將艾米莉帶回家，讓她在家人的陪伴下結(jié)束病痛的折磨。

但是艾米莉的父母拒絕放棄治療，他們開始四處尋找能夠挽救艾米莉的方法，最終他們決定前往治療兒童腫瘤最好的醫(yī)院之一——費城兒童醫(yī)院。

一切仿佛早有安排。

就在他們?nèi)メt(yī)院前一天，費城兒童醫(yī)院剛剛獲得批準，在兒童復(fù)發(fā)/難治性 ALL患者中開展CAR-T療法的臨床實驗，而這個小女孩仿佛注定被歷史銘記。

CAR-T療法當時并沒有在兒童腫瘤中進行過多的嘗試，只在三名成人中進行了臨床實驗，其中兩人得到了快速和完全的緩解。（目前也無癌生存11年，）而對于艾米莉來說，會不會起效，會不會更糟，一切都是未知的。

艾米莉的父母決定放手一搏，沒有比即將失去心愛的女兒更糟的結(jié)果了。

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2012年3月1日，Emily開始在費城兒童醫(yī)院接受CAR-T治療。

醫(yī)生先在她的脖子上放置了單采導(dǎo)管；她的T細胞被提取并送到實驗室進行生物工程改造和擴增。期間艾米莉被隔離接受了大劑量的化療，等待接受全新的CAR-T療法。

4月初，艾米莉體內(nèi)提取的那些被改造和擴增的T細胞，已經(jīng)成為了既攜帶著識別腫瘤的“導(dǎo)航頭”，又增強了殺傷腫瘤的“彈藥庫”的CAR-T細胞，被回輸?shù)揭呀?jīng)奄奄一息的艾米莉體內(nèi)，這些CAR-T細胞，一旦遇見表達對應(yīng)抗原的腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。

大家都以為Emily會像火中的鳳凰一樣從灰燼中重生。但大部分人不知道的是，Emily最初并沒有像大家期待的那樣涅槃重生，反而差點因為CAR-T療法引起的最嚴重的副作用-細胞因子釋放綜合征 (CRS) 喪命！

艾米莉的血壓下降到53/29，體溫上升到105°F，她的身體腫脹得面目全非，呼吸困難，醫(yī)生說她隨時可能死去。

就連June博士也說，Emily活不過一夜，他希望Emily的父母停止所有ICU的干預(yù)，讓Emily舒適的離去。

June博士認為這場免疫療法革命因此結(jié)束，他甚至起草了相關(guān)的說明文件：“當試驗中的第一位患者死亡時，是因為被稱為細胞因子釋放綜合征的5 級毒性。”所有的努力功虧一簣，一切也許要從零開始。

但幸運的是，大家都沒有放棄最后一絲希望。

在最后時刻，費城兒童醫(yī)院收到了艾米麗體內(nèi)細胞因子的測試結(jié)果，盡管 Emily有許多細胞因子異常，但最引人注目的異常白細胞介素 6 (IL-6) ，醫(yī)生們決定嘗試托珠單抗，這也是最后的一絲希望。

值得一提的是，如今，托珠單抗是CRS的標準治療方法，也是FDA批準用于治療該并發(fā)癥的唯一藥物。艾米麗的康復(fù)對整個CAR-T治療領(lǐng)域來說都是意義重大的，她作為實驗者為這項成功的療法踏平了前進的道路。

奇跡就這樣出現(xiàn)了，艾米莉終于安詳?shù)厮艘灰埂＝o藥后幾小時內(nèi)，Emily的情況明顯變好。

第二天她就醒過來了，那一天正好是她的七歲生日。在接受治療三周后，檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)Emily的白血病病情有所緩解。之后的檢查結(jié)果顯示，她體內(nèi)的癌細胞已經(jīng)徹底消失了。她終于從死神手中掙脫了！

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今年是Emily無癌生存的第十一個年頭。也迎來了她人生的18歲！

直到今日，Emily已經(jīng)成為了CAR-T細胞療法的一面旗幟，她的事跡鼓舞了無數(shù)人，而也是在Emily接受治療后的第5年，也就是2017年，首個CAR-T細胞療法獲批上市，2017年也被人們稱之為“CAR-T細胞療法元年”。

CAR-T，全稱是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。

作為一種“活的”藥物，CAR-T療法與傳統(tǒng)藥物有著很大的區(qū)別。它是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法。通過基因工程技術(shù)將T細胞激活，并裝上定位導(dǎo)航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細胞這個普通“戰(zhàn)士”改造成“超級戰(zhàn)士”，即CAR-T細胞，專門識別體內(nèi)腫瘤細胞，并高效殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。與傳統(tǒng)的化療和造血干細胞移植相比，它對腫瘤細胞的殺傷更為精準，在提高療效的同時大幅減輕了毒副作用。

2017年是CAR-T免疫細胞療法的元年，因為在這一年，F(xiàn)DA相繼批準兩款CAR-T免疫療法上市。它們分別是諾華的Kymriah以及Kite Pharm的Yescarta。

諾華的Kymriah也成為了全球首個上市的CAR-T免疫療法。

近年來，全球范圍內(nèi)掀起了CAR-T療法研發(fā)的熱潮，因為誰先制造出療效更好、副作用更低的CAR-T治療技術(shù)，毫無疑問將會率先吃到第一只螃蟹，開啟腫瘤免疫治療的新紀元。目前?，F(xiàn)DA共批準了6款 CAR-T 療法，中國也上市了2款CAR-T產(chǎn)品，全球共有7款CAR-T療法獲批。

目前，隨著2021年阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液先后在中國獲批上市，CAR-T療法已進入井噴期。這項技術(shù)在治療各種惡性腫瘤方面取得了巨大進展，已成功應(yīng)用于多種血液惡性腫瘤的治療。

近年來，全球范圍內(nèi)掀起了CAR-T療法研發(fā)的熱潮，開啟腫瘤免疫治療的新紀元。

如今全球有超過500 項CAR-T 臨床試驗在進行。截至2020年6月，357個CAR-T試驗在中國，在美國有256個試驗，58個試驗在其他國家，中國CAR-T研究已經(jīng)超越美國成為臨床試驗最多的國家。

CAR-T療法已成為人類攻克癌癥歷史上最值得鐫刻的里程碑之一，為癌癥患者創(chuàng)下了長生存“神話”。目前國產(chǎn)CAR-T細胞療法也在不斷進展，希望今后能夠取得更多突破，在血液腫瘤和實體瘤的治療上展現(xiàn)其獨特的實力！