細胞治療風口已至，上海加快推動一批細胞治療藥物的開發和上市

10月7日，上海市政府舉行新聞發布會，介紹2023上海國際生物醫藥產業周的有關情況。上海市科委總工程師趙健在會上表示，針對生物醫藥新賽道，上海堅持頂層設計，強化前瞻布局，目前已圍繞創新產業出臺兩大舉措。

一是發布實施細胞治療和基因治療2個行動方案。在提升創新策源能力方面，啟動實施細胞與基因治療專項，前瞻布局細胞與基因治療新靶點新機制研究，開展關鍵技術攻關包括DNA酶促合成新體系開發、新型載體靶向遞送系統、新型CAR-T技術開發等，希望形成一批具有自主知識產權的關鍵核心技術。

在提升臨床研究能力方面，上海推動研究型醫院、臨床醫學研究中心、研究型病房等機構和平臺建設，支持醫療機構聚焦常見多發疾病和重大疑難疾病診治開展高水平的臨床研究，全面提升上海市生物醫藥創新產品的臨床研究和轉化應用能力。在提升公共服務能力方面，建立基因治療及相關領域工程化功能平臺服務體系，加速概念驗證、產品檢測和中試放大，縮短研發、臨床試驗與生產周期，加快推動一批細胞與基因治療藥物的開發和上市。

二是發布實施《計算生物學行動計劃》。系統布局算法開發、模型構建、AI藥物設計等領域的基礎研究與應用基礎研究，培育建設上海生物大數據平臺、新型研發機構、計算生物學聯盟等平臺和體系，舉辦上海計算生物學大賽，引導和培育“長期資本、耐心資本”，提升上海計算生物學創新創業能級。

同時，上海在市級科研項目布局中啟動實施計算生物學專項，前瞻布局轉錄調控網絡基礎模型、蛋白質工程通用AI設計平臺等領域研究，建立精準醫學大數據分析增強計算系統，提升計算生物學源頭創新能力。

“創新是推動生物醫藥產業高質量發展核心動力，上海將持續做好生物醫藥科技創新工作。”趙健說。

2023年9月《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023-2025年）》正式印發。《行動方案》將給基因治療產品研發企業帶來“真金白銀”。對已在國內開展臨床試驗，由上海市注冊企業獲得上市許可并在上海市生產的基因治療產品，給予最高3000萬元的資金支持，每個單位每年累計支持額度不超過1億元；對成功引入股權融資5000萬元人民幣（以實際到位金額計算）以上的基因治療企業，按照實際獲得股權融資額給予不超過2%的資助，每個企業每年不超過1000萬元。

這一政策的出臺，不僅為上海的細胞治療產業發展指明了方向，同時對于國內細胞產業的發展，無疑也具有極大的推動和示范意義。

事實上，從國內首款細胞治療產品獲批上市，到張江細胞治療產業建成并擴張，上海細胞治療產業早已發展多年。該項政策的發布，再次成為上海細胞治療產業化加速發展的催化劑。

細胞治療風口已至

細胞治療是一種新興的醫療方式，它是將特定功能的活細胞經過生物工程改造再次移植到患者體內，從而實現組織或器官修復的治療方法。

相比于其他醫療手段，細胞治療具有諸多優勢。以細胞治療的典型代表CAR-T治療為例，這種療法往往對癌癥有突出的治療效果。CAR-T治療通過對人體T細胞進行基因治療，讓T細胞加入嵌合抗原受體（CAR），免疫細胞就此“武裝起來”，從而抵御腫瘤細胞的侵略。與傳統腫瘤治療方法不同，癌癥患者只需接受一次性的CAR-T治療，便能達到長時間治愈，甚至永久治愈的效果。

2017年，細胞治療首次獲得商業化驗證。那年，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了諾華公司研發的Kymriah和Kite研發的Yescarta，至此，全球細胞治療進入了快速發展期。

在細胞治療領域，中國與國際的差距并不大，并處于加速追趕當中：2017年，國內首批兩款CAR-T治療產品來自于張江的復星凱特和藥明巨諾，并獲批上市；2019年，張江細胞產業園落地，并持續擴建中，總規劃面積將達1000畝，吸引了CAR-T和干細胞治療的幾十余家頭部企業入駐。

根據張通社Link數據庫顯示，2022年一共有17家上海細胞治療企業獲得超20億元融資。這種融資情況對于仍處于“資本寒冬”的當下，無疑更顯彌足珍貴，這也從側面印證資本市場對上海細胞治療產業的關注與看好。

來源：上海證券報·中國證券網