這家初創(chuàng)公司用mRNA來制造CAR-T,剛成立就得到 5 個制藥巨頭支持

間充質(zhì)干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、外泌體源頭實驗室

2022 年 9 月 14 日

Capstan Therapeutics, Inc. 今天正式成立,這是一家致力于為患者開發(fā)和提供精準(zhǔn)體內(nèi)細(xì)胞工程的生物技術(shù)公司。

這家初創(chuàng)公司用mRNA來制造CAR-T,剛成立就得到 5 個制藥巨頭支持
今年早些時候,賓夕法尼亞大學(xué)的 Jonathan Epstein 等人在《科學(xué)》雜志上發(fā)表了一篇論文,闡述了一項小鼠實驗?zāi)腿藢の兜慕Y(jié)果。在小鼠模型中,通過 CD-5 靶向脂質(zhì)納米顆粒(LNP,用于攜帶信使 RNA 的微型載體)攜帶并遞送編碼了抗 FAP CAR 的 mRNA 后,小鼠體內(nèi)產(chǎn)生了功能性 CAR-T 細(xì)胞。經(jīng)過專門識別心臟中纖維化細(xì)胞的訓(xùn)練,科學(xué)家能夠恢復(fù)小鼠的心臟功能。
雖然這項技術(shù)目前仍處于臨床前階段,但它在腫瘤領(lǐng)域和纖維化方面具有顛覆性的潛在應(yīng)用。

這家初創(chuàng)公司用mRNA來制造CAR-T,剛成立就得到 5 個制藥巨頭支持

一群經(jīng)驗豐富的生物技術(shù)投資者為此創(chuàng)立了一家生物技術(shù)公司,目標(biāo)是將其帶入臨床。
這家新公司名為 Capstan Therapeutics,是賓夕法尼亞大學(xué)一些世界頂級細(xì)胞療法和 mRNA 專家的心血結(jié)晶。同時聚集了這些領(lǐng)域的眾多名人,包括 Carl June 和 Bruce Levine,這兩位細(xì)胞工程專家在開發(fā)諾華的 gen-1 CAR-T 中發(fā)揮了重要作用;以及賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院首席科學(xué)官 Jonathan Epstein 等人。
有了這樣的科學(xué)基礎(chǔ),錢就不是主要問題了。
去年秋天,在諾華領(lǐng)投下,完成了 6300 萬美元種子輪融資;然后,一群制藥巨頭公司開始介入,由輝瑞領(lǐng)投,拜耳、禮來、BMS、Polaris Partners 等跟投,幫助其完成了 1.02 億美元的 A 輪融資。
Capstan 最初以 Teefib 起家,這是一個非常低調(diào)的小公司,最初專注于 CAR-T 治療纖維化,然后范圍和技術(shù)逐漸擴(kuò)大。

通過精準(zhǔn)體內(nèi)工程推進(jìn)突破性療法

Capstan 的使命是,通過實現(xiàn)對細(xì)胞進(jìn)行精確的體內(nèi)工程,使細(xì)胞具有所必需的有效載荷,能讓多種疾病類型的患者受益。
想要獲得合適大小的有效載荷,并將其引導(dǎo)至人體正確的細(xì)胞,對 Capstan 來說是一項重大挑戰(zhàn)。
最大的技術(shù)障礙圍繞在 RNA 上,當(dāng)最終在人體中使用時,要讓足夠的 RNA 進(jìn)入 T 細(xì)胞。Capstan 要解決的最大障礙就在于此。
那如何讓 RNA 進(jìn)入正確的細(xì)胞?必須改變 RNA 的結(jié)構(gòu),將它編碼成 LNP。
Capstan 現(xiàn)有的模塊化平臺包括專有的靶向 LNP 技術(shù)、介導(dǎo)細(xì)胞類型特異性攝取的靶向基團(tuán),以及疾病特異性 mRNA 有效載荷,或通過體內(nèi)產(chǎn)生的 CAR-T 細(xì)胞消融致病細(xì)胞等,令這些障礙不斷被突破。

這家初創(chuàng)公司用mRNA來制造CAR-T,剛成立就得到 5 個制藥巨頭支持

Capstan 的創(chuàng)始科學(xué)家們是最先使這一切發(fā)生的領(lǐng)導(dǎo)者,現(xiàn)在,他們還將繼續(xù)引領(lǐng)其發(fā)展,并在努力開發(fā)首創(chuàng)的體內(nèi) CAR 療法。

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