臨床案例丨干細胞：膝骨關節炎治療的最佳劑量？視網膜色素變性治療：6個月隨訪…（最新研究速遞）

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土耳其科學家開展了一項研究，使用球狀間充質干細胞（MSCs）植入脈絡膜上層，治療視網膜色素變性（RP）患者。研究包括15名RP患者的15只眼睛。

結果顯示，RP患者的基線BCVA中位數為1.30 logMAR，而在術后的第1、3和6個月，BCVA分別改善為1.00、0.80和0.80。從基線到第3和6個月的改善均具有統計學意義。結論是，對于視力相對良好的RP患者，球狀MSCs治療在6個月的隨訪期間對BCVA、VF和mfERG記錄具有改善作用。

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美國一組科學家完成了一項臨床試驗，觀察間充質干細胞治療難治性肛周克羅恩病的安全性和有效性。研究者對23名患者進行治療，在刮除并首次閉合瘺管后，直接注射7500萬間充質干細胞；3個月后，若未完全愈合，則重復注射。

6個月時，83%的治療組和40%的對照組患者實現了完全的臨床和放射學愈合。治療組的肛周克羅恩病活動指數、Wexner失禁評分和VanAssche評分在6個月時均顯著下降。間充質干細胞療法為嚴重的肛周瘺管型克羅恩病提供了一種安全有效的替代治療方法。

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廣東藥科大學附一院骨科研究者完成了一項薈萃分析，評估不同劑量脂肪來源間充質干細胞(AD-MSCs)治療膝骨關節炎(KOA)的效果和安全性，并對不同劑量進行了亞組分析。

隨訪時間長達12個月的研究結果顯示，無論細胞劑量如何，AD-MSCs都可以減輕KOA患者的疼痛并改善功能。薈萃分析顯示，與對照組相比，關節腔內注射AD-MSCs在3、6和12個月時顯著改善了KOA患者的疼痛和膝功能得分。高劑量組（1億細胞）的治療效果最佳。

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杜氏肌營養不良癥 (DMD)是一種進展性肌肉疾病。研究人員對一種DT-DEC01（新型Dystrophin Expressing Chimeric細胞療法）進行了為期12個月的隨訪研究。

三名DMD患者在骨內給藥DT-DEC01后，未出現不良事件，功能評估顯示步行能力有所改善。這項研究確認了DT-DEC01治療的安全性和初步有效性，為DMD患者提供了一個新的治療選擇，不受突變類型限制，無需免疫抑制或使用病毒載體。

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伊拉克學者開展了一項研究，探討了脂肪來源的干細胞在復雜肛瘺治療中的應用。研究中，28名患者接受了自體脂肪來源的干細胞的局部注射治療。

結果顯示，首次注射后的愈合率為50%（14/28），第二次注射后的愈合率為30%（3/10）。6個月的隨訪期間，沒有出現復發的病例。

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近日，福建醫科大學孟超肝膽醫院劉小龍教授團隊在《干細胞研究與治療》上發表了一篇綜述，回顧了間充質干細胞移植治療終末期肝臟疾病的現狀和挑戰，概述了復雜的細胞歸巢過程，并強調了低細胞移植效率與MSC歸巢過程中的細胞外條件之間的密切關系。

為提高MSC的移植效果，研究者總結了當前增強MSC生存和歸巢能力的策略，包括低氧預處理、藥物預處理、基因修飾、細胞因子預處理，結合脾切除或局部放射治療，從而增強細胞移植和MSC治療的療效。