2022年9月20日/醫麥客–星耀研究院新聞 PharmaBIGStar?News/–誘導性多能干細胞(iPSC)技術是日本學者 Yamanaka 于2006 年發現的新型干細胞技術，它是通過一定的誘導因子將成熟體細胞重編程得到具有多分化潛能干細胞的技術，對該干細胞施以相應的分化環境可有目的地獲得該成體的相應組織細胞。該技術可應用于疾病模型的建立、藥物實驗和細胞治療等方面。
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自被發現以來，便代表著一個極具商業價值的市場領域正在形成。近年來，iPSC技術一直是跨國藥企和風險投資機構關注的熱點方向。在全球范圍內，對這種細胞類型研究的投資一直在加速。在本篇中小編盤點了近兩年來國內外iPSC領域的投融資與合作動態，展望未來發展趨勢。
小編整理了近兩年來國外iPSC領域融資事件共9起，以較活躍的企業為主，總融資金額接近12億美元，研發方向以iPSC衍生的細胞療法和iPSC為主的細胞平臺為主。
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國外iPSC近兩年部分融資匯總
??2022年7月25日，基因編輯公司Replay宣布完成5500萬美元種子輪融資，用來建立其平臺的技術工具包，以編輯針對實體腫瘤和多基因疾病等復雜疾病的基因。其中包含?細胞平臺（uCell?），uCell?是一種免疫沉默技術，使iPSC能夠用作細胞療法的可再生資源，能夠降低與患者或匯集的供體來源細胞相關的商品成本，提高了產品的一致性和體積，實現廣泛的基因組工程。??2022年5月11日，生物技術公司Aspen Neuroscience宣布完成1.475億美元B輪融資，本次融資資金將用于推進治療帕金森病的主要候選產品ANPD001的研究，其中包括患者篩選隊列研究、即將進行的1/2a期臨床試驗。
??2021年2月，Cellino宣布完成1600萬美元的種子輪融資，以啟用其由人工智能（AI）推動的iPSC工程平臺。
??2021年11月6日，Clade Therapeutics生物制藥公司宣布獲得了由Syncona公司牽頭的8700萬美元的A輪融資，此次融資所得將支持該公司專有平臺的開發，該平臺可實現iPSCs的免疫隱形，并將隱形干細胞分化為治療細胞。
??2021年11月，生物技術公司Shoreline Biosciences, Inc. (Shoreline)宣布完成一筆1.4億美元的融資，該公司開發智能設計的異基因成品、標準化和靶向誘導iPSC衍生的自然殺傷細胞(NK)和巨噬細胞免疫療法。
??2021年3月，基于人類干細胞的藥物發現平臺的領先開發商Curi Bio公司宣布完成600萬美元A輪融資，所獲投資將用于擴大其現有業務規模，并加速包括MantarrayTM平臺在內的新型創新人類干細胞平臺的開發。Curi Bio的平臺技術使用人iPSC源性細胞、組織特異性生物系統以及人工智能（AI）支持的數據分析，以幫助加速治療藥物的發現。
??2022年3月，ElevateBio生物技術公司完成5.25億美元的C輪融資。具有獨特的組織構架，建立一系列細胞和基因療法子公司。該公司的BaseCamp聚焦于發展可以輔助多個子公司的細胞和基因療法前沿技術，包括基因編輯、誘導多能干細胞、蛋白、病毒和細胞工程學。
??2021年2月10日，Notch Therapeutics（簡稱“Notch”）宣布完成超額認購的8,500萬美元A輪融資，支持其iPSC衍生T細胞治療候選產品組合的持續發展，以及基于其專有的“工程胸腺生態位”（ETN）平臺擴大開發多種免疫細胞類型。
??2021年3月，Century Therapeutics公司宣布完成1.6億美元的C輪融資，以推動該公司用于癌癥的iPSC衍生細胞療法的開發。2022年1月10日，BMS與Century Therapeutics宣布就聯合開發iPSC衍生的同種異體細胞療法達成一項研究合作和許可協議，Century將獲得1.5億美元。
看完了國外的融資情況，那么國內市場如何呢？小編匯總了近一年的融資事件，共涉及12家企業、17起融資，總金額接近20億元人民幣。從融資輪次來看，國內這一賽道的吸金能力完全不亞于海外。
成立于2016年，于2022年9月完成數億元A輪融資，所獲資金將用于支持公司研發平臺建設、細胞藥物管線的快速推進，并進一步擴展人iPSC上游原材料生產的業務板塊。
星奕昂生物
成立于2021年6月，于2022年9月完成5000萬美元A1輪融資，本輪融資將為加快推進iPSC衍生的通用現貨型細胞治療產品CAR-NK的臨床前驗證和臨床開發及團隊招聘發揮重要作用。
河絡新圖
成立于2021年7月，于2022年4月完成由凱泰資本領投的數千萬元天使輪融資。本輪募集資金將主要用于基于iPSC的細胞治療平臺的搭建，團隊的完善和業務拓展，促進公司技術研發從實驗室向產業化的快速轉型。
艾凱生物
成立于2021年3月，專注于以iPSC開發新一代通用現貨型細胞治療藥物，在2022年3月完成超2億元A+輪融資。艾凱生物成立次月即獲得種子輪融資，時隔5個月完成近億元A輪融資。
昕傳生物
成立于2021年10月，并于2022年3月28日完成近億元人民幣種子輪融資。主要用于建立規范的細胞生產GMP級生產與質控車間，開展可在多種免疫細胞上加載的CAR（嵌合抗原受體）研制和多能干細胞來源藥物的產業化開發，已完成多款iPSC-CAR-NK產品管線布局。
濟因生物
成立于2021年7月，于2022年2月完成數千萬元種子輪融資，本輪融資主要用于公司團隊建設、iCAR-NK管線系列產品的早期開發及核心技術平臺的優化升級和對外合作。
血霽生物
成立于2021年6月，于2022年2月完成一億元人民幣的Pre-A輪融資計劃，將加速推進其造血干細胞、iPSC體外再生血小板管線；推動血小板藥物遞送平臺的開發；以及用于建立臨床級別的iPSC細胞及其向造血各世系分化的產品體系。
賽元生物
成立于2018年12月，于2022年02月完成新一輪近億元融資。專注于將工程化iPSC分化為先天性免疫細胞并進行通用型細胞藥物的開發。2021年7月賽元生物完成數千萬人民幣的A輪融資；2021年2月，賽元生物完成Pre-A輪融資。
睿健醫藥
成立于2022年1月，于2022年1月完成近億元A+輪融資，融資資金將主要用于推動睿健醫藥面向帕金森病的在研管線——NouvNeu001開展臨床一期工作的開展，并同時支持公司后續在研管線——NS001在中美新藥臨床研究(IND)雙申報。
士澤生物
成立于2021年03月，于2022年1月完成近億元人民幣PreA+輪融資，本次加輪融資主要用于關鍵技術平臺的完善和加速多條研發管線的研發，以及臨床級細胞治療產品生產基地的建設。
艾爾普
成立于2016年5月，于2021年11月完成數億元C輪融資， 本次融資將助力艾爾普開展并完成全自主知識產權研發管線——iPSC心臟細胞注射液的臨床試驗，并將于未來一年內啟動基于iPSC技術的免疫細胞治療臨床研究。
霍德生物
成立于2017年1月，于2021年11月宣布完成數億元B輪融資，本輪募集的資金將用于支持首個產品的臨床試驗、擴大現有的iPSC細胞治療產品研發管線，以及GMP自動化封閉生產體系的開發。
從近兩年國內外融資情況可以看出，資本對于這一賽道非常看好。除此之外，各大企業之間針對iPSC的合作也在2021年欣起了一波熱潮。小編盤點了從2020年到現在為止iPSC領域公開披露的戰略合作，一共8起，總金額達46億美元，其中以Fate Therapeutics與Janssen的交易金額最高，達到了31億美元。
▲?國內外iPSC領域部分戰略合作動態
Fate Therapeutics與Janssen達成31億美元合作協議
2020年4月，Fate Therapeutics與強生旗下楊森（Janssen）生物科技公司合作開發基于iPSCs的癌癥治療細胞療法。根據協議，該合作是利用Fate公司的iPSC產品平臺和楊森公司專有的腫瘤抗原binders創建新型CAR-NK和CAR-T細胞候選產品，用于血液系統惡性腫瘤和實體瘤。
Cytovia Therapeutics與Cellectis達成7.6億美元合作
2021年2月，Cytovia Therapeutics是一家新興的生物制藥公司，該公司宣布已經和專注于開發基于基因編輯的異體CAR -T細胞療法（UCART）的Cellectis達成戰略研究與開發合作，以開發基于TALEN?基因編輯的iPSC NK和CAR-NK細胞。
諾和諾德與Heartseed達成一項關于心力衰竭的干細胞療法的全球許可合作協議
2021年6月，Heartseed公司和諾和諾德宣布，已經就Heartseed主要資產HS-001的開發、制造和商業化達成了全球獨家合作和許可協議。HS-001是一種實驗性細胞療法，使用從iPSC中提取的純化心肌細胞，目前正在由Heartseed公司開發用于治療心力衰竭。根據協議條款，諾和諾德將獲得除日本以外全球范圍內HS-001開發、制造和商業化的獨家權利。
紐福斯和霍德生物宣布達成戰略合作，共同開發基于iPSC的眼科疾病細胞治療
2021年6月1日，國內首家眼科AAV基因治療生物醫藥公司，紐福斯生物科技有限公司，和擁有領先的人iPSC及神經細胞分化技術平臺的生物醫藥公司霍德生物，宣布達成戰略合作伙伴關系，共同開發治療眼部疾病的人iPSC衍生細胞產品。此次合作結合了紐福斯在全球基因/細胞治療藥物開發的經驗，對眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生臨床細胞產品GMP生產和質量體系上的優勢，有望提供新一代的眼部疾病治療方法。
Catalent宣布收購 RheinCell Therapeutics GmbH開發和制造GMP級人誘導多能干細胞（iPSC）
RheinCell位于德國的細胞治療CDMO企業，開發和制造GMP級人誘導多能干細胞（iPSC），用于下一代細胞治療。專注于高免疫相容性和低排斥潛力HLA-homozygous iPSC，重點關注現貨型同種異體治療的解決方案。2021年6月，Catalent宣布收購 RheinCell Therapeutics GmbH。
Shoreline公司與百濟神州達成合作開發并商業化一系列基于NK細胞療法的產品組合
Shoreline Biosciences于2020年創立，總部位于加州SanDiego, 是一家生物技術公司，正在開發iPSC 衍生的同種異體現貨型NK和巨噬細胞細胞免疫療法。Shoreline公司與百濟神州達成合作，以聯動Shoreline公司的iPSC NK細胞技術與百濟神州的臨床前研發和臨床開發能力，開發并商業化一系列基于NK細胞療法的產品組合。
加科思藥業將與Hebecell公司在全球共同開發新一代iPSC-NK細胞療法
2021年8月31日，加科思藥業宣布戰略投資一家名為Hebecell的生物科技公司。加科思藥業將與Hebecell公司在全球共同開發新一代基于誘導性多能干細胞的自然殺傷細胞療法（iPSC-NK），計劃將同種異體（“現貨型”）細胞療法納入我們總體布局，以探索與現有產品聯合療法的臨床價值。
Evotec和Sartorius與初創公司Curexsys合作開發基于iPSC的外泌體治療方法
2022年7月，Evotec 和生命科學公司Sartorius宣布，已與最近成立的 Curexsys GmbH 建立合作伙伴關系，位于德國哥廷根的技術領導者，專注于iPSC治療性外泌體的新興領域。
就目前iPSC 的發展脈絡來看，iPSC 從開始發現走向應用經歷了 15 年的時間。整體來看，基于 iPSC 開發細胞療法的產業化應用目前還處于行業早期發展階段，其臨床應用也才剛剛開始發展。
該領域的先行者是美國通用型細胞療法領跑者——Fate Therapeutics，該公司基于專有的 iPSC 技術平臺開發多種可批量生產的通用型免疫細胞療法，包括多款 iPSC-NK 細胞和 iPSC-CAR-NK 細胞療法，其中進展最快的管線處于臨床 I 期。2021年 8 月，Fate Therapeutics 完成了首個 iPSC-CAR-T 細胞療法的首例患者給藥。此前，該公司的 FT819 還拿到了 FDA 批準的第一個由 iPSC 通用型 CAR-T 細胞療法的 IND。
我國iPSC產業起步較晚——大部分還處于研發階段，其CMC及生產尚需建立與完善。雖然我國iPSC技術距離真正應用于臨床還有一段路要走，但隨著行業的發展以及技術的不斷成熟，這一技術展現出的活力和潛能，為攻克一些臨床難治性疾病提供了無限可能，iPSC技術必將在生物醫藥領域發揮重要的價值。
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