全球首位！無癌生存第12年！被CAR-T治愈女孩Emily最新動態

2024年5月10日，全球首位被CAR-T細胞免疫療法治愈的白血病兒童——Emily已無癌生存12年。如今的她，已成為賓夕法尼亞大學的一名大學生。

與往年不同的是，Emily今年不在社交平臺上曬出了自己的抗癌照，而是在官網寫著“Emily is alive today because of cancer research“，表明已開啟告別癌癥后的新生活。

△ Emily基金會資助費城兒童醫院CAR-T研究

作為世界上第一個接受CAR-T治療的兒童白血病患者，她曾牽動著無數人的心。她的故事曾相繼出現在《紐約時報》、《福布斯》等報刊、雜志及電視節目上，受到廣泛關注。連前美國總統奧巴馬都被她的抗癌經歷震撼而親自接見，她也成為這一史詩級療法的代言人被載入史冊。

在之前的11年里，每一年，Emily都會用拍照打卡的形式，宣告自己又成功的跨過一年。她堅持對病情的公開，也是給社會帶來滿滿的正能量，給無數病友帶來戰勝癌癥的信心。

△ Emily 往年“打卡照”

如今她和她的父母成立了Emily命名的基金會（Emily Whitehead Foundation），目的是為了通過募集資金和各種公益活動，推動CAR-T等新型療法的研究，為更多兒童腫瘤患者提供更多的治愈可能。

幸運兒Emily的抗癌故事

2010年5月，5歲的Emily被診斷患有急性淋巴性白血病。對于85%的急性淋巴細胞白血病患兒來說，用化療可以治愈。但艾米麗沒那么幸運，兩年內復發了兩次，身體每況愈下。當地醫生已經束手無策，只能讓她的父母帶她回家。但Emily的父母不愿放棄，來到了當時治療兒童腫瘤最好醫院之一的費城兒童醫院。從此，Emily開啟了傳奇之旅。

△Emily的抗癌視頻

當時，賓西達尼亞大學Carl H.June教授（CAR-T細胞療法創始人之一）團隊正在復發/難治性兒童ALL中開展CAR-T試驗。這個全新療法，在兒童白血病領域處于完全空白。但面對最后一線生機，Emily父母決定放手一搏。

這種“革命性”療法，簡單來說，就是從Emily體內分離出免疫T細胞，然后對其進行基因改造。給它裝上能夠特異性識別到癌細胞特殊靶點的“導航系統”，也就是CAR。經過體外的大量培植后再回輸到Emily體內，這樣擴增的“特殊”CAR-T細胞就像一支精銳部隊，能夠發揮精準殺敵的功效。正如“CAR-T”之父Carl June所說的那樣，CAR-T療法真的能治愈癌癥。

△ “CAR-T”之父Carl June（左一），Emily（中）

2012年3月1日，生命垂危的Emily接受了CAR-T治療，成為了全球第一個接受試驗性“CAR-T”治療的兒童患者。

CAR-T細胞注射到Emily體內后，產生了細胞因子風暴等副作用，她迅速發燒，血壓驟降，重度昏迷，甚至在重癥監護室待了兩周。所有人都認為Emily挨不過去了，直到有一天，檢測報告顯示，Emily體內的白細胞介素6（IL-6）激增，表明她的免疫系統不斷攻擊自身！醫生決定給Emily使用一種叫妥珠單抗（Tocilizumab）的免疫抑制藥物。給藥后幾小時內，她的情況明顯變好。第二天就醒過來了，那一天正好是Emily的七歲生日。

在接受治療三周后，檢測結果發現Emily的白血病病情有所緩解。之后的檢查結果顯示，她體內的癌細胞已經徹底消失了。她終于從死神手中掙脫了。

直到現在，12年過去了，Emily的癌癥始終沒有復發，CAR-T療法真正實現了癌癥的“治愈”！

11款CAR-T療法上市

如今，Emily已不再是孤例，至少有2萬名患者接受了CAR-T療法，成功率從50%到90%不等。最近，費城兒童醫院(CHOP)成功治療了第500名兒童CAR-T患者，其中至少有70名兒童已存活了五年，沒有癌癥復發的跡象。根據Emily官網顯示，得益于CAR-T等新型療法，兒童腫瘤最近的5年生存率已增長至84%。

△?目前全球已上市11款CAR-T細胞療法

關于CAR-T療法

CAR-T，是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy（嵌合抗原受體T細胞療法）的簡稱，是一種比較新式的腫瘤免疫療法。它把病人自身免疫系統的T細胞提取出來，經過體外培養和改造，給這些T細胞裝備上特殊分子，使它們能識別并攻擊特定的癌細胞，再把改造過后的T細胞注射回病人身體，由這些T細胞針對癌細胞的免疫反應來消滅癌細胞。

△ parkerici.org

CAR-T的優勢

01. 無MHC限制性：?

CAR結構使T細胞越過MHC提呈機制直接識別腫瘤細胞，同時獲得共刺激信號，被“一鍵激活”；這是CAR-T細胞的最大優勢，通過抗原抗體結合機制特異性識別腫瘤抗原，避免了腫瘤細胞通過MHC下調的逃逸機制；? ?

02. 可識別的抗原種類多：

MHC只能提呈蛋白質片段（多肽），而CAR的抗原抗體機制可以識別細胞表面的蛋白質、多糖以及脂類蛋白，應用較為廣泛。

03. 體內繼續增殖“活的藥物”：

CAR-T細胞回輸到患者體內后將有效識別腫瘤細胞，被激活并繼續增殖，形成持續的殺傷力，而且還將通過釋放細胞因子等方式召集數量更多、種類更全的免疫細胞來協同作戰。這些性質使得CAR-T療法與傳統的藥物、單抗以及小分子靶向藥物等血藥濃度會隨時間下降的治療方式比起來，具有更大的優勢。可以說CAR-T是一種利用人體自身免疫細胞而制成的“活的藥物”。