在美國，已經(jīng)批準(zhǔn)了32種細(xì)胞和基因療法。其中，臍帶血衍生品有8個，占總數(shù)的25.0%。CAR-T細(xì)胞療法有6個，占總數(shù)的18.9%。CAR-T細(xì)胞療法包括Abcema、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus和Yescarta。值得一提的是，F(xiàn)DA最近批準(zhǔn)了一種用于治療乙型血友病的藥物HEMGENIX，其價格高達(dá)350萬美元。
這么貴的藥物之所以能得以獲批，實際上是因為近年來細(xì)胞療法和基因療法的急劇發(fā)展。這些先進(jìn)的療法，為我們在治療各種創(chuàng)傷、退行性、遺傳性病、癌癥以及威脅生命的疾病提供了持久且有效的表現(xiàn)。
細(xì)胞療法是一種利用活細(xì)胞來治療或預(yù)防疾病的方法，可以使用未經(jīng)改造的原生細(xì)胞，也可以是經(jīng)過改造或基因編輯的細(xì)胞，甚至包括活細(xì)胞分泌的外泌體和細(xì)胞外囊泡。
基因療法則是在細(xì)胞中植入功能基因以取代有問題的基因，從而達(dá)到治療遺傳疾病的目的。這種療法通常會使用經(jīng)過基因工程改造的病毒來攜帶治療基因并將其送入患者體內(nèi)的細(xì)胞。一旦治療成功，新植入的基因就會開始產(chǎn)生功能性蛋白質(zhì)。基因療法有多種技術(shù)，如基因增強(qiáng)療法、基因抑制療法、自殺基因插入療法等等。
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HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb）
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HEMGENIX 是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，適用于治療以下血友病 B（先天性因子 IX 缺乏癥）成人患者
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2、ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
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ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
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Sarepta Therapeutics Inc：Sarepta Therapeutics, Inc.
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用于治療患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）且 DMD 基因確診突變的 4 至 5 歲非臥床兒童患者。
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3、SKYSONA（elivaldogene autotemcel）
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SKYSONA（elivaldogene autotemcel）
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用于減緩4-17歲患有早期活動性腦腎上腺白質(zhì)營養(yǎng)不良癥（CALD）的男孩神經(jīng)功能障礙的進(jìn)展。
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4、ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）
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ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）
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用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的?地中海貧血成人和兒童患者。
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5、ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec）
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ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec）
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，配合適當(dāng)?shù)臏?zhǔn)備方案，用于影響造血系統(tǒng)的遺傳性、獲得性或髓鞘脫落治療所致疾病患者的造血和免疫重建。
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，與適當(dāng)?shù)脑煅兔庖咧亟?zhǔn)備方案結(jié)合使用，適用于影響造血系統(tǒng)的遺傳性疾病、獲得性疾病或因髓鞘脫落治療而導(dǎo)致的疾病患者。
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Ferring Pharmaceuticals A/S
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用于治療對卡介苗（BCG）無反應(yīng)的高危非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）伴有或不伴有乳頭狀腫瘤的原位癌（CIS）的成年患者
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GINTUIT（牛膠原中的異體培養(yǎng)角質(zhì)形成細(xì)胞和成纖維細(xì)胞）
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Organogenesis Incorporated
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適用于局部（非浸泡）應(yīng)用于手術(shù)創(chuàng)建的血管傷口床，以治療成人的粘膜牙齦疾病。
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10、HEMACORD (HPC, Cord Blood)
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，與適當(dāng)?shù)脑煅兔庖咧亟?zhǔn)備方案結(jié)合使用，適用于遺傳性、獲得性或因骨髓移植治療導(dǎo)致的影響造血系統(tǒng)疾病的患者。
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11、ABECMA（?idecabtagene vicleucel）
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ABECMA（?idecabtagene vicleucel）
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治療既往接受過四種或四種以上療法（包括一種免疫調(diào)節(jié)劑、一種蛋白酶體抑制劑和一種抗 CD38 單克隆抗體）的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，配合適當(dāng)?shù)臏?zhǔn)備方案，用于影響造血系統(tǒng)的遺傳性、獲得性或因髓鞘脫落治療導(dǎo)致的疾病患者的造血和免疫重建。
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，配合適當(dāng)?shù)臏?zhǔn)備方案，用于影響造血系統(tǒng)的遺傳性、獲得性或髓鞘脫落治療所致疾病患者的造血和免疫重建。
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LifeSouth Community Blood Centers, Inc
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，與適當(dāng)?shù)脑煅兔庖咧亟?zhǔn)備方案結(jié)合使用，適用于遺傳性、獲得性或因骨髓移植治療導(dǎo)致的影響造血系統(tǒng)疾病的患者。
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，與適當(dāng)?shù)脑煅兔庖咧亟?zhǔn)備方案結(jié)合使用，適用于遺傳性、獲得性或因骨髓移植治療導(dǎo)致的影響造血系統(tǒng)疾病的患者。
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16、IMLYGIC（Talimogene laherparepvec）
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IMLYGIC（Talimogene laherparepvec）
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安進(jìn)公司的全資子公司 BioVex Inc.
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用于初次手術(shù)后復(fù)發(fā)的黑色素瘤患者不可切除的皮膚、皮下和結(jié)節(jié)病變的局部治療。
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17、KYMRIAH（?tisagenlecleucel）
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KYMRIAH（?tisagenlecleucel）
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KYMRIAH是一種CD19導(dǎo)向的轉(zhuǎn)基因自體T細(xì)胞免疫療法，適用于治療經(jīng)過兩線或更多線治療后復(fù)發(fā)或難治的濾泡性淋巴瘤成年患者。
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18、LANTIDRA（Donislecel-jujn）
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LANTIDRA（Donislecel-jujn）
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用于治療成人 1 型糖尿病患者，這些患者盡管接受了強(qiáng)化糖尿病管理和教育，但由于目前反復(fù)出現(xiàn)嚴(yán)重低血糖而無法達(dá)到 HbA1c 目標(biāo)值。
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Fibrocell Technologies, Inc
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LUXTURNALUXTURNA（voretigene neparvovec-rzyl）
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用于治療確診的 RPE65 雙偶聯(lián)突變相關(guān)視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良癥患者
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MACI（豬膠原膜上的自體培養(yǎng)軟骨細(xì)胞）
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適用于修復(fù)成人單個或多個有癥狀的全厚膝關(guān)節(jié)軟骨缺損，伴有或不伴有骨骼受累。MACI 是一種自體細(xì)胞化支架產(chǎn)品。
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用于 12 歲及以上的成人和兒童血液惡性腫瘤患者，這些患者計劃在髓鞘脫落調(diào)理后進(jìn)行臍帶血移植，以縮短中性粒細(xì)胞恢復(fù)時間并降低感染發(fā)生率。
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23、PROVENGE（sipuleucel-T）
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用于治療無癥狀或癥狀輕微的轉(zhuǎn)移性閹割抵抗性（激素難治性）前列腺癌。
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24、RETHYMIC（異體加工胸腺組織-AGDC）
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Enzyvant Therapeutics GmbH
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25、ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec-rvox）
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ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec-rvox）
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BioMarin Pharmaceutical Inc
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適用于治療經(jīng) FDA 批準(zhǔn)的測試檢測不存在腺相關(guān)病毒血清型 5 抗體的嚴(yán)重 A 型血友病成人患者（先天性因子 VIII 缺乏癥，因子 VIII 活性＜1 IU/dL）。
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CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）
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治療既往接受過四種或四種以上療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗 CD38 單克隆抗體）的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者
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27、?STRATAGRAFT（鼠膠原蛋白-DSAT 中的異體培養(yǎng)角質(zhì)細(xì)胞和真皮成纖維細(xì)胞）
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?STRATAGRAFT（鼠膠原蛋白-DSAT 中的異體培養(yǎng)角質(zhì)細(xì)胞和真皮成纖維細(xì)胞）
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用于治療成人熱燒傷，燒傷部位含有完整的真皮成分，臨床上需要進(jìn)行手術(shù)治療（深部部分厚度燒傷）。
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28、TECARTUS（brexucabtagene autoleucel）
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TECARTUS（brexucabtagene autoleucel）
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復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。該補(bǔ)充劑的新適應(yīng)癥：成人復(fù)發(fā)性或難治性（r/r）B 細(xì)胞。前體急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）成人患者。
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29、VYJUVEK（beremagene geperpavec）
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VYJUVEK（beremagene geperpavec）
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用于治療6個月及以上患有柒型α1鏈膠原蛋白（COL7A1）基因突變的萎縮性表皮松解癥患者的傷口。
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30、YESCARTAYESCARTA（阿西卡巴旦-西洛琉醇）
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YESCARTAYESCARTA（阿西卡巴旦-西洛琉醇）
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用于治療對一線化學(xué)免疫療法難治或在一線化學(xué)免疫療法后12個月內(nèi)復(fù)發(fā)的成年大B細(xì)胞淋巴瘤患者。Axicabtagene ciloleucel不適用于治療原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤患者。
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SSM Cardinal Glennon 兒童醫(yī)療中心
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用于非親緣供體造血祖細(xì)胞移植手術(shù)，與適當(dāng)?shù)脑煅兔庖咧亟?zhǔn)備方案結(jié)合使用，適用于遺傳性、獲得性或因髓鞘脫落治療而影響造血系統(tǒng)的疾病患者。
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百時美施貴寶公司旗下 Juno Therapeutics, Inc.
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用于治療成人大 B 細(xì)胞淋巴瘤 (LBCL)患者，包括未另作規(guī)定的彌漫大 B 細(xì)胞淋巴瘤 (DLBCL)（包括由不活躍淋巴瘤引起的 DLBCL）、高級別 B 細(xì)胞淋巴瘤、原發(fā)性縱隔大 B 細(xì)胞淋巴瘤和 3B 級濾泡淋巴瘤，
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