2015年,一篇發表于世界頂級學術期刊《科學》上的論文指出,干細胞是人體內的“種子細胞”,它的增長和衰減與人類健康密切相關,那么,有沒有一種可能,把可以無窮無盡擴增的“種子細胞”分化成各種功能細胞補充人體的各種需要呢?這其中又蘊藏了怎樣的應用前景?又會存在哪些風險? 中國科學院院士、 發展中國家科學院院士 周琪 現任中國科學院副秘書長,兼任科技創新發展中心主任、北京分院院長、動物研究所所長?!捌鞴僦亟ㄅc制造”戰略性科技先導專項首席科學家。研究領域包括生殖、發育、干細胞等研究與轉化。他以“普惠、安全、有效的干細胞療法”為己任,建立國家干細胞資源庫,探索干細胞藥物研發的路徑,致力解決人口健康的重大需求。 ? 干細胞研究風靡全球 隨著社會老齡化的到來,退行性疾病、心血管疾病、器官衰竭等疾病日益增多,越來越多人開始考慮健康和疾病治療的新方式。像常見的帕金森、老年癡呆,甚至是老齡化導致的肌肉萎縮等,都在嘗試干細胞治療。 數據表示,截至今年10月,全球開展的干細胞藥物研發大概有幾百種! 干細胞在帕金森病上的探索 我們給一只有典型帕金森癥狀的猴子注射了人胚干細胞分化的多巴胺神經元,大概7個月以后,它的癥狀開始恢復,不僅可以運動,還可以精細地抓舉。 截至目前,有些接受細胞移植的猴子,我們已經飼養超過了6年。我們會一直把它養下去,希望到這個猴子生命終結的時候,再去看一看人的干細胞在猴子腦子里,是否依然存在,是否還在發揮功能。 第一,這些移植的細胞沒有影響到腦的正常結構,也沒有形成腫瘤; 第二,移植以后腦部多巴胺的活性增強,表明細胞在體內不僅是存活的,而且也成熟了。 2015年,現國家衛生健康委員會、國家食品藥品監督管理總局出臺了干細胞管理辦法以后,我們第一批在國家完成這項臨床研究的備案。 我們開展了世界首例人胚干細胞來源的多巴胺神經細胞移植治療帕金森病的臨床研究,在國際上引起了巨大的反響。目前安全和有效性評價已經超過一年,下一步將會開展更多的病例和長期有效性的觀察。 這些安全性和有效性的觀察持續一段時間后,我們會申請相關的IND(新藥注冊申請),藥品注冊。近期,在中國干細胞藥物研發領域,我們可能將會很快看到一些突破。面向藥物研發的臨床研究及相關嘗試,將真正開啟一個干細胞領域良性發展、向藥物領域發展的健康路徑。 ? 堅守初心,方能繼往開來
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