干細(xì)胞：攻克200種適應(yīng)癥和8大系統(tǒng)性疾病的新希望

光明日報曾報道，“澳大利亞、新西蘭、美國等八個國家已對間充質(zhì)干細(xì)胞治療技術(shù)進(jìn)行了擴(kuò)展性試驗。這種技術(shù)所涉及的適應(yīng)癥，已經(jīng)達(dá)到了200種，也就是說，200種既往藥物治療無效或者效果很小的疾病，有望通過間充質(zhì)干細(xì)胞來進(jìn)行治療。

近年來，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統(tǒng)醫(yī)療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰(zhàn)，以干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療等為代表的細(xì)胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當(dāng)今世界生物醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點。

截至2022年6月29日，全球已經(jīng)有14款干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市，6216項干細(xì)胞臨床試驗正在進(jìn)行中，涉及200種適應(yīng)癥，8大系統(tǒng)疾病，譬如在呼吸系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)、內(nèi)分泌系統(tǒng)、運動系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)、生殖系統(tǒng)、循環(huán)系統(tǒng)以及消化系統(tǒng)等多系統(tǒng)領(lǐng)域均有成功案例報道。

一項雙盲、多中心的隨機對照試驗，共納入了40例新冠肺炎危重癥患者，在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的同時，其中20例患者接受間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈滴注，另外20例患者接受生理鹽水靜脈滴注。

治療后，間充質(zhì)干細(xì)胞治療組患者存活率明顯提高了2.5倍；此外，在合并其他疾病的新冠肺炎患者中，其存活率更是提高到了4.5倍。

一項已進(jìn)入臨床II期試驗的研究對13例不同程度脊髓損傷患者進(jìn)行間充質(zhì)干細(xì)胞輸注。值得注意的是，這13名患者脊髓損傷均較為嚴(yán)重，其中一名為34歲的男性，從1.5米高空墜落，導(dǎo)致C5脊髓損傷，臥床無法站起。

治療6個月后，13例患者中有12例患者神經(jīng)功能得到明顯改善，且ASIA（美國脊髓損傷協(xié)會損傷量表）評分均下降。

發(fā)表在《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上的研究證明：間充質(zhì)干細(xì)胞可以改善胰島功能，并起保護(hù)作用。

多名經(jīng)常規(guī)治療無效的2型糖尿病足潰瘍患者，在使用胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞凝膠治療后，患者足部潰瘍幾乎全部愈合，能夠正常行動，隨訪6月內(nèi)潰瘍未見復(fù)發(fā)，且整個治療期間沒有發(fā)生并發(fā)癥。

“Jointstem”是全球首個單次關(guān)節(jié)內(nèi)注射治療嚴(yán)重骨關(guān)節(jié)炎的自體間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。該藥物的研發(fā)周期長達(dá)16年，目前已在韓國成功進(jìn)行了3期臨床試驗，并提交了新藥申請。

該臨床試驗共納入24例骨關(guān)節(jié)炎患者，其中12例患者接受含有1億個自體間充質(zhì)干細(xì)胞的“Jointstem”藥物治療。治療后，同對照組相比，接受“Jointstem”治療的患者在膝關(guān)節(jié)功能、疼痛和生活質(zhì)量上面均有顯著的改善。

南京大學(xué)鼓樓醫(yī)院孫凌云教授團(tuán)隊歷時18年，攻克間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性紅斑狼瘡的世界難題，讓難治性紅斑狼瘡5年死亡率從45降低到了16%。更重要的是，該團(tuán)隊將間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性紅斑狼瘡這一項研究，已推廣應(yīng)用到35家省內(nèi)外單位。

早在2013年，南京大學(xué)鼓樓醫(yī)院利用功能膠原支架材料復(fù)合患者自體干細(xì)胞或圍產(chǎn)組織來源間充質(zhì)干細(xì)胞，進(jìn)行嚴(yán)重?fù)p傷后的子宮內(nèi)膜功能性修復(fù)技術(shù)，并開展了子宮內(nèi)膜再生臨床研究。

通過這項研究，先后已有13位重度宮腔粘連致不孕的患者成功受孕并分娩，共計誕生14位健康的“再生醫(yī)學(xué)寶寶”（其中一位患者通過治療后先后兩次懷孕產(chǎn)子），另外還有6位患者已成功懷孕。同時，該項重大突破已于2017年在央廣網(wǎng)進(jìn)行廣為宣傳報道！

歷時5年，參照FDAII期臨床研究標(biāo)準(zhǔn)，采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的隨機對照臨床試驗，收集116名急性心肌梗死患者進(jìn)行研究，治療后再隨訪18個月。

研究結(jié)果證明：在合適的時間窗內(nèi)，聯(lián)合常規(guī)臨床相關(guān)治療，經(jīng)冠狀動脈輸注臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療急性心肌梗死的患者是安全和有效的。該項研究為更多臨床試驗奠定了基礎(chǔ)，確認(rèn)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞是否可以作為骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞的替代方法，成為治療心臟疾病的干細(xì)胞治療新方法。

中國科學(xué)院院士王福生團(tuán)隊開展了一項隨訪時間長達(dá)75個月的隨機對照試驗研究，該研究共納入219例乙肝相關(guān)失代償期肝硬化患者。該219例患者共同接受常規(guī)治療，其中108例患者每隔4周額外輸注臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，共輸注3周。

結(jié)果發(fā)現(xiàn)，經(jīng)干細(xì)胞輸注治療，一方面減輕了患者肝臟炎癥，另一方面改善了肝臟功能。再利用Landmark分析發(fā)現(xiàn)在13個月至75個月的隨訪期間，臍帶干細(xì)胞治療組的總生存率明顯高于對照組。

干細(xì)胞是“生命的種子”，具有再生、替代、修復(fù)和分化能力，為人類的疾病治療提供了新的方法和手段，在創(chuàng)傷修復(fù)、組織再生、重大疾病、抗衰美容等方面展現(xiàn)出巨大應(yīng)用前景。

尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞，它是最近幾年國內(nèi)外干細(xì)胞治療研究最多，發(fā)展速度最快的品種，原因在于它相比胚胎干細(xì)胞而言沒有倫理及高致癌風(fēng)險，并且能夠分化形成骨、軟骨、脂肪、神經(jīng)、肌肉等多種組織細(xì)胞，因此正在被應(yīng)用于治療多種疾病的研究中。

同時，間充質(zhì)干細(xì)胞被認(rèn)為是修復(fù)和再造人體受損組織或器官的好材料。間充質(zhì)干細(xì)胞最早在骨髓中發(fā)現(xiàn)，之后被發(fā)現(xiàn)在嬰兒出生后的胎盤、臍帶等圍產(chǎn)組織中含量非常豐富，且免疫原性很低。

總之，目前國際上已有一些疾病能夠受益于干細(xì)胞治療產(chǎn)品。同時，還有超過6000項臨床試驗正在開展中，未來會有更多的干細(xì)胞療法上市，也意味著會有更多的患者受益。