國內(nèi)6款干細胞新藥IND獲批！解析干細胞治療膝骨關節(jié)炎的療效和趨勢

撰文：海軍軍醫(yī)大學?徒島

專家審核：江蘇大學附屬醫(yī)院 李晶 教授

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根據(jù)CDE的數(shù)據(jù)，截止目前，國內(nèi)共有27款干細胞新藥IND通過臨床默示許可，其中6款的適應癥為膝骨關節(jié)炎，由此可見，干細胞在治療膝骨關節(jié)方面潛力無限。

對于干細胞治療膝骨關節(jié)炎，人們比較關心的話題之一就是療效和安全性。今天我們就從近期韓國首爾江東慶熙大學醫(yī)院發(fā)表在《Stems Cells Translational Medcine》上的隨訪研究來找找答案。

這是一項涉及5年隨訪的研究，結果顯示，通過向關節(jié)內(nèi)注射間充質(zhì)干細胞可有效治療膝關節(jié)骨性關節(jié)炎，該療法的安全性同樣也在研究中得以證實[1]。

研究者選用了脂肪源性間充質(zhì)干細胞（ADMSC）。該研究共納入了24例膝骨關節(jié)炎患者，其中12例患者作為治療組，在入組后給予單次關節(jié)腔內(nèi)注射自身源性脂肪間充質(zhì)干細胞（劑量為1.0?× 108）；另外12例患者則作為對照組，僅給予關節(jié)腔內(nèi)生理鹽水單次注射，研究者在關節(jié)腔內(nèi)注射后5年內(nèi)對這些患者的膝骨關節(jié)炎相關臨床癥狀及影像學進展情況進行了隨訪和對比。

該研究結果發(fā)現(xiàn)，與對照組患者相比，經(jīng)過間充質(zhì)干細胞治療的膝骨關節(jié)炎患者在注射后6個月直至隨訪結束時，膝骨關節(jié)疼痛程度更輕且膝骨關節(jié)功能狀態(tài)更好。通過磁共振對這些患者的膝關節(jié)進行掃描后也發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細胞顯著延緩了骨關節(jié)炎患者關節(jié)損傷的進展，治療組患者的軟骨損傷在隨訪期間內(nèi)無顯著惡化。

圖片來自文獻[1]

在關注治療效果的同時，研究者也對間充質(zhì)干細胞治療的安全性進行了評價，結果表明，間充質(zhì)干細胞在膝骨關節(jié)炎治療中具有良好的安全性，為此種新治療手段的臨床推廣提供了安全性保障。

總而言之，間充質(zhì)干細胞治療的出現(xiàn)，對于膝關節(jié)骨性關節(jié)炎的治療意義重大，也為飽受此疾病困擾的眾多患者帶來了福音，值得我們持續(xù)關注。

關節(jié)內(nèi)注射間充質(zhì)干細胞, 圖片來自文獻[1]

從我國獲得IND的膝骨關節(jié)炎干細胞新藥申請中，均屬于間充質(zhì)干細胞，那么間充質(zhì)干細胞治療膝骨關節(jié)炎有什么優(yōu)勢和特點呢？

關于骨關節(jié)炎病理生理基礎的研究表明，骨關節(jié)炎的發(fā)生與關節(jié)退行和關節(jié)腔內(nèi)炎癥環(huán)境關系密切，促進關節(jié)軟骨再生及改善關節(jié)腔內(nèi)炎癥環(huán)境是治療骨關節(jié)炎的重要靶點。研究表明，間充質(zhì)干細胞具有軟骨分化和免疫調(diào)節(jié)的特性，因此具有治療骨關節(jié)炎的潛在價值。

在目前基于間充質(zhì)干細胞的疾病治療研究中，研究者所采用的間充質(zhì)干細胞來源往往不同，這對于臨床療效及應用前景具有重要影響。既往關于骨關節(jié)治療的研究多采用骨髓間充質(zhì)和臍帶血源性間充質(zhì)干細胞，上述兩種細胞盡管在骨關節(jié)炎的治療中顯示出了一定的效果，但由于骨髓間充質(zhì)干細胞獲取時侵入性較大，而臍帶血間充質(zhì)干細胞則存在著來源少、不易獲取等缺陷，相關研究結果在向臨床轉化的過程中仍存在不小阻礙[1]。

近年來，臍帶、胎盤和脂肪等組織來源的間充質(zhì)干細胞成為了臨床治療骨關節(jié)炎的全新選擇，并且相繼有研究成果報道，相信未來，間充質(zhì)干細胞在膝骨關節(jié)炎的臨床治療領域會發(fā)揮更大的作用。

參考文獻

[1]?? Kim K I, Lee W S, Kim J H, et al. Safety and Efficacy of the Intra-articular Injection of Mesenchymal Stem Cells? for the Treatment of Osteoarthritic Knee: A 5-Year Follow-up Study[J]. Stem Cells Transl Med, 2022,11(6):586-596.