“干細胞和基因治療產品”成為國家藥監局第二批10個重點項目之一

近日，為全面貫徹落實《國務院辦公廳關于全面加強藥品監管能力建設的實施意見》要求，國家藥監局在全面總結中國藥品監管科學行動計劃首批重點項目實施情況的基礎上，確定并發布了第二批10個重點項目，“干細胞和基因治療產品評價體系及方法研究” 赫然在列。

本批重點由國家藥監局相關司局牽頭，相關直屬單位實施，合作單位原則上依托國家藥監局監管科學研究基地和重點實驗室，項目執行周期原則上為2年。

中國藥品監管科學行動計劃自2019年4月啟動，同步確定了首批9個重點研究項目。經過2年努力，首批重點項目取得重要成果，已研究制定監管新工具、新方法、新標準103項，其中31項已發布。國家藥監局要求各牽頭單位、實施單位按照聚焦前沿、突出重點、強化實效、穩步推進的原則，抓緊研究制定項目實施方案，明確研究計劃，細化研究目標和任務，落實合作單位，加快創新監管工具、標準和方法，進一步提升藥品監管能力和水平，加快創新產品上市步伐，更好滿足公眾健康需要。

10個重點項目分別為

干細胞和基因治療產品評價體系及方法研究；

中藥有效性安全性評價及全過程質量控制研究；

真實世界數據支持中藥、罕見病治療藥物、創新和臨床急需醫療器械評價方法研究；

新發突發傳染病診斷及治療產品評價研究；

納米類創新藥物、醫療器械安全性有效性和質量控制評價研究；

基于遠程傳輸、柔性電子技術及醫用機器人的創新醫療器械評價研究；

新型生物材料安全性有效性評價研究；

化妝品新原料技術指南研究和化妝品安全監測與分析預警方法研究；

惡性腫瘤等常見病、多發病診療產品評價新工具、新標準和新方法研究；

藥品、醫療器械警戒技術和方法研究。

干細胞和基因治療是近幾年才新興起來的醫療技術。隨著科學技術的發展，醫療手段也日新月異，如今人類已有能力去改變/決定一個生物個體特征的基因，以及能夠取代病變壞死或有缺陷的細胞。社會人士都寄以厚望，希望此技術能夠解決現今棘手的不治之癥。此技術之所以會受到社會學界的高度關切，在于其革命性的療效。

目前，基因與干細胞的醫療技術主要運用在腫瘤、慢性病和遺傳性疾病的治療上。基因干細胞治療技術將基因治療與干細胞治療相結合，通過對不同疾病采用針對性的干細胞培養誘導方式和基因培養方式，治療不同種類的疾病。目前，該技術在肺纖維化、肝硬化、卵巢早衰、股骨頭壞死、糖尿病等傳統難治性疾病上取得良好療效，是再生性醫療的突破性成果和醫療技術的重大創新。相信在未來干細胞基因治療這兩項研究技術可以運用和治療在更多的臨床疾病上。