国产日韩精品无码区免费专区国产,久久精品嫩草影院,国产精品狼人久久久久影院

11月18日，馴鹿生物宣布，Nature子刊Signal Transduction and Targeted Therapy已經(jīng)正式接收該公司的BCMA CAR-T CT103A（伊基侖賽注射液）治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的IIT臨床試驗1期研究中期結(jié)果。根據(jù)馴鹿生物新聞稿介紹，該研究是全球首個CAR-T療法在水通道蛋白4（AQP4）介導(dǎo)的復(fù)發(fā)/難治性NMOSD疾病領(lǐng)域的臨床試驗，初步證明了BCMA CAR-T療法在NMOSD中的良好耐受性和安全性、持久的致病性抗體清除作用以及潛在的臨床療效，為抗體介導(dǎo)的自身免疫性疾病提供了一種新的治療思路。

公開資料顯示，伊基侖賽注射液是一種靶向BCMA的CAR-T創(chuàng)新候選產(chǎn)品。該候選產(chǎn)品以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。2022年6月，伊基侖賽注射液治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的新藥上市申請獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理，并被納入優(yōu)先審評。

今年8月，馴鹿生物宣布伊基侖賽注射液新增擴展適應(yīng)癥NMOSD的臨床試驗申請在中國獲批。根據(jù)馴鹿生物早先新聞稿，這是全球第一個CAR-T在NMOSD疾病領(lǐng)域的IND獲批。

本次，Nature子刊接收的研究為一項研究者發(fā)起的的探索性臨床研究，旨在開放評價輸注伊基侖賽細胞治療復(fù)發(fā)/難治性抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病的安全性和有效性，研究者為華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院王偉教授團隊。

根據(jù)馴鹿生物新聞稿，該研究入組了漿細胞產(chǎn)生的AQP4抗體陽性的難治性NMOSD受試者，入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上、但癥狀控制欠佳的患者。截至2022年3月20日，12例受試者接受了CT103A注射液回輸，其中0.5×10⁶?CAR-T細胞/kg劑量組3例受試者、爬坡階段與擴展階段1.0×10^6?CAR-T細胞/kg劑量組分別3例和6例受試者接受了伊基侖賽注射液注射液CAR-T細胞回輸。結(jié)果證明，伊基侖賽在復(fù)發(fā)/難治性NMOSD的治療中初步表現(xiàn)出安全可控和潛在療效。具體而言：

安全性：在本研究劑量探索階段中，6例劑量爬坡階段受試者完成了28天的DLT訪視，均未觀察到方案預(yù)先規(guī)定的DLT（劑量限制性毒性）事件。所有12例受試者發(fā)生了1至2級的CRS（細胞因子釋放綜合征）。所有12例受試者未發(fā)生任何ICANS（免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)綜合征）。相較于已在多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥研究中建立的安全性譜，未發(fā)現(xiàn)新的安全性風(fēng)險。
有效性：中位隨訪5.5個月后，11例（92%）受試者未觀察到NMOSD的復(fù)發(fā)。相較于回輸前，伊基侖賽普遍降低了NMOSD受試者的EDSS（擴展的殘疾狀態(tài)評分量表）評分，其中6例（50%）受試者視力改善、8例（67%）受試者行走能力改善、9例（75%）受試者直腸膀胱功能改善。在其它生活質(zhì)量量表與疼痛量表方面也觀察到了相應(yīng)的改善。
PK/PD：伊基侖賽細胞回輸后在受試者體內(nèi)均擴增良好，同時伴隨血清AQP4抗體水平的明顯下降并持續(xù)維持在極低水平。

據(jù)悉，除本次發(fā)表的研究結(jié)果外，馴鹿生物和研究者團隊仍在持續(xù)探索伊基侖賽在治療NMOSD中的細胞與分子生物學(xué)機制，以及伊基侖賽在治療其他抗體介導(dǎo)的自身免疫性疾病的安全性和有效性，包括重癥肌無力、慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病以及免疫介導(dǎo)性壞死性肌病。

NMOSD是一種罕見的、終生的、進展性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，以視神經(jīng)和脊髓的炎性脫髓鞘及軸突損傷為特征，可致盲、癱瘓、大小便失禁。NMOSD首次發(fā)病見于各年齡階段，以青壯年居多，中位數(shù)年齡為39歲，亞裔人群較高加索人群高發(fā)。中國發(fā)病率約為0.41/10萬，患病率約為3.31/10萬。NMOSD為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，多數(shù)受試者遺留有嚴重的后遺癥。

希望馴鹿生物這款伊基侖賽注射液后續(xù)臨床試驗順利進行，早日為患者帶來更多的治療選擇。

參考資料：

[1]馴鹿生物在Nature子刊STTT（IF=38.1）發(fā)表全球首個BCMA-CART治療自免疾病臨床試驗結(jié)果. Retrieved Nov?18?, 2022. From?https://mp.weixin.qq.com/s/ZYkV45c6gPIMfxFYB34w6A

[2]馴鹿生物伊基侖賽注射液新增自身免疫性疾病適應(yīng)癥IND申請獲批. Retrieved Aug?20?, 2022. From?https://mp.weixin.qq.com/s/mxrnh9a5LWIDdx-ps0lrdQ

? 來源：藥明康德

編輯：小果果，轉(zhuǎn)載請注明出處：http://www.448371.com/zixun/hydt/22309.html

免責(zé)聲明：本站所轉(zhuǎn)載文章來源于其他平臺，主要目的在于分享行業(yè)相關(guān)知識，傳遞當前最新資訊。圖片、文章版權(quán)均屬于原作者所有，如有侵權(quán)，請及時告知，我們會在24小時內(nèi)刪除相關(guān)信息。

說明：本站所發(fā)布的案例均摘錄于文獻，僅用于科普干細胞與再生醫(yī)學(xué)相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議。