中盛溯源iPSC細(xì)胞治療藥物獲批臨床，iPSC技術(shù)風(fēng)起

2022年9月8日/醫(yī)麥客新聞 eMedClub News/–今日，據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，安徽中盛溯源生物科技有限公司(下面簡稱“中盛溯源”)的“NCR100注射液”獲批臨床，擬開展針對膝骨關(guān)節(jié)炎的臨床試驗(yàn)。根據(jù)中盛溯源官網(wǎng)，該藥物應(yīng)該為一款iPSC來源的細(xì)胞治療藥物。

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膝骨關(guān)節(jié)炎是一種以關(guān)節(jié)軟骨變性和骨質(zhì)增生為特征的慢性關(guān)節(jié)病，好發(fā)于中老年人群，臨床主要表現(xiàn)為膝關(guān)節(jié)疼痛、腫脹和活動(dòng)受限等癥狀。在全世界范圍內(nèi)，膝骨關(guān)節(jié)炎影響著數(shù)百萬人的生活質(zhì)量。目前治療膝骨關(guān)節(jié)炎的主要方式為保守治療（包括藥物治療、注射療法和中藥治療等）和手術(shù)治療（包括膝關(guān)節(jié)清理手術(shù)、膝關(guān)節(jié)置換等方法）。

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然而以上這些方法往往難以從根本上治愈膝骨關(guān)節(jié)炎，干細(xì)胞療法作為一種突破性的治療方法，為這種疾病的治愈帶來了曙光。干細(xì)胞可以在一定的條件下可以誘導(dǎo)分化成其他的組織細(xì)胞。因此，通過將干細(xì)胞誘導(dǎo)分化成軟骨細(xì)胞或者成骨細(xì)胞，然后再經(jīng)過增殖，生成大量的高質(zhì)量的軟骨細(xì)胞，最后再將這些高質(zhì)量的軟骨細(xì)胞注入到人體當(dāng)中。這樣這些生成的軟骨細(xì)胞在體內(nèi)對那些出現(xiàn)損傷的軟骨器官進(jìn)行修復(fù)，讓膝關(guān)節(jié)重新回到正常的狀態(tài)中，進(jìn)而達(dá)到治愈膝骨關(guān)節(jié)炎的效果。

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雖然干細(xì)胞療法有治愈膝骨關(guān)節(jié)炎的可能性，但其穩(wěn)定性和有效率是制約其臨床發(fā)展的重要問題。中盛溯源計(jì)劃通過iPSC技術(shù)工業(yè)化制備iMSC(iPSC來源間充質(zhì)干細(xì)胞)，以解決現(xiàn)存問題并實(shí)現(xiàn)MSC(間充質(zhì)干細(xì)胞)療法的標(biāo)準(zhǔn)化和可控性。

iPSC具有無限增殖特性，可以通過增加初始iPSC數(shù)量的方法來制備具備胚胎或初生嬰兒時(shí)期最強(qiáng)增殖功能和完全分化潛力的最“年輕”的iMSC，無須通過過度增殖MSC達(dá)到需要的細(xì)胞數(shù)量。此外，通過優(yōu)化生產(chǎn)工藝，可以生產(chǎn)具備分化傾向的iMSC，并將之用于特定疾病的治療，例如，制備更易分化成軟骨的iMSC用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。在藥品GMP標(biāo)準(zhǔn)下工業(yè)化、大規(guī)模生產(chǎn)制備的iMSC，可用于不同疾病的臨床治療，并提高細(xì)胞治療的有效率和穩(wěn)定性。

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此外，圍繞iPSC核心技術(shù)，中盛溯源在iPSC重編程、功能細(xì)胞定向分化和iPSC來源功能細(xì)胞成藥等三個(gè)方向上深入研發(fā)，致力于提供高質(zhì)量的細(xì)胞產(chǎn)品與技術(shù)解決方案。在iPSC來源細(xì)胞藥物研發(fā)方向，中盛溯源致力于癌癥、神經(jīng)退行性疾病和組織器官損傷等方向的細(xì)胞藥物管線研發(fā)。

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iPSC是近些年來細(xì)胞領(lǐng)域的熱門賽道之一，現(xiàn)今全球范圍內(nèi)已有多家生物醫(yī)藥公司布局該領(lǐng)域。關(guān)于iPSC相關(guān)的臨床試驗(yàn)已經(jīng)涵蓋多種適應(yīng)癥，包括眼科疾病、心腦血管疾病、神經(jīng)性疾病、腫瘤免疫細(xì)胞治療等領(lǐng)域。在巨大的患者需求和資本推動(dòng)下，iPSC行業(yè)正在步入快速發(fā)展階段。在全球范圍內(nèi)布局iPSC領(lǐng)域的生物醫(yī)藥公司中，澳大利亞的Cynata Therapeutics 公司位于頭部，該公司的產(chǎn)品已進(jìn)入Ⅲ期臨床，適應(yīng)癥為骨關(guān)節(jié)炎。

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除了應(yīng)用于細(xì)胞治療之外，iPSC技術(shù)還有多個(gè)商業(yè)化應(yīng)用反向，包括疾病建模，藥物的開發(fā)和發(fā)現(xiàn)，毒理學(xué)測試，個(gè)體化醫(yī)學(xué)以及3D生物打印等。

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疾病建模

通過從感患者中生成 iPSC，并將其分化為疾病特異性細(xì)胞，通過這種方法，iPSC 可以“在培養(yǎng)皿中”有效地建立疾病模型。

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藥物的開發(fā)和發(fā)現(xiàn)

iPSC具有分化為多種細(xì)胞的潛力，這些不同生物學(xué)特性的細(xì)胞可以用于針對各類組織細(xì)胞的化合物鑒定，化合物篩選，靶標(biāo)驗(yàn)證，還可以將其作為新藥發(fā)現(xiàn)的工具。

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毒理學(xué)測試

iPSC可用于毒理學(xué)測試和篩查，即使用iPSC或其衍生的特定組織的細(xì)胞，通過活細(xì)胞來評估該組織的細(xì)胞對化合物或藥物的安全性。

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個(gè)體化醫(yī)學(xué)

使用基因編輯技術(shù)，可以對細(xì)胞的基因進(jìn)行改造，包括單堿基改變，糾正干細(xì)胞基因組內(nèi)的基因差誤，通過將患者iPSC與基因組編輯技術(shù)相結(jié)合，為個(gè)性化醫(yī)療增添了新的途徑。

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在良好的前景和產(chǎn)業(yè)政策的支持下，國內(nèi)同樣掀起了研發(fā)熱潮，2022年上半年，國內(nèi)iPSC賽道獲得近10億資本加持，國內(nèi)已經(jīng)有多家企業(yè)布局了iPSC賽道并且取得了不錯(cuò)的成果，但我國iPSC領(lǐng)域由于起步稍晚，仍面臨許多挑戰(zhàn)，如生產(chǎn)工藝、質(zhì)控、藥物研發(fā)等。但相信在研究人員的刻苦拼搏和不懈探索之下，這些問題終將迎刃而解。

結(jié)語

iPSC解決了細(xì)胞供體來源以及配型等問題。相對于間充質(zhì)干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞以及造血干細(xì)胞等成體干細(xì)胞來說，iPSC無需破壞人類胚胎即可獲得，解決了倫理問題，也無需收集成體干細(xì)胞，只需使用少量的外周血即可培養(yǎng)出無限數(shù)量、質(zhì)量穩(wěn)定的iPSC，為再生醫(yī)學(xué)開辟了全新的道路。

參考資料：

1.CDE官網(wǎng)

2.中盛溯源官網(wǎng)

3.https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20220626/content-1390325.html