最新 | 美國FDA細胞管理政策即將迎來大變化，中國會跟隨嗎？

2022年5月23日，美國FDA下屬CBER（生物制品評估和研究中心）中心主任PETER MARKS表示，FDA正考慮針對某些類型的人類細胞、組織以及細胞和組織產品(HCT/Ps)實施新的管理辦法。

至于什么類型的HCT/Ps會屬于這一新類別，以及新的管理辦法是怎樣的目前還沒有透露。

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為什么要改變？

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不過有關專家表示，既然FDA公開宣布愿意探索替代途徑，這表明他們認識到，以往的新藥管理制度對于某些類型的細胞產品在實踐中并不可行。

中心主任PETER MARKS說，FDA將開始探索某些細胞治療產品的潛在中間途徑，我們正試圖深入了解那些我們監管的東西，以找到最好的方法來使它們造福于患者。具體來說，有一些涉及人體細胞和組織的產品(不一定是干細胞產品，可能還包括外泌體)，使用當前的監管框架可能無法對其進行最佳監管。我們致力于繼續與行業和醫學界合作，提供所需的信息和指導，以幫助促進這些有前途的療法進步，這樣我們可以為那些開發再生醫學新療法的人提供一條清晰的道路，同時確保FDA履行其義務，以幫助患者確保依賴的醫療產品的安全性和有效性。

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大家知道以往美國把細胞產品分為兩大類管理，一類按照藥品管理(《公共衛生服務法案》第351款)，但是要申請下細胞藥品實在是太過困難（雖然有RMAT綠色通道），而很多患者根本等不到上市那一天。另一類按照最低限度體外操作自體細胞產品(《公共衛生服務法案》第361款)，這個按照臨床技術管理，臨床醫生都可以進行處方。當然也有人認為美國就是把細胞歸屬藥品管理單軌制（因為361款的限制太大），所以中國目前的細胞藥品單通路管理就是在抄美國的初級版管理辦法，這樣不失為一種規避所有問題的衛生管理方案?。

部分美國專家針對FDA的這一改變是這樣認為的：“我認為這是為了適應新產品和新環境，我們總是說，法律常常跟不上技術的發展。在這種情況下，我認為他們試圖讓監管與技術保持同步。”

譬如DC Brown Rudnick的合伙人Neil DiSpirito表示:“細胞產品通常是個性化定制生產和檢測的，它確實不適合一套結構化的規則。

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如何改變？也許臍帶血法案是一個參考

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一些專家指出，美國的2014年臍帶血指南可能是潛在的模板。

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例如該指南規定，臍帶血產品的制造和檢測、管理應包含特定測試，包括產品安全性、純度、效力和特性的信息，只要具備這些，制造商就可以依賴之前提交給公眾的關于產品標準、生產和加工控制的數據來證明功效?。

專家表示，該指南采取了介于361條（技術路線）和351條（藥品路線）之間的方法，這表明它可以作為HCT/Ps中間途徑的潛在模型。

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不過也有專家認為可能會修改361款（譬如減少其中的一條），讓361款不再有那么多局限。

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我們認為如果中國也參考臍帶血應用的管理辦法的話，按照第三類醫療技術，嚴格實施醫院人員的資質，作為當前的一種選擇方案，也不是不可行。

留給中國的思考

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有時，我們需要及時覺察外部的變化，以調整自身的政策。（我沒有說疫情防控）

我們可以反思呀，譬如執行干細胞臨床研究雙備案已有7年時間，結題的項目已超過10多個，那能不能組織相關專家探討哪些干細胞可以在具備一定標準（安全性、有效性、第三方檢定）的情況下開展針對適應癥的臨床應用呢？以給更多患者帶來康復的機會，給產業更多的實際支持。

否則，雙備案的意義在哪里？至少現在看，醫院和企業積極性都不大了！而藥品申報上市的前景依然不明，導致做細胞藥的也是興趣缺缺！

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總之，這事（產業）又耽誤了！