
自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(PAP)是一種以肺泡表面活性物質在肺泡巨噬細胞和肺泡腔內異常沉積導致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病,其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)最為常見,占 PAP患者的90%。臨床表現多樣,可從無明顯臨床癥狀到危及生命的嚴重呼吸衰竭不等。目前缺乏專門針對其治療的藥物。廣醫附一此次舉辦的臨床試驗,將有望開辟治療這一病癥的新路徑,更可能改寫國內外對于罕見病治療方法的認識。

本項試驗由廣州呼吸健康研究院副院長、國家呼吸醫學中心副主任、廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸內科主任李時悅教授帶隊。其團隊在呼吸系統疾病的治療與研究方面積累了豐富的經驗。啟動會上,李教授詳細闡述了臨床試驗的設計方案,并就研究的科學性、倫理性和合規性進行了深入討論。

本項試驗所用“人骨髓間充質干細胞注射液”由九芝堂的全資子公司九芝堂美科提供,截至目前,九芝堂美科已獲批開展2項干細胞臨床研究項目。

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