“兩會”要聞 | 全國政協委員建議，大力推動干細胞產業及基因治療發展

國內生物醫藥產業近年來實現跨越式發展，目前在研管線占全球35%，僅次于美國，新藥研發可以說達到國際先進水平，但隨著資本寒冬來臨，生物醫藥產業尤其是創新藥研發也面臨著重重挑戰。

3月2日，作為創新藥領域代表人物，全國政協委員、貝達藥業董事長丁列明今年將帶來三件提案。圍繞行業現狀，他提出“引導金融投資支持生物醫藥產業過冬”、“允許創新藥企業自主定價”、“推進干細胞產業發展和基因治療藥物研發”等建議。

投資大幅下降是生物醫藥產業面臨的突出問題，丁列明表示，“很多企業形容現在是生物醫藥產業的資本寒冬，普遍信心不足，如果持續下去，不少企業會因融不到新的投資而陷入資金鏈斷裂困境?！?/p>

立足于醫藥研發創新難度大、周期長、投入高的特點，丁列明提出要對產業發展給予全鏈條支持，“建議進一步增強宏觀政策取向一致性，強化政策統籌和有效引導，讓投資者敢于投資，創新者敢于創新?！?/p>

在此基礎上，他建議，支持生物醫藥企業通過IPO、再融資募集的資金投入新藥研發、早期臨床、優質藥品權益的戰略合作或相關股權收購，合理放寬審核要求，使其利用二級市場解決企業所需資金。支持龍頭企業通過發股購買資產等方式進行并購，適度提升國內市場集中度。鼓勵地方政府設立產業專項基金，與風險投資基金合作，共同支持生物醫藥研發。

除資本寒冬帶來的行業下行壓力，丁列明認為還需進一步提升政策支持力度，對創新藥定價、醫保談判、進院使用等環節進行優化。

“在創新藥定價上，建立以臨床價值和社會價值為基礎和導向的價格形成機制，真正發揮市場決定性作用，不對創新藥價格進行干預限制，允許企業自主定價，保障合理價格與創新回報?！倍×忻鞅硎?。

據悉，目前我國創新藥定價機制有不少方面需要健全、優化，一方面，市場決定性作用發揮不夠，另一方面，在創新藥醫保談判與支付上，創新藥獲批上市后才可進行醫保談判。對此，丁列明呼吁，把企業自主制定藥品價格的政策要求落到實處，保障合理價格和創新回報，推動可持續發展。政府在創新藥醫保談判與支付上，改談價格為談支付標準，呼吁申請上市時即可談判，引導企業合理定價，同時創新藥上市要從宣傳降價轉向宣傳科研和臨床價值，“這也有利于企業開辟海外市場。”

“目前，國外已有多款多種類型的細胞和基因治療產品上市，國內也有4款治療惡性血液腫瘤的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）產品上市，上百個細胞和基因治療藥物處于不同臨床階段。”丁列明表示。

在此背景下，他建議國家藥監部門與FDA接軌，充實審評力量，加強溝通指導，提升審評審批效率，“FDA在生物制品評價和研究中心新建了治療性產品辦公室，指導開發創新性和差異化越來越高的細胞和基因治療藥物，建議借鑒他們的做法，鼓勵各方共同參與關鍵技術討論和標準制定，形成行業共識。”

據悉，當下中國在細胞和基因治療藥物研發方面幾乎與國際同步，處在同一個起跑線上，有機會成為“領跑者”。要實現這一目標，丁列明建議加強產業政策供給，引導國內外資金投資，對我國目前已有的優勢領域給予大力支持，“北京大學鄧宏魁教授研究團隊利用化學小分子誘導方法，建立了一種人多能干細胞制備技術，而且已經顯現出非常好的臨床效果及應用前景?！?/p>

3月3日，全國政協委員、貝達藥業董事長兼首席執行官丁列明擬提交《關于大力推進干細胞產和基因治療藥物研發的提案》。