引子：關于據2021年5月發表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數據顯示，全球地貧基因攜帶者約3.45億人，中國內地地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數約30萬人，以每年約10%的速度遞增。
????當前對于地中海貧血傳統療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β-地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。規律輸血和充分祛鐵治療目前仍是重要的治療方法之一，許多患者由于潛在的疾病和鐵超負荷造成嚴重的并發癥和器官損傷。（國家藥監局批準了全球首個且唯一的紅細胞成熟劑注射用羅特西普上市，用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血成人患者，也是10多年來我國首個獲批治療β-地中海貧血的創新藥物）
????關于評價自體CRISPR-Cas9編輯的CD34陽性細胞治療輸血依賴型β-地中海貧血癥安全性和有效性的單臂、開放、單劑量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究
一、研究目的：
????評價自體CRISPR-Cas9編輯的CD34陽性細胞（RM-001細胞注射液）治療輸血依賴型β-地中海貧血癥安全性和有效性的單臂、開放、單劑量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究
????適應癥：輸血依賴型β-地中海貧血
????倫理委員會：?中山大學孫逸仙紀念醫院醫學倫理委員會、廣西醫科大學第一附屬醫院藥物臨床試驗倫理委員會
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