南方日報：千億細胞治療產業爆發前夜： 冰與火之歌

細胞與基因治療是當今醫療領域最具熱度和潛力的發展方向之一，細胞治療產業也成為各地搶先布局規劃的重地。今年2月，廣東省科技廳等發布《廣東省培育未來生命健康產業集群行動計劃》，提出圍繞基因技術、細胞治療等5大領域的重點工程發力；4月，廣州南沙發布“生物醫藥九條”，第一條即支持細胞和基因技術應用，最高1億元的獎勵金額賺足眼球。“細胞治療產業已經進入爆發前夜。”有資深業內人士提出這一觀點。

本文節選自：南方日報，2024年06月21日 ，圖：夜幕下大灣區

2024年6月21日《南方日報》發表了一篇題為《千億細胞治療產業爆發前夜：冰與火之歌》的文章，節選如下：

如何搶占細胞治療產業高地？細胞治療背后的亂象又該如何規管？“大灣區生物醫藥探問未來”系列第二篇，探問細胞治療產業的“冰與火”。

1.進擊的南沙

如果說未來生命健康產業中誰能掀起巨浪，包括干細胞、免疫細胞、基因療法等在內的廣義細胞治療是當之無愧的槳手。

灼識咨詢一份報告顯示，2023年中國細胞醫療健康行業的市場規模142億元，預計到2032年將達到1745億元，2023年至2032年的復合年增長率為32.1%。

千億級的產業賽道，誰能占得先機？廣東在生物醫藥產業領域家底雄厚，位居全國第一方陣。2022年，全省生物醫藥與健康產業集群實現營收6455億元。廣州、深圳已成為全省乃至全國生物醫藥產業重要增長極。

今年2月，《廣東省培育未來生命健康產業集群行動計劃》提出，要發力包括基因技術、細胞治療、AI+生物醫藥、合成生物、腦科學與類腦研究等五大方面的未來生命健康產業。其中提到，支持廣州市布局細胞與基因治療等領域，全力打造全球生物醫藥創新與產業發展高地。

廣州南沙新區在細胞治療賽道上表現尤為積極。今年4月底，南沙發布《廣州南沙加快推進生物醫藥產業高質量發展的意見》，提出力爭到2026年，南沙要集聚生物醫藥企業1000家以上，產業規模超500億元，并新增100萬平方米的產業載體。

被稱為“生物醫藥九條”的《廣州南沙促進生物醫藥產業高質量發展扶持辦法》同步發布，第一條即直指“細胞和基因技術應用獎勵”，推動南沙在細胞和基因治療方面先行先試，并提出最高1億元的獎勵，激勵龍頭企業發展。

而在此之前，由國家三部委聯合發布的《關于支持廣州南沙放寬市場準入與加強監管體制改革的意見》（以下簡稱《南沙意見》）明確提出，準許細胞和基因治療企業經衛生健康部門備案后可依托醫療機構開展限制類細胞移植治療技術臨床應用，允許符合條件的港澳企業利用境內人類遺傳資源開展人體干細胞、基因診斷與治療之外的醫學研究。“生物醫藥九條”意味著《南沙意見》的進一步落地。

　“《南沙意見》發布以后，我們接到了全國各地的企業來咨詢南沙的相關政策，目前已經有一批項目五六家企業在廣東醫谷新落地，涵蓋了免疫治療、干細胞等方面。”廣東醫谷執行總裁謝嘉生告訴南方日報記者，南沙生物醫藥產業發展擁有良好的政策環境和土壤，上述創新政策的持續加碼，對促進中國細胞治療產業的發展起到顯著的推動作用。

廣東醫谷是南沙謀劃的“一城三谷六園”產業布局之一。目前，南沙已經集聚約400家生物醫藥企業。“廣東醫谷目前有大大小小的細胞治療相關企業25家，這些細胞治療企業集聚越來越多，也說明了南沙政策得到認可，以后的協同效應也會越來越大，推動行業進一步發展。”謝嘉生表示。

2.細胞治療的競爭

放眼全球，細胞治療臨床研發和技術推進如火如荼。

根據Citeline數據庫統計，截至2024年4月，全球共有100余種基因、細胞與RNA產品獲得批準上市，超過3700種產品處于臨床前或臨床（約占30%）開發階段。

中國的細胞治療產業雖然起步較晚，中間又遇到“魏則西事件”等影響，但目前已發展成為全球細胞療法研發熱度最高的地區。ClinicalTrials.gov網站不完全統計數據顯示，我國細胞治療臨床試驗數量及申報產品數量位居全球第二位，僅次于美國。

在免疫細胞領域，CAR-T的發展有目共睹。自2021年我國第一個嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療藥品獲批上市以來，目前我國已經有5款CAR-T產品獲批上市，占全球同類產品50%以上。

干細胞領域同樣大步向前。數據顯示，目前全國干細胞產品臨床實驗（IND）共批準84項，廣東省獲批9項；全國干細胞研究者發起的臨床研究（IIT）備案共168項，廣東省備案30項。

　“細胞治療產品到底是按技術走還是藥物走，目前路徑已經明確。國家藥監局也出臺了一系列政策指引。”中山大學一位干細胞研究專家透露，國內已有干細胞臨床研究項目進入三期，今年底有望開啟申報上市，主要針對移植物抗宿主病、骨關節炎等疾病。

　“全世界都在等待第一個干細胞藥物的誕生。”多位干細胞領域的專家指出，首個干細胞藥物的獲批，將為產業發展樹立標桿，踏出里程碑的一步。這背后涉及一系列產品標準、評審方法的創新。“干細胞治療的優勢是靶點多，缺點也是靶點太多。傳統新藥審評需要靶點明確、安全可控，但這一理論對于干細胞治療產品的審評來說卻是掣肘。”

配套的監管措施也在陸續出臺。2017年底，國家藥監局發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，對于細胞治療產品的研究進行規范，其中特別提到細胞治療產品的風險把控問題。2023年，國家藥監局發布《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》，進一步對干細胞相關產品的臨床研究過程進行規范。值得一提的是，近日，國家藥監局評審中心（CDE）在《中國食品藥品監管》上發文，探索我國先進治療藥品的范圍和分類，細胞和基因治療產品有望劃入先進治療藥品行列。

3.灰色地帶如何規范

先進的細胞治療研究，為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的希望。其中尤以干細胞研究一馬當先，等待臨門一腳。

但在大眾眼中，對“干細胞”三個字卻感受復雜。生物醫藥前沿的干細胞研究，早早被作為非法牟利的工具——“南京67名老人注射‘干細胞針’受騙460余萬”、“山東濟南破獲以免費注射干細胞為名的網絡傳銷案，涉案金額過億元”等商業糾紛報道不時見諸報端。

而隨著干細胞研究熱度攀升，“打干細胞針”更是成為在企業家等群體中流行的養生方式。

“都說有效果，我也準備嘗試。”一位業內的退休教授對于打干細胞針直言不諱。抽自己幾十毫升血液制備，一個療程2-3針，花費10萬元，“干細胞治療”未熟先熱，甚至愈演愈烈。“如果嫌貴，異體干細胞更加便宜，3萬-5萬元一個療程，但根植的時間會短一些，需要補打。”這位教授表示，也有美容抗衰的干細胞針，一個療程可以達到38萬元。

業內資深人士李衛國（化名）關注細胞治療行業多年，瞄準行業后期的商業化市場潛力。他告訴記者，“魏則西事件”之前，大多數三甲醫院可以打干細胞、免疫細胞針，價格在2萬-3萬元。“魏則西事件”之后，只有少數私立醫院仍在持續。但現在，“打干細胞針”已經成為幾乎公開的行為，據他所知，甚至有多家三甲醫院以臨床研究的方式開展這一收費項目，費用標準在五六萬至十幾萬不等。

業內人士表示，目前愿意自費去打針的，通常是慢病人群、衰老人群以及大病之后需要康復的人群。

過度過早商業化的干細胞治療，對于嚴謹走藥物研發路線的企業來說，是另一種沖擊。隨著細胞治療產業爆發的來臨，在先行先試的創新和正本清源的規管之間，必須找到平衡。

“細胞和基因治療企業是非常創新的企業，他們的技術往往超越了法律法規的完善程度，需要創新的政策加持。南沙在這方面極具優勢。”謝嘉生指出，目前來看，南沙的細胞治療產業集聚已經初步完成，涵蓋了從基因治療到免疫治療，包括CAR-T、NK、CAR-NK等等，以及干細胞研究和治療，如間充質干細胞、臍血干細胞，等等。

南沙區政府也非常支持細胞和基因治療產業的發展。今年4月29日召開的南沙新區促進生物醫藥產業發展大會上，專門把細胞和基因治療列為南沙區未來生物要發展的最重要的細分領域之一。“目前南沙區的基因和細胞治療的產業，覆蓋面很廣，幾乎涵蓋了細胞和基因治療的所有的細分領域。同時產業鏈的上下游集聚基本完成，這是南沙區的產業優勢。未來，還需要繼續把國家三部委的細胞治療政策進一步完善，盡快出臺可以執行的實施細則，同時也要加強構建產業基金和臨床應用的醫療機構資源，完善公共服務平臺。有了這些支持，南沙區的細胞治療產業一定能成為我們全球細胞治療產業的翹楚，到時候就能夠真正實現‘中國細胞治療看南沙’。”謝嘉生強調。

現在開出的花朵，可能是十年前埋下的種子。業內人士分析指出，生物醫藥產業發展需要足夠多的時間積累，如果不提早布局，持續發力，只能落后于人。“與長三角地區相比，大灣區的生物醫藥產業亟須迎頭趕上，小分子藥物我們沒有優勢，大分子藥物領域也尚未處于領先地位，細胞治療產業是抓住未來的關鍵賽道。”

廣東干細胞領域的專家指出，發展細胞治療產業，南沙有區位優勢和醫療資源優勢。據悉，目前南沙布局有中山大學附屬第一（南沙）醫院、廣東省中醫院南沙醫院等6所三甲醫院，成為大灣區優質醫療資源最集中的區域之一。

產業發展離不開政策的持續性和人才的集聚。“眼下正值生物醫藥寒冬，卻也是人才流動的窗口，廣東應該抓住時機，為生物醫藥和細胞治療產業發展聚攏人才，包括生產、研究、新藥報批等各個領域的高端人才。”