直奔基因、細(xì)胞、 器官、人體四大生物技術(shù)前沿應(yīng)用場(chǎng)景

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推動(dòng)基因技術(shù)在疾病預(yù)防、診斷和治療方面的應(yīng)用，是個(gè)性化醫(yī)療進(jìn)步的核心。CRISPR-Cas9、RNA干擾和CAR-T等技術(shù)是其主要的代表性方法。

舉CRISPR-Cas9技術(shù)的實(shí)例。這項(xiàng)技術(shù)是基于細(xì)菌的獲取性免疫系統(tǒng)的最新一代基因編輯設(shè)備，它的優(yōu)點(diǎn)是反應(yīng)迅速且效率高，并且適用于真核生物體。此外，它的操作過程簡潔，成本也相對(duì)較低。它還有“基因魔剪”的別名，對(duì)于生物科技和醫(yī)療領(lǐng)域的基本研究有著巨大的促進(jìn)作用。尤其是在2020年，這項(xiàng)技術(shù)的發(fā)明者榮獲了諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)之后，引發(fā)了新一輪的研究熱潮。

在2020-2022年間，美國、中國、英國、瑞士和日本的CRISPR-Cas9技術(shù)專利申請(qǐng)數(shù)目相對(duì)較高。美國的專利數(shù)量是所有國家中最高的，超過了全世界的一半。2020-2022年間，中國的北京、廣東、江蘇、上海和浙江地區(qū)的CRISPR-Cas9技術(shù)專利數(shù)目比其他地方更為豐富。北京的專利數(shù)目是最大的，而廣東和江蘇的專利總量都超過了10%。

【應(yīng)用場(chǎng)景】

這項(xiàng)技術(shù)主要在生物醫(yī)學(xué)和生產(chǎn)領(lǐng)域中使用。生物醫(yī)學(xué)技術(shù)在各個(gè)細(xì)分領(lǐng)域中的使用頻率、增長勢(shì)頭以及市場(chǎng)份額都處于頂尖水平。CRISPR-Cas9技術(shù)已經(jīng)被廣泛地運(yùn)用于諸如藥品研制、生物科學(xué)研究等各個(gè)專業(yè)領(lǐng)域。在這其中，主要的產(chǎn)品方向是基因療法、細(xì)胞療法、雙功能抗體藥物、核酸疫苗以及重組蛋白質(zhì)藥物等的開發(fā)。

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在臨床醫(yī)療和藥品開發(fā)等多個(gè)領(lǐng)域，細(xì)胞科技都有著廣闊的運(yùn)用。進(jìn)行基于細(xì)胞科學(xué)的探索，是達(dá)成重大疾病治療突破的強(qiáng)大工具。主要的研究領(lǐng)域是細(xì)胞研究，其中包含了空間轉(zhuǎn)錄組技術(shù)、單細(xì)胞測(cè)序技術(shù)以及干細(xì)胞技術(shù)。

下面就干細(xì)胞技術(shù)作一個(gè)例。近些年，隨著干細(xì)胞藥物的逐步推出，這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)步入了產(chǎn)業(yè)化和規(guī)模化的發(fā)展階段。

觀察全球，主導(dǎo)干細(xì)胞技術(shù)的專利申請(qǐng)大多數(shù)集中在研究開發(fā)、R&D熱情高漲和商業(yè)孵化的時(shí)期。在所有的進(jìn)步過程里，公司都是驅(qū)使這項(xiàng)技術(shù)持續(xù)進(jìn)步的關(guān)鍵因素。到2022年年底，全球已經(jīng)有20多種干細(xì)胞產(chǎn)品投放市場(chǎng)。

在中國的市場(chǎng)中，個(gè)人在研究和探索階段的專利申請(qǐng)數(shù)量是最多的。在探索活力和商業(yè)孵化的過程中，公司是創(chuàng)新的核心。到2022年年底，中國已經(jīng)批準(zhǔn)了57個(gè)干細(xì)胞藥物的臨床試驗(yàn)，這些產(chǎn)品的推廣和上市有望在未來實(shí)現(xiàn)更大的進(jìn)步。

【應(yīng)用場(chǎng)景】

在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，這個(gè)工具被應(yīng)用在疾病診斷、組織修復(fù)以及藥品開發(fā)等特定的領(lǐng)域。在所有這些中，干細(xì)胞的應(yīng)用在疾病治療上最為普遍，并且在臨床醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有巨大的潛力，已經(jīng)變成了醫(yī)學(xué)研究的主要焦點(diǎn)之一。另外，它在醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域也有著廣闊的應(yīng)用潛力，能夠被用作藥品篩查模型，通過使用干細(xì)胞模型來評(píng)估藥品對(duì)疾病的療效，相較于傳統(tǒng)的動(dòng)物篩查模型，它的精度和穩(wěn)定性更高。

在醫(yī)療美學(xué)領(lǐng)域，這種技術(shù)主要被運(yùn)用在如美容和抗衰老的特定領(lǐng)域，能夠提升肌膚的活力，并且能夠消除皺紋和疤痕。我們需要向身體注入富含活性的外源性成體干細(xì)胞，以幫助衰退的身體部位和器官恢復(fù)并重新發(fā)育。

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對(duì)于預(yù)防、診斷以及治療各類器官疾病，器官技術(shù)的研究是有科學(xué)根據(jù)的。從器官的需要角度來看，不同的器官移植方法、3D器官制作方法和各式各樣的器官培育方法相當(dāng)受歡迎。

舉3D器官制造技術(shù)的例子。從2000年“細(xì)胞及器官打印技術(shù)”的理念首次被引入，到2023年全球首個(gè)3D打印的人造心臟移植手術(shù)順利進(jìn)行，這標(biāo)志著器官打印技術(shù)已經(jīng)取得了重大的突破。

在2014年至2022年期間，美國、瑞士、德國、以色列和加拿大的3D器官打印技術(shù)專利數(shù)目相對(duì)較高。在這其中，美國的專利數(shù)量超過了全球總專利數(shù)量的60%。2014年至2022年期間，廣東、浙江、北京、江蘇和上海的3D器官打印技術(shù)專利數(shù)量相對(duì)較高。廣東的數(shù)量位居首位，占17.3%，而其他四個(gè)地區(qū)的數(shù)量也都超過了10%。

【應(yīng)用場(chǎng)景】

在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，對(duì)于康復(fù)治療的使用非常普遍。利用人體組織的雕刻技術(shù)，協(xié)助病患重建一些獨(dú)特的生理機(jī)制（例如仿生腸道、仿生心臟、仿生耳朵等）。在研究領(lǐng)域，3D打印技術(shù)因其快速的生產(chǎn)過程以及高度的個(gè)性化，已經(jīng)廣泛地運(yùn)用在器官學(xué)與疾病學(xué)的探索中。未來，我們可能會(huì)創(chuàng)建出更加精密的器官與疾病模型，從而為科學(xué)研究帶來更加精確的參考依據(jù)。在教育領(lǐng)域，這種技術(shù)能夠在醫(yī)療教育以及實(shí)際環(huán)境中得到運(yùn)用，其中，器官模型以及病理樣品能夠給予醫(yī)療教育更加形象、直接的教學(xué)工具，從而增強(qiáng)了教育的效果。

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作為最復(fù)雜的技術(shù)，人體技術(shù)是對(duì)人體進(jìn)行解析、設(shè)計(jì)和改造的技術(shù)，不僅涵蓋基因、細(xì)胞、器官技術(shù)，也融合了機(jī)械制造、微電子、新材料等多領(lǐng)域，為攻克人類疾病提供個(gè)性化、微創(chuàng)化、智能化的工具和手段。特別是腦機(jī)接口技術(shù)、納米機(jī)器人技術(shù)、柔性外骨骼機(jī)器人技術(shù)，備受關(guān)注。

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以腦機(jī)接口技術(shù)為例。腦機(jī)接口（BCI）涉及神經(jīng)科學(xué)、微電子、新型材料、AI、軟件工程等多個(gè)領(lǐng)域，其中神經(jīng)科學(xué)是最核心研究領(lǐng)域。

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AI為腦機(jī)接口帶來計(jì)算技術(shù)革新，微電子則提供硬件支撐，軟件工程提供軟件支持，新型材料的出現(xiàn)提高了植入式腦機(jī)接口電極的安全性。

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從全球來看，2011-2022年，美國、中國、韓國、德國、日本是腦機(jī)接口技術(shù)專利數(shù)量較多的國家。其中美國數(shù)量最多，Cyberkinetics、Synchron等全球知名企業(yè)均來自美國。

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在中國，2011-2022年，北京、廣東、江蘇、上海、浙江是腦機(jī)接口技術(shù)專利數(shù)量最多的地區(qū)。其中北京的數(shù)量占比超過15%，浙江擠進(jìn)全國前五。2020年，浙江大學(xué)與其附屬醫(yī)院在國內(nèi)植入式腦機(jī)接口臨床試驗(yàn)領(lǐng)域取得“零的突破”。

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【應(yīng)用場(chǎng)景】

醫(yī)療健康方面，腦機(jī)接口技術(shù)通過把感覺信息寫入腦或從腦內(nèi)讀出，完成信息解碼后對(duì)外交互，幫助癱瘓、失語、失明患者完成意愿動(dòng)作。腦機(jī)接口技術(shù)還能進(jìn)行精神狀態(tài)實(shí)時(shí)解析并精準(zhǔn)調(diào)控腦內(nèi)神經(jīng)活動(dòng)的異常狀態(tài)，為抑郁癥、精神分裂、毒癮患者提供比藥物更有效的治療手段。

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納米機(jī)器人技術(shù)亦是亮點(diǎn)。此為交叉融合技術(shù)，涉及分子運(yùn)動(dòng)、機(jī)器人制備、仿生技術(shù)、納米材料等多個(gè)領(lǐng)域。其中，分子運(yùn)動(dòng)的精準(zhǔn)控制系最核心研究領(lǐng)域，而納米材料是納米機(jī)器人技術(shù)實(shí)現(xiàn)的前提，納米機(jī)器人的制備是必不可少的環(huán)節(jié)，仿生技術(shù)則為納米機(jī)器人提供了理論基礎(chǔ)。

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從全球來看，2011-2022年，美國、中國、韓國、日本、德國是納米機(jī)器人技術(shù)專利數(shù)量較多的國家。美國、中國的納米機(jī)器人技術(shù)專利數(shù)量合計(jì)占全球總量一半以上。在中國，2011-2022年，江蘇、廣東、上海、北京、浙江是該技術(shù)專利數(shù)量較多的地區(qū)。特別是廣東省，有發(fā)展納米機(jī)器人技術(shù)得天獨(dú)厚的優(yōu)勢(shì)。一方面，廣東具備納米產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，上下游配套較為完善，建立了粵港澳大灣區(qū)納米創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)；另一方面，該區(qū)域商業(yè)氛圍濃厚、資本熱度高，是未來納米機(jī)器人技術(shù)商業(yè)化落地的沃土。

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【應(yīng)用場(chǎng)景】

納米機(jī)器人技術(shù)具有主動(dòng)驅(qū)動(dòng)的能力，可瞄準(zhǔn)特定病變部位，實(shí)現(xiàn)可控運(yùn)動(dòng)、定位，完成藥物靶向遞送。作為手術(shù)工具可用于外科手術(shù)，完成腫瘤精準(zhǔn)切除。具備粒子吸附能力，可檢測(cè)和清除人體血液中的金屬毒素。但目前尚未在人體內(nèi)進(jìn)行試驗(yàn)，其對(duì)人類健康的影響還未評(píng)估。

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人口老齡化趨勢(shì)加快，慢性病、重大疾病發(fā)病率顯著增加，以上述四大技術(shù)為代表的前沿生物技術(shù)將進(jìn)入從臨床研究向臨床應(yīng)用的快速轉(zhuǎn)化階段。尤其是CAR-T細(xì)胞療法、AAV基因治療藥物、間充質(zhì)干細(xì)胞藥物、CRISPR基因編輯、mRNA/siRNA藥物等前沿技術(shù)，將展現(xiàn)出巨大的臨床應(yīng)用前景和潛力。

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大數(shù)據(jù)與AI的快速發(fā)展為前沿生物技術(shù)創(chuàng)新提供了新動(dòng)力，催生了大量“BI（商業(yè)智能）+AI”新產(chǎn)品、新模式。隨著合成生物學(xué)、人工智能、大數(shù)據(jù)等“BI+AI”顛覆性技術(shù)不斷取得新突破，前沿生物技術(shù)不僅在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的科研、轉(zhuǎn)化與應(yīng)用向縱深方向發(fā)展，傳統(tǒng)醫(yī)療器械、AI技術(shù)等細(xì)分領(lǐng)域也將逐步與前沿生物技術(shù)領(lǐng)域延伸融合，3D生物打印、類器官、人形機(jī)器人等交叉領(lǐng)域前景廣闊。

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未來十年，超過50%的人體組織和簡單類器官（包括人工腎臟、人工血管、人工胰腺等）會(huì)出現(xiàn)商業(yè)化產(chǎn)品。全球3D生物打印的市場(chǎng)年復(fù)合增長率將超過35%，藥物測(cè)試、器官移植、整容手術(shù)等應(yīng)用市場(chǎng)有望成為明顯支撐。

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建議四大前沿生物技術(shù)發(fā)展可遵循以下方向。

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? ? ? ? 一是加強(qiáng)基礎(chǔ)研究。一方面，前瞻布局合成生物、多組學(xué)技術(shù)、類器官、納米機(jī)器人等前沿領(lǐng)域，增強(qiáng)多學(xué)科交叉融合和多技術(shù)領(lǐng)域集成創(chuàng)新，實(shí)現(xiàn)從“跟隨式”創(chuàng)新向“引領(lǐng)式”創(chuàng)新邁進(jìn)。另一方面，培育壯大競(jìng)爭(zhēng)力強(qiáng)的創(chuàng)新主體，圍繞基因測(cè)序、細(xì)胞治療、腦科學(xué)與腦機(jī)接口等重點(diǎn)領(lǐng)域關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)，鼓勵(lì)創(chuàng)新企業(yè)深耕細(xì)分領(lǐng)域，培育具有全球競(jìng)爭(zhēng)力的“專精特新”企業(yè)和單項(xiàng)冠軍企業(yè)。

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? ? ? ? 二是助推成果轉(zhuǎn)化。加強(qiáng)企業(yè)主導(dǎo)的產(chǎn)學(xué)研深度融合，暢通“基礎(chǔ)研究-應(yīng)用開發(fā)-中試驗(yàn)證-科技成果轉(zhuǎn)化”創(chuàng)新鏈條。加快企業(yè)研發(fā)需求與醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床資源的有效對(duì)接，聯(lián)合開展新技術(shù)新療法臨床研究，提高轉(zhuǎn)化水平。同時(shí)，鼓勵(lì)高校院所、科研機(jī)構(gòu)與龍頭企業(yè)建立產(chǎn)學(xué)研和成果轉(zhuǎn)化合作機(jī)制，構(gòu)建科技成果轉(zhuǎn)化“共同體”。

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? ? ? ? 三是創(chuàng)新應(yīng)用場(chǎng)景。以前沿生物技術(shù)能力供給引領(lǐng)新場(chǎng)景、創(chuàng)造新需求，工程化推進(jìn)“技術(shù)-產(chǎn)品-標(biāo)準(zhǔn)-場(chǎng)景”聯(lián)動(dòng)迭代，系統(tǒng)構(gòu)建技術(shù)產(chǎn)品化、產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化的全鏈條產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

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更具體而言，要深化干細(xì)胞、單細(xì)胞測(cè)序等細(xì)胞技術(shù)臨床應(yīng)用，有序推動(dòng)RNA干擾技術(shù)、CAR-T技術(shù)在新藥研發(fā)、再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域應(yīng)用；加快腦機(jī)接口、微納米機(jī)器人等前沿技術(shù)創(chuàng)新成果在臨床醫(yī)學(xué)、智慧生活領(lǐng)域的成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)應(yīng)用，穩(wěn)步推進(jìn)類器官技術(shù)發(fā)展與醫(yī)藥應(yīng)用場(chǎng)景開拓，積極開展應(yīng)用場(chǎng)景實(shí)測(cè)和市場(chǎng)驗(yàn)證。

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? ? ? ? 四是推進(jìn)開放協(xié)同。加強(qiáng)國際前沿生物技術(shù)合作，加大力度引入全球創(chuàng)新資源，鼓勵(lì)聯(lián)合全球創(chuàng)新主體開展技術(shù)攻關(guān)、成果轉(zhuǎn)化和項(xiàng)目落地；鏈接具有全球領(lǐng)先水平的研發(fā)機(jī)構(gòu)和科技服務(wù)機(jī)構(gòu)，加快建設(shè)一批國際化研發(fā)創(chuàng)新平臺(tái)，以持續(xù)提升科技自主創(chuàng)新能力夯實(shí)國際合作基礎(chǔ)，加速集聚全球創(chuàng)新資源。