全球首例！用干細胞“修補”先天心臟缺陷，或能一次實現永久修復

先天性心臟缺陷（后簡稱先心病）是最常見的嬰幼兒出生缺陷疾病，盡管醫生能通過心臟直視手術來挽救患兒生命，但目前用于修補缺陷的材料無法與孩子共同“生長”。

在手術后的幾個月或者幾年后，這些精密的“人工制造”就會被免疫系統排斥至失效。因此，在整個童年時期里，重復的替換手術成了每個先心病兒童的必經之路。

每一次，他們都得在醫院里待上數周，且面臨著感染、大腦或肺部損傷的風險，這給孩子及其家庭帶來了沉重的經濟負擔及心理壓力。

如今，布里斯托爾心臟研究所的Massimo Caputo教授嘗試利用干細胞來解決這一難題。他先是開創性地利用干細胞拯救了一位先心病嬰兒的性命，緊接著，他與研究團隊還希望開發一種“活組織”—干細胞支架。

△英國心臟基金會教授Massimo Caputo開創了干細胞“支架”技術

在他的描述中，無論是瓣膜異常，還是泵室之間的孔洞，這種干細胞支架都能填補修復，更重要的是，它能跟隨孩子一起生長而不被排異，這意味著，先心病患兒可能只需要一次手術就能實現終生修復。

英國心臟基金會醫學副主任Sonya Babu-Narayan博士對此評論道：“全新的干細胞療法可能會徹底改變先天性心臟病的治療。”

每一個嬰兒的誕生都伴隨著父母的喜悅，只是對于梅麗莎而言，這種喜悅未免有些過于短暫了。

她的兒子芬利一出生便被確診為“大動脈轉位”，即向肺部和身體供血的兩條主要動脈發生了錯位，為了將動脈移回正確的位置，芬利在出生的第四天就接受了一場長達12小時的心臟直視手術。

然而，命運還是沒有給芬利放行，第一次手術后不久，他的心臟功能就因并發癥而惡化。醫生嘗試了許多方法，但芬利依舊被困在重癥監護室好幾個星期，只能靠著藥物和呼吸機來維持心臟運轉。

△可憐的芬利只能依靠呼吸機和藥物存活

?

等到芬利兩個月大的時候，一切似乎已經無可挽回，正當梅麗莎絕望之際，就職于布里斯托爾心臟研究所的Massimo Caputo教授找到了她，這位焦急的母親被告知：還有另一個選擇—將干細胞注射到芬利的心臟中。

Massimo Caputo教授是一位出色的外科醫生，非常擅長重塑有缺陷的心臟，糾正胚胎發育過程中的錯誤，除此以外，他還是名卓越的研究員，英國心臟基金會在5年內資助了他100萬英鎊，使他能夠從事多個領域的研究。

△Caputo教授與他的團隊正在進行心臟實驗

干細胞便是他的研究重點之一。我們知道，干細胞之所以被視作再生醫學的希望，一個重要原因在于它具有獨一無二的自我更新及多向分化能力，它在適宜的體內或體外環境中能分化成人體的各類細胞，再結合其所分泌的細胞因子、營養因子等，是能實現心臟、肝臟、骨關節、血管等多部位的修復的。

所以在一番介紹后，Massimo Caputo教授的提議很快就被梅麗莎接受，她決心抓住最后一根稻草。

于是，醫生在第二次手術中為芬利注射了數以萬計的干細胞—這些“同種異體”的干細胞由倫敦皇家自由醫院的科學家培育而出，來自于胎盤庫的捐贈干細胞，希望它們能幫助芬利受損的血管生長，以增加他心臟左側的血液供應。

令人驚喜的是：芬利的情況在手術后開始扭轉，他開始不需要依賴藥物，并在半歲的時候成功出院，如今的芬利已經成長為一個快樂健康的2歲小男孩。

△Caputo教授在芬利出院那天抱著他

?

這便是全球首例應用干細胞治療先心病嬰兒的案例，但Caputo教授并沒有停留于此，他還希望開發這種技術，來實現手術的一勞永逸。

?

事實上，Caputo教授團隊一直在開發干細胞支架。他解釋道：“在過去，很多家庭找到我們，詢問為什么他們的孩子要一次又一次地進行心臟手術。”

“盡管每次手術都可以挽救生命，但這種經歷會給孩子及其父母帶來巨大的壓力。而我們相信，干細胞支架將是解決這些問題的答案。”

這種前沿材料可以通過手術被縫入心臟的受損區域，發揮修復控制從心臟到肺部血液流動的大血管瓣膜異常，及心臟兩個主要泵室之間的孔洞的作用。

它與標準合成支架或人工的心臟瓣膜不同，不會受到免疫系統的排斥，按照Caputo教授的說法，這些支架可能適應孩子的心臟并與之一起成長，是以無需重復進行心臟手術，也無需每次手術后待在醫院里等待康復。

?

△干細胞支架可以生物打印成任何形狀

?

為什么干細胞不會被免疫系統排斥呢？

一個重要原因在于干細胞具有免疫豁免權，作為一類發育非常原始的細胞，學者通過流式細胞儀分析時發現：干細胞是不表達白細胞抗原HLA-DR，且僅表達可以忽略的HLA-A、HLA-B的。也就是說，即使是同種異體的干細胞進入到患兒體內，也不會被24小時巡邏的免疫系統排斥，而很有可能會被視為“自己人”。

與此同時，干細胞本身也具有免疫調節功能，在機體發生過激免疫應答的時候，它能抑制T淋巴細胞、B淋巴細胞、NK細胞和Treg細胞等各類免疫細胞的活化與增殖，去維持免疫系統的平衡，也正是基于這樣的特性，科學家還在研究應用干細胞治療各類自身免疫性疾病及移植物抗宿主疾病的策略。

△干細胞具有多重免疫調控功能

?

目前，這種干細胞支架已被證明可以在動物身上安全使用。英國心臟基金會也授予 Caputo 教授近 750,000 英鎊，以便在未來兩年內開始臨床試驗，讓更多的孩子可以受益于這種改變生活的技術。

布里斯托大學官網還透露：該團隊還試圖聯合3D生物打印和基因療法開發其他干細胞技術，并期待在未來十年能夠修復更復雜的先天性心臟缺陷。

世界衛生組織副醫學主任、英國心臟基金會Sonya Babu-Narayan博士對此表示：如果成功，將徹底改變患有先心病的兒童和成人的治療。

“這意味著他們的心臟可以在一次手術中永久修復，防止患者面臨重復手術的未來，并給他們一個更快樂、更健康的生活。”