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作者 | 智銀資本

引言

細(xì)胞與基因治療（CGT）是一種先進的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)，旨在通過對人體細(xì)胞和基因進行修復(fù)、替換和改造，直接從患者的疾病根源進行治療，可實現(xiàn)“一次性給藥，永久性治療”的效果，臨床應(yīng)用潛力巨大，有望成為未來新藥發(fā)展的主流方向之一。隨著2017年2款CAR-T藥物上市，全球CGT治療市場規(guī)模穩(wěn)步增長，中國CGT行業(yè)也處于快速擴張。然而，由于細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)工藝的復(fù)雜性與特殊性，導(dǎo)致細(xì)胞治療成本高昂，面臨產(chǎn)業(yè)化困境。

如何降低細(xì)胞治療產(chǎn)品的成本?如何實現(xiàn)CGT產(chǎn)品在GMP規(guī)范下規(guī)模化生產(chǎn)以滿足市場轉(zhuǎn)化需求?是整個CGT行業(yè)上下游企業(yè)在積極努力的方向。

本文將重點梳理細(xì)胞治療生產(chǎn)工藝及上游生產(chǎn)設(shè)備與耗材，探索在CGT上游領(lǐng)域突破行業(yè)痛點的解決方案!為細(xì)胞治療產(chǎn)品的自動化生產(chǎn)和產(chǎn)業(yè)化模式提出一些思考。

第一部分：CGT行業(yè)概況與行業(yè)痛點

1、細(xì)胞和基因治療（CGT）定義與分類

FDA定義基因治療：基于修飾活細(xì)胞遺傳物質(zhì)而進行的醫(yī)學(xué)干預(yù)。細(xì)胞可以體外修飾，隨后再注入患者體內(nèi)，使細(xì)胞內(nèi)發(fā)生遺傳學(xué)改變。這種遺傳學(xué)操縱的目的可能會預(yù)防、治療、治愈、診斷或緩解。

基因治療分為體內(nèi)、體外兩種治療類型。

★?體內(nèi)基因治療，是借助遞送系統(tǒng)直接將功能基因片段或基因編輯工具導(dǎo)入患者靶細(xì)胞

★?體外基因治療，指將患者體內(nèi)細(xì)胞取出，經(jīng)體外基因編輯或?qū)牍δ苄曰蚱魏螅贂斎牖颊唧w內(nèi)。由于多種細(xì)胞治療技術(shù)，包括干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療和其他體細(xì)胞治療也是將修飾編輯后的細(xì)胞回輸入患者體內(nèi)達到治療目的，因此屬于體外基因治療范疇。細(xì)胞治療是指應(yīng)用人自體或異體來源的細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養(yǎng)、擴增、活化、細(xì)胞（系）的建立、凍存復(fù)蘇等。

目前業(yè)界通常將細(xì)胞和基因療法歸為一類，統(tǒng)稱Cell&GeneTherapy,簡稱CGT。

圖表1：細(xì)胞治療過程示例

資料來源：Frost&Sullivan，智銀資本

目前主要的細(xì)胞治療方式為免疫細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療：

免疫細(xì)胞治療，是指在體外對某些類型的免疫細(xì)胞如T細(xì)胞、NK細(xì)胞、B細(xì)胞、DC細(xì)胞等進行針對性的處理后再回輸人體內(nèi)，使其表現(xiàn)出殺傷腫瘤細(xì)胞，清除病毒等功能。CAR-T細(xì)胞療法目前已成為免疫細(xì)胞治療中的熱點

干細(xì)胞療法，是指把健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，從而修復(fù)病變細(xì)胞或再建正常的細(xì)胞或組織。在臨床上較常使用的干細(xì)胞種類主要有間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、皮膚干細(xì)胞、胰島干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等。干細(xì)胞憑借其多向分化、免疫調(diào)節(jié)以及分泌細(xì)胞因子等功能，成為細(xì)胞治療研究的核心領(lǐng)域之一。

臨床細(xì)胞治療根據(jù)細(xì)胞來源可分為自體和異體細(xì)胞治療。

自體細(xì)胞治療是指從患者自身外周血中分離免疫細(xì)胞或干細(xì)胞等再經(jīng)過體外激活、擴增后回輸入患者體內(nèi)，修復(fù)正常細(xì)胞或直接殺死腫瘤細(xì)胞或者病毒感染細(xì)胞，調(diào)節(jié)和增強機體免疫功能。

異體細(xì)胞治療的細(xì)胞來源于健康人體，當(dāng)部分患者存在自身細(xì)胞活性不足、治療效果不佳時，異體健康細(xì)胞可以彌補這一缺陷，但其也存在移植物抗宿主病（GVHD）、治療效果有待驗證和持久性等問題。

圖表2：自體與異體細(xì)胞療法示例