近年來，再生醫學已成為治療各種疾病的有前途的選擇。干細胞因其抑制炎癥或細胞凋亡、細胞募集、刺激血管生成和分化等獨特性質，被視為再生醫學的良好候選者。隨著再生醫學市場的發展，越來越多的政府機構、企業和研究機構等涉足其中，進一步推動干細胞療法的未來發展。
根據最新綜述，近30年來，發表的干細胞療法相關研究論文超過40183篇，已有超過6500項在線注冊的干細胞臨床項目，受益者達19萬以上。干細胞療法正在從理論走向臨床實踐。盡管醫學取得了巨大進展，但仍有各種疾病無法得到有效治療。因此，研究人員正在探索新的治療方法，旨在不僅控制癥狀，還能治愈目前無法治療的疾病。再生醫學被視為現代科學中治療無法治愈疾病的新希望。自干細胞及其獨特性質被發現以來，它們被定義為器官和組織修復的治療劑，廣泛認為是再生醫學的良好候選者。干細胞具有建立和恢復體內每個組織/器官的潛力，這是由其獨特的增殖、分化和自我更新能力所決定。通過再生受損細胞，干細胞可幫助器官恢復，從而改善身體發育。
在神秘的實驗室里，研究人員們正忙碌著進行干細胞的再生醫學治療評估。他們深知，在進行這項治療之前，必須對干細胞進行評估。因為他們需要選擇目標疾病并確保了解引起疾病的機制，這是治療成功的關鍵。疾病相關機制是指引起特定疾病的細胞和分子過程，只有了解了這些機制，才能有效地改善疾病引起的破壞，最終恢復有缺陷的組織。為了確定干細胞治療的潛力，研究人員進行了臨床前研究，并在目標疾病的動物模型中評估最終產品的安全性。他們選擇使用嚙齒動物進行體內研究，因為體內研究的優勢在于它們可以補充體外研究的局限性，并且可以通過使用類似人類的生物環境在人類中推斷其應用的結果。為了建立干細胞療法的體內實驗，他們根據要評估的具體安全性方面選擇最相關的動物模型。在可能的情況下，研究人員使用為人類制造的細胞衍生藥物進行概念驗證和安全性研究，以確保治療的效果是正面的。在進行臨床前研究時，他們必須考慮幾個因素，包括細胞類型測定、細胞劑量規格、給藥途徑以及安全性和效率。如果有任何負面影響，研究人員必須在每個步驟檢查安全可能性。在對人類（即患者）進行治療之前，臨床前研究必須包括檢查治療效果是正面還是負面。如果研究人員發現任何負面影響，他們必須在每個步驟檢查安全可能性。只有在臨床前研究足夠的情況下，才能將其轉化為臨床試驗，并向所在地的監管部門比如美國食品和藥物管理局（FDA），歐洲藥品管理局（EMA）等進行提交申請。
在世界各地，干細胞研究正如一場迷人的探險。數以千計的項目在clinicaltrials.gov系統上注冊，其中有超過6500項涉及人體試驗。招募狀況：數據顯示，在這些注冊臨床項目中，18%正在進行招募，42%已完成招募（圖1）。
疾病類型：血液和淋巴疾病是最常見的治療對象，因為干細胞可以產生造血干細胞（圖2）。此外，間充質干細胞也被用于多種疾病的臨床試驗研究（圖2）。
自體與異體：干細胞產品可分為兩類：自體和異體干細胞。自體干細胞是從患者體內收集的，而同種異體干細胞則是從健康供體收集的。不同的干細胞類型需要不同的先決條件測試來確保其安全性。在臨床試驗研究中，同種異體干細胞與自體干細胞使用比例為46.34%：44.51%，如圖3。
臨床階段：在醫學領域，臨床試驗是一項極為重要的研究，其分為不同的階段。每個階段都有著不同的目的，參與者人數和隨訪時間也會有所不同。只有在主管部門已經審查了完成該階段的結果之后，才能夠開始新的臨床試驗階段。因此，在每個階段結束時，主管部門都需要對新藥是否安全有效地治療目標疾病進行評估。據數據顯示（圖4），在已注冊的臨床項目中，有16.3%的項目屬于I期臨床試驗，而35.92%則屬于II期臨床試驗。
參與者的數量和持續時間：針對干細胞產品而言，在成功完成臨床試驗階段之后，才能夠投入市場進行更廣泛使用。每個研究和階段的參與者人數以及長期隨訪的持續時間都是不同的（如圖5和圖6所示）。參與臨床試驗研究每個階段的志愿者人數也各不相同，因為每個階段都有其獨特的目標。
根據FDA的建議，I期、II期和III期臨床試驗的參與者應分別為20-80、100-300和數百至數千人[10]。雖然FDA已經確定了每個階段的范圍，但參與者的數量可能因疾病類型而異。一般情況下，罕見疾病臨床研究的參與者人數將低于研究常見疾病時的參與者人數。參與者的年齡：目前，約有190,000人參加了所有已完成注冊的干細胞臨床試驗研究。每項臨床研究都是在不同年齡組進行的，并且根據藥物類型、疾病類型以及贊助商的決定，各研究之間也會存在差異。（圖7）
臨床試驗研究數量：從2000年至2014年，臨床試驗研究數量逐漸增加，盡管在2014年之后有所波動，但并沒有出現顯著變化（圖8）。至于為什么在2014年有了這一增長，目前還不得而知，但可能與EMA在2014-2015年期間推出了第一個含有干細胞（Holoclar）的先進藥物治療產品有關。
圖8：每年使用干細胞的臨床試驗比例：（A）每年使用干細胞的新臨床試驗研究比例（綠色條）和相應的注冊結果比例（橙色線）；（B） 按年份使用干細胞完成的注冊臨床試驗研究的比例（藍色條）和按年份使用干細胞完成的臨床試驗研究的最新結果（橙色線）
研究分布：根據clinicaltrial.gov的數據顯示，干細胞臨床試驗分布前三的是美國、中國、法國（圖9）
圖9：（A）使用干細胞進行注冊臨床試驗的前10個參與國；（B）已完成干細胞注冊臨床試驗前10個國家。
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