干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

間充質(zhì)干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、外泌體源頭實驗室

沒有人

天生喜歡孤獨

需要我們?nèi)ダ斫馊ソ蛹{

讓他們不再孤獨

《海洋天堂》是一部感人至深的親情電影,主要講述了一個平凡的父親,為了守護(hù)患有孤獨癥的兒子,甘愿傾己所有的感人故事。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

個47歲肝癌晚期的父親(王心誠,李連杰飾),一個21歲自幼患有孤獨癥的兒子(王大福,文章飾),父親自知時日無多想要給兒子找一個歸宿,兒子卻無法離開父親待在福利院。父親只得教導(dǎo)兒子照顧好自己,把海龜作為他的化身,最后他離世,留下兒子一人生活。

而他不會表達(dá)傷心,只會在喜歡的東西被拿走后執(zhí)拗地想要奪回來;他不會表達(dá)想念,只會在被送到福利院后狂躁地大吼大叫;他不會表達(dá)依賴,只會在父親的體溫離開時,在睡夢中伸出手去觸碰……

他,害怕失去。

卻失去母親,失去朋友,還要失去父親……

「孤獨癥」,也就是「自閉癥」,又稱孤獨性障礙,是一種由于神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)導(dǎo)致的發(fā)育障礙。

世界衛(wèi)生組織估計,全球有1%的人口,即7000萬人患有自閉癥為此,2007年底聯(lián)合國大會決定將每年的4月2日定為“世界自閉癥日”。

2020年,美國疾病控制與預(yù)防中心(CDC)發(fā)布了兩年一次的全國兒童自閉癥流行率最新報告。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

數(shù)據(jù)表明,全美范圍內(nèi)的自閉癥譜系障礙患病率比2016年發(fā)布的數(shù)據(jù)增加了19%,從每68名兒童中有1名增加到每54名兒童中有1名。

根據(jù)《中國自閉癥教育康復(fù)行業(yè)發(fā)展?fàn)顩r報告》里可以了解到,中國自閉癥發(fā)病率達(dá)0.7%,目前已約有超1000萬自閉癥譜系障礙人群,其中12歲以下的兒童約有200多萬。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

關(guān)于自閉癥,一些數(shù)據(jù)與事實。

患病率

1. CDC(美國疾病預(yù)防控制中心)在2018年發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示,大約每59個孩子中就有一個被診斷為自閉癥譜系障礙(ASD)。男孩發(fā)病率為1/37,女孩發(fā)病率為1/151。

2. 男孩被診斷為自閉癥的率是女孩的4倍以上。

3. 雖然自閉癥在2歲左右就能被準(zhǔn)確診斷,但大部分兒童仍在4歲后才得到診斷。

4. 大約31%的自閉癥兒童有智力障礙(IQ85)。

5. 自閉癥早期干預(yù)可以為患者的健康發(fā)展提供最好的幫助,并且終生受益。

6. 對于自閉癥,目前沒有醫(yī)藥檢查和診斷。

病因

1. 研究顯示,大部分的病例都跟基因有關(guān)系。

2. 高齡生育有更高的自閉癥風(fēng)險。

3. 研究顯示,同卵雙胞胎中的一個孩子患有自閉癥,另外一個孩子有36-95%的幾率受到影響。在非同卵雙胞胎中,如有一個孩子患有自閉癥,另外一個孩子有31%的機(jī)會受到影響。

4. 在過去的的20年里,有大量的實驗在研究自閉癥與兒童早期接種疫苗的關(guān)系。這些實驗的結(jié)果都表明了,接種疫苗并不會導(dǎo)致自閉癥。

干預(yù)與支持

1. 自閉癥早期干預(yù)可以改善孩子的語言,社交和學(xué)習(xí)能力,同時幫助大腦發(fā)育。

2. 被研究的最廣泛和應(yīng)用最多的干預(yù)方法是應(yīng)用行為分析(ABA)和其他一些根據(jù)ABA原則的干預(yù)技術(shù)。

3. 職能治療(Occupational therapy) 和其他的一些干預(yù)手段,也能幫助許多的自閉癥兒童。

4. 大約每5個自閉癥兒童里,會有一個出現(xiàn)發(fā)育倒退和技能喪失(例如語言和社交興趣)的情況,這通常發(fā)生在1-3歲之間。

相關(guān)困難

1. 據(jù)估計,約有1/3的自閉癥患者沒有語言。

2. 有接近2/3的自閉癥兒童在6-15歲期間受到過霸凌。

3. 有大約28%的自閉癥兒童,在8歲的時候有自傷行為。撞頭,咬手和撓皮膚是最常見的自傷行為。

4. 溺水是自閉癥兒童死亡的最大原因,占14歲以下因脫離看護(hù)而在外游蕩的自閉癥兒童死因的90%。

相關(guān)健康癥狀

1. 自閉癥可以影響全身。

2. 注意力缺乏多動障礙(ADHD)影響著約30-61%的自閉癥兒童。

3. 有一半以上的自閉癥兒童有長期睡眠問題。

4. 焦慮癥影響著約11-40%的自閉癥兒童和青少年。

5. 大約7%的自閉癥兒童和26%的自閉癥成年人有抑郁癥。

6. 自閉癥兒童有腸道疾病的概率是其他兒童的8倍左右。

干細(xì)胞治療自閉癥,

愿每個孩子都被溫柔以待

自閉癥譜系障礙(ASD)是一種神經(jīng)發(fā)育異常狀況,其特征是兒童時期開始的社會交流和互動的異質(zhì)性改變,以及重復(fù)、受限的行為和興趣,導(dǎo)致功能障礙。

根據(jù)美國精神病學(xué)協(xié)會報道,ASD的病因是多因素的,大量易感基因和環(huán)境因素影響了其表型表達(dá)。由于其他神經(jīng)發(fā)育、精神和軀體疾病的多種因素并存使得尋找自閉癥的病因變得十分復(fù)雜

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

20世紀(jì)80年代以前,孤獨癥普遍被認(rèn)為屬不治之癥。自從1987年Lovaas報道采用應(yīng)用行為分析療法成功“治愈”9例孤獨癥兒童以后,世界各國(主要是美國)相繼建立和發(fā)展起來了許多的孤獨癥教育訓(xùn)練療法或課程,多數(shù)療法或課程的建立者均聲稱自己的療法取得了顯著的療效,但是一些療法的療效有夸大之嫌。

目前針對自閉癥的治療,主要是通過教育和行為服務(wù)進(jìn)行治療,藥物治療也是重要的治療手段,但反饋效果并不樂觀。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究顯示自閉癥是一種在一定遺傳因素作用下,受多種環(huán)境因子刺激導(dǎo)致的彌漫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙性疾病。雖然自閉癥的病因?qū)W和生化異常改變至今尚未完全闡明,但自閉癥患者存在由于炎癥反應(yīng)改變和組織灌流不足所導(dǎo)致的神經(jīng)損傷。

由于干細(xì)胞具有修復(fù)受損組織器官作用,以及抑制炎癥、免疫調(diào)節(jié)功能,因此干細(xì)胞治療自閉癥大有可為。

干細(xì)胞治療自閉癥臨床試驗

前臨床試驗結(jié)果顯示,干細(xì)胞治療自閉癥能夠改善患者的行為,并且初步證實了安全性,為自閉癥的治療提供一種全新的可能。

2017年,美國杜克大學(xué)細(xì)胞和移植治療中心進(jìn)行了一個臍帶血干細(xì)胞減輕兒童自閉癥癥狀與行為的臨床I期試驗。研究發(fā)現(xiàn),干細(xì)胞可以減輕自閉癥的癥狀和行為。在這項臨床試驗中,包括5歲開始接受治療的兒童在內(nèi),70%的自閉癥兒童都得到了改善。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

“相較接受臨床試驗前,患兒一天中,75%的時間受自閉癥的影響,接受臨床試驗后,降到了10%。孩子們確實發(fā)生了變化,這在過去是難以想象的。”一位患者的母親說道。

2018年,國際權(quán)威期刊《生物醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一項細(xì)胞治療成年人自閉癥效果的臨床案例。一位25歲成年男性自閉癥患者,經(jīng)過鞘內(nèi)注射自體骨髓單個核細(xì)胞治療6個月后,患者的專注能力、注意力、靜坐耐力、睡眠、眼神交流、社交和記憶等方面均得到改善,并且,PET掃描顯示腦補(bǔ)代謝低的表現(xiàn)有所改善。

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推薦閱讀:多個臨床案例,通過移植5個不同種類干細(xì)胞來改善自閉癥

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展,半數(shù)患兒癥狀明星改善

2019年,國際權(quán)威期刊《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志發(fā)表了一項臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療兒童自閉癥的安全性和對細(xì)胞因子水平影響的研究論文。

研究結(jié)果顯示,間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療給8名自閉癥兒童帶來了療效,并且整個治療過程是安全的, 沒有嚴(yán)重的不良事件發(fā)生。該臨床研究中,受試者每12周接受3600萬劑量的間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈回輸移植,并在治療完成后3個月和12個月進(jìn)行隨訪。

總而言之,眾多臨床試驗表明,干細(xì)胞治療自閉癥安全有效希望科學(xué)家們盡早研發(fā)出治療自閉癥的干細(xì)胞藥物,從而給全球7000萬自閉癥患者帶來新生。

人的一生里,童年起著至關(guān)重要的作用,愿每個孩子的童年都會被溫柔以待。

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