廣東省干細胞產業現狀、困境和對策

干細胞產業是依托于干細胞的采集、儲存、研發、移植、治療等產品或服務以滿足人類各種醫療和應用目的的行業種類的總稱。

 

干細胞產業已經成為一個生機無限的潛在經濟增長點，蘊含著巨大的產業發展空間。2020年，全球干細胞市場為94億美元，按照美國的數據，每年產業增速在8.8%以上。

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干細胞研究具有巨大的醫學價值及市場前景，是廣東省培育和發展戰略性新興產業的重要發展方向之一。

 

干細胞技術研發及產業化一直受到國內外資本市場的熱捧，僅在美國納斯達克掛牌上市的股票中，干細胞概念股的相關市值就達到300億美元以上。而在國內，干細胞與再生醫學產業是我國最具發展潛力的新興產業之一。

 

 

近年來，我國干細胞產業有了較快的發展，市場需求不斷擴大。諸如中源協和、北科生物、漢氏聯合、無錫博雅、銀豐生物、上海細胞治療集團、四川新生命、南華生物、海爾生物、天士力、九芝堂、南京新百、冠昊生物、圣濟堂、京東方、華大基因、金域、昭衍等公司開始以不同形式進入了干細胞產業領域。

 

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廣東省干細胞與再生醫學產業現狀

（一）省內政策與資金支持干細胞產業發展

 

廣東近年出臺《廣東省人民政府關于培育發展戰略性支柱產業集群和戰略性新興產業集群的意 見》《關于促進生物醫藥創新發展的若干政策措施》 等文件，均對干細胞技術發展及藥物研究進行了頂層布局，提出大力發展干細胞制劑等新型生物技術藥物，加快開發干細胞等前沿產品，支持干細胞與再生醫學領域的臨床試驗。深圳人大有望在今年頒布中國首個地方干細胞產業促進條例：《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》。

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2014年，廣東將“干細胞與組織工程”納入九大重大科技專項之一，聚焦支持關鍵技術研究、臨床轉化研究、 產品研究開發和創新載體建設，有力推動了廣東再生醫學研究和應用整體水平的提升。

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2018年以來，廣東重構科技計劃項目體系，將“精準醫學與干細胞”作為12項重大科技專項之一，每年投入大量資金資助干細胞項目，重點布局成體干細胞的制備、功能維持和調控研究，干細胞移植后追蹤、體內功能建立與調控以及干細胞臨床研究及安全性、有效性評估等方向，推動部分關鍵技術和產品達到國際領先水平。

 

 

（二）干細胞產量及需求量逐年提升

 

干細胞產業作為新興產業，在廣東也經歷了一個快速發展的過程。廣東已建立起臍帶血造血干細胞庫，負責臍帶血造血干細胞采集、制備、檢測、凍存，為社會提供臍帶血資源用于臨床應用。截至2021年12月，該庫臨床應用出庫累計達3300例，其中公共庫2902例，自體398例，救助人數達2697人。

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在干細胞作為第三類醫療技術應用的時期，廣東省也是國內較早開展間充質干細胞臨床應用的地區，其中尤其是深圳南山醫院、廣東省中醫院、珠江醫院、暨南大學附屬醫院開展了一批干細胞臨床研究和應用項目，在國際上享有一定知名度。

作為廣東省生物醫藥行業的重要組成部分的干細胞產業發展迅速，行業總產值增速20%?左右，干細胞產品約占全國比例的 34%?。按區域來劃分，深圳市干細胞產業發展最快，年產值最高，廣州、東莞、珠海、中山等市也具有較大的產業規模。

 

（三）建立一批干細胞研究和臨床研究機構

 

廣東干細胞產業已頗具規模，基本上形成了完整的產業鏈， 并建立了一定的發展優勢。在上游環節，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院、軍事醫學科學院華南干細胞與再生醫學研究中心、中科院深圳先進技術研究院等從事干細胞與再生醫學的專業機構建成了國際一流的干細胞實驗平臺。

 

從國家公布的干細胞臨床研究備案機構名單看，廣東擁有中山大學附屬第一醫院、中山大學附屬第三醫院、廣東省人民醫院等16 家國家干細胞臨床研究備案機構，占全國備案機構的12. 0%。

 

成立了一批干細胞技術聯盟，如成立了國內第一家干細胞領域的技術聯盟———廣州干細胞與再生醫學技術聯盟，以及建成了粵港澳大灣區干細胞與精準醫療戰略合作聯盟等, 帶動國內外眾多干細胞與再生醫學研究與產業化機構和領軍人才集聚廣東。

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（四）涌現若干在國內外具有較大影響力的干細胞企業

 

在干細胞臨床研究方面, 深圳市北科生物科技有限公司聚焦干細胞基礎研究、 臨床應用研究及干細胞技術支持服務，擁有亞洲最大的綜合細胞庫群，建立了目前世界上規模最大、 數據最全面的干細胞臨床研究安全性及有效性數據庫。

 

在干細胞制劑方面, 賽業(廣州)生物科技有限公司是華南地區唯一一家專門從事干細胞技 術和轉基因小鼠產業化的高新技術企業，擁有全球最大和品種最齊全的科研干細胞庫，現已成為全球最大的科研干細胞供應商。

 

（五）科技和產業成果

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總體而言，廣東干細胞領域的專利申請數量在全國領先。

 

根據國家公布的干細胞臨床研究備案項目情況，廣東擁有12項國家干細胞臨床研究備案項目, 占全國備案項目的 12. 4%。從新藥申報上看，廣州賽萊拉的人臍帶間充質干細胞治療膝骨關節炎新藥獲批臨床試驗默示許可，珠海橫琴愛姆斯坦生物科技有限公司的T-MSC干細胞新藥（IMS001注射液）臨床試驗申請，近期獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理，總體落后于其他發達地區。

 

在誘導多能干細胞( iPS) 技術、干細胞調控等領域取得了國內領先、國際先進的研究成果。廣州生物院在國內率先突破了誘導多能干細胞技術, 成功將小鼠體細胞重編程為與胚胎干細胞具有相同特征的誘導多能干細胞，研究形成人誘導性造血干細胞的體外獲得技術、 人胚胎干細胞和人尿液細胞來源非整合 iPS 誘導技術等, 大大提高了我國干細胞研究的水平和國際競爭力。

 

同時, 依托中山大學及其附屬醫院、 廣東省人民醫院(廣東省醫學科學院)、 北昊干細胞與再生醫學研究院等機構，廣東研究形成利用內源性干細胞治療眼病技術、建立蛋白轉導技術、臨床應用的規模化干細胞擴增凍存及運輸的核心技術、無血清培養的人類胚胎干細胞 (ESC)技術與 iPS 誘導穩定分化為骨髓間充質干細胞(MSC)技術、 去細胞神經基質水凝膠的制備技術、生物人工肝肝臟種子細胞技術等一批領先技術，以及漏血傳感器、可降解人 iPS 源性視網膜神經支架、視網膜細胞支架生物手術黏合劑、 去細胞異種角膜基質等重大戰略產品。

 

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廣東省干細胞產業困境

 

（一）干細胞研究缺乏標志性成果

 

與歐美發達國家的大規模投入和研究相比，廣東省干細胞研究在原始創新能力與標志性成果方面仍有一些差距，干細胞的研究規模尚需進一步加大和聚焦。干細胞臨床應用、組織工程構建、生物醫用材料設計和直接成型、重大疾病分子診斷等與廣東省優勢生物產業相關的關鍵技術也亟待突破。

 

（二）干細胞治療的臨床評價問題

 

干細胞制劑在應用于人體臨床治療之前，都必須證明它的安全性、有效性。而這個驗證過程漫長而復雜，首先是動物實驗、其次是第三方檢測、然后再是臨床試驗。但由于缺乏政策上的支持，當前大多數的干細胞技術研究停留在臨床試驗階段，高級別的臨床證據還相對較少。

 

（三）干細胞臨床研究產業化受國家政策影響大

 

由于國家行業監管部門相對保守和謹慎，目前所獲得的研究成果難于實現產業化。

一方面，盡管干細胞相關政策文件系統規范了干細胞的臨床研究、制劑制備、研究基地管理等。但根據規定，只有經國家備案、具備相關條件的三級甲等醫院才能開展干細胞臨床研究，并要求受試者自愿、不得收費、不得直接進入臨床應用等。

 

另一方面，由于國家對干細胞藥物的審批趨于謹慎，嚴重限制了干細胞臨床研究和治療等干細胞中、下游產業的發展。

 

（四）干細胞行業缺乏全過程的行業標準體系

 

由于不同細胞來源、細胞代次、處理方法、給藥劑量、給藥途徑、臨床方案等，都可能產生不同的療效和風險。亟需盡快建立一個涵蓋指導干細胞獲取、存儲、制備、增殖、生產、運輸到治療全過程的行業標準體系，以及成立第三方檢測機構。

 

 

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廣東省干細胞產業發展對策

 

（一）加強政策支持，積極爭取國家先行先試政策

 

由于目前我國僅允許經國家備案、具備相關條件的三級甲等醫院才能開展干細胞臨床研究，而且不得收費、不得直接進入臨床應用，極大限制了干細胞中、下游產業的發展。

 

為此，建議廣東省以深圳建設中國特色社會主義先行示范區綜合改革試點，以及廣東建設粵港澳大灣區國際科技創新中心、全面創新改革試驗區、廣東自貿試驗區為契機，積極向國家爭取干細胞治療業務廣東先行先試。允許在蛇口、橫琴等指定醫療機構內提供 經獲得發達國家或地區主管機構批準的干細胞與再生醫學等前沿醫療治療服務。加強干細胞臨床研究的監督管理，推動成立干細胞領域的倫理專家委員會，加強對廣東省干細胞臨床研究工作的監督指導，爭取廣東省在干細胞臨床轉化領域取得先機。

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（二）加強工作協調，深化干細胞政產學研醫合作

 

一方面，發改、科技等科技規劃部門與衛生、藥監等行業監管部門要建立起有效的溝通和協調機制，防止出現“這邊積極開展核心技術攻關，那邊藥品注冊和臨床應用審批無路可走”的局面。

 

另一方面，搭建一個由政產學研醫組成的協同創新平臺，建立定期聯絡和情況通報機制。加強對干細胞研究、臨床試驗、轉化應用等的科學規范管理，以及對廣東省干細胞與再生醫學協會和廣東省干細胞與再生醫學產業技術創新聯盟工作指導，整合合作成員優勢，形成共同責任主體，就行業共性技術和關鍵技術難題進行協同攻關。

 

爭取建成多家國內領先、國際知名的干細胞與組織工程重大創新平臺，通過產學研合作研發出一批干細胞與組織工程產品，實現臨床應用，形成多套臨床應用方案，推進干細胞與組織工程產品的產業化。

 

 

（三）注重成果轉化，設立干細胞研究成果轉化醫學中心

 

立足于廣東重大健康需求和醫學科技前沿, 面向威脅人民生命健康的重大疾病, 充分發揮廣 東在干細胞研究、?臨床應用、?產品開發等領域的多學科交叉匯聚優勢，推動干細胞基礎研究—關鍵核心技術研發—技術成果轉化—相關產品應用開發的一體化部署的創新鏈。

 

具體包括依托廣東干細胞與再生醫學產業技術創新聯盟，設立干細胞研究成果轉化醫學中心。探索建立干細胞治療技術轉化臨床前和臨床應用評價體系。支持省內高校、臨床機構、科研機構以及企業在干細胞技術的研發、應用、推廣、規范、服務等方面加強合作，按照風險共擔、收益共享的原則，協同推進干細胞成果轉化應用。

 

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（四）堅持質量創新，制訂干細胞行業標準體系

 

按照行業標準建設的要求，積極引導相關組織機構圍繞技術規范、 研究標準、 醫學倫理等，研究制定干細胞分離鑒定、 制備存儲、 臨床試驗、 質控質檢、 療效評價等地方標準和行業標準。

加快建立臨床級多能性干細胞、 組織干細胞、 人胚干細胞等特定類型干細胞擴增分化標準， 建立若干利用干細胞治療重大疾病的臨床應用標準和規范。

建立干細胞臨床研究和應用第三方評價體系、機構和管理制度。

參考文獻：

1.黃珍霞. 基于產業鏈邊界的干細胞與再生醫學產業發展戰略研究[J]. 決策咨詢, 2019(1):5.

2.胡海鵬, 袁永, 唐慧. 廣東干細胞產業發展現狀及對策建議[J]. 科技創新發展戰略研究, 2021, 5(5):6.

3.Stem Cells Market Size, Share & Trends Analysis Report By Product (Mesenchymal, Adult, iPSCs), By Application, By Technology (Cell Acquisition, Cryopreservation), By Therapy, By Region, And Segment Forecasts, 2021 – 2028