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2023年2月2日/醫(yī)麥客新聞 eMedClub News/–2020年08月，?Mesoblast的間充質(zhì)干細(xì)胞療法Remestemcel-L治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者的療效獲得美國(guó)FDA腫瘤藥物咨詢委員會(huì)（ODAC）9:1的壓倒性支持，該事件也受到了醫(yī)療界的廣泛關(guān)注。而FDA最終駁回了Mesoblast的上市文件，盡管其咨詢委員會(huì)投票認(rèn)為其臨床數(shù)據(jù)能夠支撐上市，但FDA要求該公司提供更多臨床數(shù)據(jù)，至少包括一項(xiàng)額外的隨機(jī)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

在該產(chǎn)品被拒絕兩年多后，Mesoblast現(xiàn)在正在提交新的上市申請(qǐng)，該公司于本周三宣布：“已正式要求FDA再次鄭重考慮其干細(xì)胞產(chǎn)品”。此次，Mesoblast提交了更多的療效數(shù)據(jù)和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)。在Mesoblast看來(lái)，其產(chǎn)品的對(duì)于患者生存率的改善可能會(huì)是其獲批的關(guān)鍵。

據(jù)悉，在上次遞交上市時(shí)，Remestemcel-L已經(jīng)過(guò)了10多年的臨床研究，其中主要研究項(xiàng)目有三項(xiàng)：

?275研究

該項(xiàng)研究覆蓋了8個(gè)國(guó)家/地區(qū)的50個(gè)中心，納入了241名兒童SR-aGvHD患者，主要終點(diǎn)是第28天的總反應(yīng)（OR）?在65%的患者中實(shí)現(xiàn)。試驗(yàn)結(jié)果顯示，第100天的總體存活率為67％，其中沒(méi)有達(dá)到第28天OR的患者第100天的總體存活率為39%，相比之下，達(dá)到第28天OR的患者100天內(nèi)的存活率更高，達(dá)到82%。

?GvHD001/002研究

GvHD001/002研究是一項(xiàng)在美國(guó)20個(gè)試驗(yàn)站點(diǎn)開(kāi)展的涉及55名兒童的3期單臂試驗(yàn)，Remestemcel-L被作為一線療法，以治療類固醇療法無(wú)效的兒童aGvHD患者。與275研究的研究結(jié)果一致，該研究第28天總緩解率達(dá)到70%，與預(yù)先指定的45%控制值（70.4％ VS 45％，P = 0.0003）相比，這更具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

?280研究

該研究是一項(xiàng)在7個(gè)國(guó)家/地區(qū)的72個(gè)試驗(yàn)站點(diǎn)進(jìn)行的，涉及260名患者（其中包括28名兒童）的3期隨機(jī)安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，Remestemcel-L或安慰劑作為二線治療，以治療SR-aGvHD患者。在疾病程度最嚴(yán)重的兒童和成年患者中，與安慰劑組相比，Ryoncil治療組第28天總緩解率達(dá)到58%，對(duì)照組為37％。在標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)患者中，Ryoncil治療沒(méi)有顯著的益處。該研究的兒童患者中，Ryoncil治療組與安慰劑組相比，第28天總緩解率明顯更高，達(dá)到64％，而安慰劑組為36％。

此次遞交的新數(shù)據(jù)將3期試驗(yàn)中25名接受remestemcel-L治療的兒童的療效數(shù)據(jù)與西奈山醫(yī)院數(shù)據(jù)庫(kù)中27名未接受remestemcel-L治療的兒童進(jìn)行了比較。分析顯示，67%的remestemcel治療患者在28天內(nèi)反應(yīng)積極，六個(gè)月后存活，而數(shù)據(jù)庫(kù)中只有10%的患者具有相同的結(jié)果。

另一項(xiàng)為期四年的生存研究評(píng)估了來(lái)自3期試驗(yàn)的51名患者，其中大多數(shù)患有C級(jí)或D級(jí)疾病，發(fā)現(xiàn)近三分之一的患者在一年后存活，超過(guò)一半的患者在過(guò)去兩年中幸存下來(lái)。在該消息發(fā)布之后，Mesoblast股價(jià)迎來(lái)了上漲并得到了華爾街的祝賀。此前，remestemcel-L已經(jīng)在日本上市，用于治療患有急性移植物抗宿主病的兒童和成人患者。

目前，在美國(guó)尚無(wú)FDA批準(zhǔn)的用于治療12歲以下兒童類固醇難治性急性移植物抗宿主病的藥物，該療法一定程度上能夠填補(bǔ)空白。

參考資料：

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/mesoblasts-allogeneic-cell-therapy-gets-re-do-regulators-after-second-approval-app

2.https://mp.weixin.qq.com/s/AdHXe2wZO8FD4DtGO4gynQ

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