國內干細胞產業發展空間打開

干細胞研究曾被美國《科學》雜志評為世界十大科學成就之首。此次新冠肺炎疫情，也促使了社會對細胞和基因治療的更多關注。

近年來，在國家和地方的共同推動下，我國干細胞臨床研究和轉化應用邁入加速發展階段。

2021年作為“十四五”的開局之年，“干細胞研究與器官修復”再被科技部列為“十四五”國家重點研發計劃之中。5月11日，國家科技部發布《“干細胞研究與器官修復”重點專項2021年度項目申報指南》，撥款5億元用于干細胞科研，部署5項重點任務，擬支持17個項目。

此外，在我國干細胞產業發展領先的長三角和大灣區，地方政府也正在不斷從政策上加碼干細胞產業發展。5月19日，上海發布《關于促進本市生物醫藥產業高質量發展的若干意見》，其中明確將基因治療、細胞治療等高端生物制品納入高質量發展的支持領域；3月12日，深圳市人大常委會召開《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例（草案）》立法征求意見座談會，旨在賦予深圳在生物醫藥領域更大改革自主權。

干細胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞，在生命科學及醫學領域具有廣闊的應用前景和市場空間。隨著監管政策不斷放開，產業發展環境不斷趨好，產業應用空間也將隨之打開。

中國干細胞產業起步相對較晚，但發展較快，產業基礎研究位列世界第二，干細胞專利約2500項，2020年規模亦超過1000億元。

利好政策從無到多點開花

一直以來，干細胞行業的研究與發展頗為曲折，曾經中國相關部門一度叫停干細胞療法。不過，2015年中國國家衛生健康委（原衛生和計劃生育委員會）正式推出《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，打破了政策壁壘。這是我國首個針對干細胞臨床研究進行管理的規范性文件。

茵冠生物董事長助理李結明在接受21世紀經濟報道記者采訪時指出，這個新政的出臺為我國干細胞研究打開了一個通道，“不過這個管理辦法對干細胞研究之后如何進行轉化落地并沒有進一步規定。”此時，我國對干細胞按藥品、技術不同實行“類雙軌制”監管。企業的干細胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家藥監局監管；醫療機構主導的生物醫學新技術，可按醫療技術進行管理，由衛健委監管。這個管理辦法也明確干細胞發展按藥品路線走。“但是當時對按藥品申報也沒有出臺任何相關的監管細則或辦法。”

此后，在2017年12月22日，原國家食品藥品監管總局發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，為企業發展細胞治療產品進一步發展指明了方向。

李結明對21世紀經濟報道記者指出，“這個指導原則出臺后，企業才開始對干細胞治療產品按藥品申報，這也才有了后續的企業按藥物申報臨床試驗CAR-T療法的成功。”據悉，國內首個按藥物成功申報CAR-T療法臨床試驗的企業是傳奇生物。

2019年，國家衛健委又先后發布了《生物醫學新技術臨床應用管理條例（征求意見稿）》《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（征求意見稿）》，進一步助推干細胞臨床研究和轉化應用發展。

這兩個文件重點是明確了干細胞臨床研究責任主體以及監管機構，并為干細胞臨床研究技術的轉化應用指明了方向。

對此，李結明在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，這兩個文件確實為干細胞臨床技術的商業化打開了一道口子，但這兩個新政在征求意見后至今尚未出臺落地。

李結明認為，這對企業意味著干細胞發展只有一條路，那就是往藥品申報方向發展。但是細胞治療產品與傳統的化藥不同，個性化更強，有些細胞種類還需一對一的生產方式，因此對企業來說研發和生產成本更高，這給不少創新企業帶來了生存挑戰。

2019年，細胞治療首次寫入我國產業結構調整指導目錄，將指導細胞治療加快由實驗室走向市場的轉變。

2020年伊始，在抗擊新冠肺炎疫情中，干細胞治療因其有效性、安全性而再次被矚目。2021年，政策紅利持續加持，國家和地方層面密集出臺相關政策推進干細胞產業發展。

2月9日，國家衛健委在官網上發布了《對十三屆全國人大三次會議第4371號建議的答復》。答復函中明確提出：我委一直鼓勵和支持干細胞、免疫細胞等研究、轉化和產業發展。地方層面，云南、江蘇、廣東、遼寧、山東、北京、上海等多地出臺細胞治療相關政策，提及大力支持干細胞的臨床轉化，目前已批準干細胞技術在數十種疾病的治療上進行臨床研究。

答復函中明確提出：下一步，國務院即將出臺《生物醫學新技術臨床研究和轉化應用管理條例》，干細胞技術臨床研究和轉化應用將依據該條例的有關規定進行管理。

截至目前，國內通過國家衛健委備案的干細胞研究機構已經超過100家，國家也正在大力支持干細胞的臨床轉化，已批準干細胞技術在數十種疾病的治療上進行臨床研究。

據統計，截至今年5月21日，已有備案干細胞研究項目近百項，包括干細胞治療用于糖尿病、白血病、卒中、帕金森和脊柱損傷、血液系統疾病、神經系統疾病、肢體缺血性疾病、心腦血管疾病、分泌系統疾病、外科疾病、皮膚病、腫瘤和免疫系統等多種疾病等臨床大宗疾病。

另據記者梳理，截至5月23日，國家藥品評審中心（CDE）相繼受理19項干細胞藥物臨床試驗申請，目前通過默示的為12項，均為間充質干細胞類生物制品藥，用于治療的適應癥包括：膝骨關節炎（3項）、糖尿病足潰瘍（1項）、類風濕關節炎（1項）、缺血性腦卒中（1項）、抗移植物宿主病（3項）、炎性腸病（1項）、特發性肺纖維化（1項）、慢性牙周炎（1項）、肝衰竭（1項）。

事實上，干細胞藥物研發、干細胞治療臨床轉化等主要屬于干細胞的中游產業，是干細胞產業化的必經之路，目前中國在這一環節較為薄弱。據悉，全球已有21款上市干細胞藥物，但我國尚未有成熟產品問世。

在李結明看來，對行業來說，當務之急，就是需要把諸多利好政策進一步細化落地，讓下游或應用端真真正正的轉化成收入，讓企業步入良性發展循環，看到希望。目前李結明所在的茵冠生物也在聚焦神經系統、自身免疫系統及衰老退行性疾病等領域開展干細胞藥物IND。

干細胞上游產業資本最集中

在我國，從上游的干細胞存儲，中游的藥物研發到下游的臨床治療，目前已形成了相對完整的干細胞產業鏈。

在已經形成完整的干細胞產業鏈中，上游是最成熟的一環，中下游有待拓展。相關業務主要集中在上游，而中下游業務目前大多處于臨床試驗階段或市場試驗階段。

據李結明介紹，干細胞上游產業包括干細胞的采集與存儲，由于該部分產業鏈所需技術要求不高，發展較早，因此成為干細胞領域產業化最成熟，資本最集中的地方。在國內北京、上海、深圳等地產業發展比較領先。

細胞儲存通過一定的方法將細胞中的APSC多能細胞保存一定的期限，保證細胞的功能和活性不受明顯的影響。是干細胞醫療行業最基礎、最前端的業務，也是資本聚集最多的地方。主要代表公司包括：天津市臍帶血造血干細胞庫、金衛醫療的中國臍帶血庫、上海市干細胞技術公司的上海臍帶血造血干細胞庫、深圳市間充質干細胞庫以及山東省人類臍帶間充質干細胞庫等。

由于干細胞采集與存儲商業模式與技術應用相對成熟，因此國內上市公司以上游產業相關業務為主。國內上市公司如南京新百、中源協和等早早就布局了該賽道，主要包括新生兒臍帶血采集、外周血采集、脂肪組織干細胞采集等業務。其中，臍帶血儲存業務最為大眾熟知。

據李結明介紹，我國臍帶血儲存庫有“公庫”和“私庫”之分。公共庫提供免費存儲服務，屬于孕婦免費捐獻，面向全國公眾的查詢、臨床治療和科研。私人庫臍帶血保存則需要公民支付一定的費用，儲存者享有支配權。公庫需要國家行政許可牌照，自1996年成立第一個臍帶血儲存庫以來，我國先后批準了7家公共臍血庫。這些公庫大多依托企業運營。

據21世紀經濟報道記者查詢公開信息獲知，這7張國家庫牌照，南京新百擁有北京庫、廣東庫、浙江庫、山東庫的四張，其余三張分別在中源協和、鑄信集團、聚康生物旗下。

以廣東省臍血庫為例，自存臍帶血需要花費2-5萬不等，一般存期為18-20年，孩子成年后可選擇續期或停止儲存。

此外，更多的針對成人的脂肪間充質干細胞、牙髓間充質干細胞等儲存業務也在不斷萌芽。干細胞治療還積極涉獵“腦經濟”，在腦中風領域中展現出良好態勢。

不過，由于干細胞上游產業技術門檻低，毛利率高，相關業務早已發展成熟。然而市場上仍存在著以營利為主要目的的私人臍血庫儲存，為加強市場監管，2021年1月國家衛生健康委辦公廳發布《關于臍帶血造血干細胞庫設置審批有關事宜的通知》，經研究，決定2021年暫不受理臍帶血庫設置審批申請。

當前，國內干細胞醫療產業總體成熟度較低，無明顯龍頭企業。其中，上游干細胞采集與存儲企業發展較好，中下游研發應用企業還在加速成長。

但是整個干細胞市場規模巨大，根據Market Research和Transparency Market Research研究顯示，2020年全球市場預計超過1700億美元；從市場分布來看，北美是全球最大的干細胞市場，西歐和亞太的市場占比分別為38%和17%。

據前瞻產業研究院數據顯示，2020年我國干細胞治療產業市場規模將超1400億元，年復合增長率超過30%。

未來，隨著政策不斷放開、技術研究不斷成熟，越來越多的企業和資本加入干細胞行業，國內干細胞行業發展潛力將會得到完全釋放。