福音！干細胞“根治”糖尿病有了新的臨床進展

近日，美國ViaCyte公司發布了針對I型糖尿病的胰島細胞替代療法（PEC-Direct ，VC-02）的最新臨床數據：干細胞治療I型糖尿病取得了療效。

植入的胰島祖細胞在患者體內產生內源性胰島素，臨床表現為葡萄糖反應性C肽水平的增加，存在時間延遲，以及HbA1C的降低。

PEC-Direct是一種胰島細胞替代療法，將胚胎干細胞衍生的胰腺祖細胞放置于能夠使細胞直接血管化的裝置中。一旦被植入病人體內，胰腺祖細胞慢慢定向分化成胰島細胞，并分泌胰島素來調節和控制患者的血糖水平。由于植入的細胞無免疫豁免，因此需要聯合使用免疫抑制療法。

在植入PEC-Direct的9個月研究期間，1名患者的初步數據顯示，移植的細胞正在產生和分泌胰島素，并且通過干細胞治療后，血糖得到了改善的控制。在同一時間段內，該患者沒有嚴重不良反應的報告。從上述數據可以看出，這種療法有望實現I型糖尿病的功能性治療。

ViaCyte公司負責臨床開發的副總裁Manasi Sinha Jaiman說：“在1型糖尿病干細胞替代療法領域，接受PEC-Direct治療的患者的初步C肽、作用時間和糖化血紅蛋白結果是史無前例的。”這些結果提供了有力證據，表明我們的胰島細胞替代療法是有效控制血糖的一種有前途的方法，經過優化，有可能從根本上改變1型糖尿病的管理。

第二階段臨床正在招募中

PEC-Direct第二階段研究（臨床試驗標識符：NCT03163511）目前正在招募更多的患者，以評估PEC-Direct皮下植入I型糖尿病患者的安全性和有效性，這些患者有低血糖和/或極度血糖不穩定。研究參與者在注冊時被要求C肽呈陰性，這不會被外源性胰島素混淆。該公司預計將在2022年上半年報告PEC-Direct研究的更多結果。

研究團隊表示，“患有1型糖尿病的患者一直在努力延長他們的活動時間，我們開發的細胞替代療法，有很大的希望讓患者在不需要持續監測和每天使用胰島素的情況下獲得更好的健康結果。”為此，該公司將繼續推進治療1型糖尿病的新型臨床試驗，以及創新的免疫規避PEC-QT計劃，該計劃預計將于今年晚些時候進入臨床研究。

干細胞：改變糖尿病治療的新突破口

近年來，干細胞治療糖尿病備受關注。國際上Mass General Brigham將其列入第六屆細胞與基因療法“顛覆性技術”Top12之中，認為將在未來幾年內對醫療健康產生重要的影響。

從早年間的文獻報道中我們已經看到了干細胞治療糖尿病的臨床應用潛力。比如在2013年，國外研究[2]選擇三名近期診斷為1型糖尿病的患者，其中第一位患者與第二位患者接受干細胞移植，第三位患者接受常規治療作為對照。

接受自體干細胞移植治療后12個月觀察期間，第一位患者與第二位患者的ICA、GAD和抗胰島素抗體水平均為陰性，c肽水平增加，血糖和HBA1c水平下降。這表明了干細胞移植治療糖尿病的顯著療效。

圖片來自文獻[2]

在初步臨床研究的基礎上，許多科研團隊擴大的規模，并且登記注冊的臨床項目也相繼增多。目前，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫http://clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療糖尿病的臨床研究項目達到了230項之多，在這些臨床試驗中，有的已經公布其可喜結果，有的正在進行中。總之，干細胞療法目前在糖尿病治療領域可謂眾星攬月，值得期待！

干細胞治療已在路上，未來可期

根據國際糖尿病聯盟（IDF）預測，到2045年全球糖尿病患病成年人將上升到7億，糖尿病將成為人類主要死因之一。此外，糖尿病相關并發癥也嚴重影響患者的生存質量。目前針對糖尿病的傳統治療手段，如飲食控制，藥物療法，胰島素注射等，雖能控制血糖水平，延緩疾病進展，但無法從根本上治愈糖尿病，給個人，家庭以及社會帶來沉重負擔。

△干細胞有望改變成千上萬患者的生活

近年來，干細胞療法在糖尿病治療領域展露頭角，已經完成的多項臨床試驗展示其治療的安全性也有效性。許多制藥巨頭紛紛押寶干細胞療法，希望實現從實驗室到臨床的轉化，在患者身上觀察到了有意義的治療效果，并最終成功上市。雖然目前干細胞治療糖尿病還處在臨床研究階段，但相信在眾多科研人員的共同努力下，不久的將來其一定能給糖尿病患者帶來切切實實的恩惠！