干細胞衍生療法治療帕金森氏癥臨床試驗將在瑞典開展

目前，瑞典醫療產品局（Swedish Medical Products Agency）批準了一項基于干細胞療法的1/2期帕金森臨床試驗。

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STEM-PD是一種研究中的基于人類胚胎干細胞的多巴胺神經細胞產品，旨在替代帕金森病中丟失的細胞。這是歐洲的首次此類試驗，STEM-PD的臨床前和臨床研究由國家和歐盟資助機構資助。

此外，STEM-PD團隊已經從諾和諾德獲得了當前研究的資金和寶貴支持，這種合作將持續到未來的產品開發。

開發STEM-PD產品的瑞典隆德大學教授馬林·帕爾馬博士在一份報告中說：“我們期待STEM-PD的臨床研究，希望它有可能幫助減輕帕金森病的重大負擔。”

帕爾馬博士領導著STEM-PD團隊，同時有skne大學、英國劍橋大學、劍橋大學醫院和倫敦帝國理工學院的同事密切合作。

“這是十多年來團隊的巨大努力，監管機構的批準是一個重要的里程碑，”帕爾馬補充說。

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招募8名中度帕金森患者參加試驗

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skne大學是該試驗的臨床資助方，所有8名入選患者都將在那里接受治療。一旦瑞典當局完成臨床現場檢查，該試驗就開始。

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skne大學醫學院

STEM-PD產品來自人類胚胎干細胞，這些胚胎可以成熟為體內幾乎任何類型的細胞。

“干細胞的使用將在理論上使我們能夠制造無限量的(多巴胺能)神經元，從而為廣泛的患者群體提供這種療法的前景。這可能會改變我們治療帕金森病的方式，”劍橋大學臨床神經學教授羅杰·巴克博士說，他是該研究的臨床領導者和首席研究員。

干細胞在實驗室中被重新編程，成熟為產生多巴胺的神經元，然后移植到帕金森氏癥患者的紋狀體中。該新聞稿稱，STEM-PD產品是在倫敦皇家自由醫院按照GMP良好生產規范指南生產的，以確保細胞是安全的，各批次之間是一致的。

進入臨床試驗是基于前期獲得了帕金森病動物模型研究數據的支持，在這些動物模型中，多巴胺能神經元被證明可以安全地恢復失去的運動功能。

“STEM-PD產品在逆轉帕金森病臨床前模型的運動缺陷方面是安全和高效的，”領導該療法早期開發的隆德大學副教授Agnete Kirkeby博士說。

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不同細胞劑量下的安全性測試

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STEM-PD試驗：EudraCT編號?2021-001366-38，將在8名帕金森病患者中測試遞增的治療劑量。

醫生使用腦立體定向手術，將產生多巴胺的神經元直接移植到患者的紋狀體中。

skne大學醫院有類似細胞移植工作的歷史。

“我們的團隊以前在帕金森病中進行過細胞移植試驗，但這是第一次使用干細胞衍生的醫藥產品替代多巴胺神經元的試驗，”skne大學醫院的代表kan Widner說，他在該醫院擔任神經病學高級顧問。

該試驗的主要目標是在手術后跟蹤一年，以確定移植的制造多巴胺的神經元的安全性和耐受性。

作為次要目標，研究人員將使用腦成像技術觀察移植細胞的存活和功能，以及接受治療的患者癥狀嚴重程度的變化。

kan Widner教授最后認為：“使用干細胞將在理論上使我們能夠制造無限量的多巴胺神經元，從而為廣泛的患者群體提供這種療法的前景，這可能會改變我們治療帕金森病的方式”