自從2006年曰本學者山中伸彌首次建立了誘導多能干細胞以來，特別是山中伸彌獲得2012年諾貝爾生物學或醫學獎，日本政府大力加強了對干細胞的研發資助，同時在審批和政策上做岀相應調整，希望能加速日本干細胞基礎研究向臨床應用的轉化，特別將iPSC技術轉化成為臨床應用的具體形式。若有任何健康問題咨詢，請關注我們，私信我們“中科西部干細胞研究院”。
2014年9月，日本驕傲地向全世界宣布：“日本神戶理化研究所（Kobe RIKEN）啟動了全球第一例誘導多能干細胞的人體臨床研究，日本科學家將再次領先干細胞研究的一個重要領域。”鑒于審批政策的彈性增加，日本將這一首次誘導多能干細胞的人體試驗稱之為臨床研究，而不是臨床試驗。
高橋雅代（Masayo Takahashi）成為世界上第一個將iPSC用于人體臨床研究的人。2013年7月日本監管部門批準日本神戶理化學研究所，發育生物學中心眼科醫生高橋雅代帶領的團隊開展iPSC細胞的臨床研究工作。他們首先分離培養患者的皮膚細胞，然后誘導皮膚細胞轉化成為iPSC,并進一步生長分化形成視網膜組織的薄片，將其移植入患者的眼中。2014年9月8 B,高橋提供的證據表明，這些細胞在遺傳上的穩定性和安全性，接受治療的患者沒有經歷嚴重副作用。
日本首次誘導多能干細胞臨床研究的對象是老年干性黃斑蛻變（AMD）患者，計劃招募六名AMD患者。研究人員將用患者的皮膚細胞制備iPSC,然后在體外誘導iPSC生成單層細胞薄片，約1.3毫米x 3.0毫米，植入受試者的一只眼球內。第一位接受誘導多功能干細胞治療的是一名70多歲的日本女患者，作為防范風險的措施之一，每個患者接受治療的時間相距8周，如果一切順利的話，第2個病人將在2014年11月中旬接受治療。
AMD是導致中老年人視力障礙的常見原因，第四章介紹了美國的ACT公司在2011年用從胚胎干細胞衍生的視網膜色素上皮細胞(簡稱RPE)進行AMD的臨床試驗。為什么眼病成為胚胎干細胞和誘導多功能細胞臨床研究的首選？眼睛是一個相對獨立的器官，眼球內的液體與循環血液之間有一道屏障，醫學上稱之為血眼屏障，包括血-房水屏障和血-視網膜屏障，血眼屏障可以阻止血液中的蛋白質和血液細胞進入眼球內，包括抗體和淋巴細胞，在很大程度上限制了機體對植入眼球內的細胞發動免疫排斥反應，萬一植入的細胞發生惡變，血眼屏障同樣可以限制癌細胞向其他部位轉移，最壞的情況就是摘除眼球。
日本研究人員計劃在植入手術后，對患者進行為期一年的密切觀察，重點是衡量1PSC的安全性，監測植入細胞與視網膜的功能整合狀態以及任何不良影響，然后隨訪三年。舉世都拭目以待，因為它的成功將翻幵iPSC研究的新篇章，證明了人類可以用自身細胞制備新型干細胞，進行個體化的治療。
另一值得注意的動向是繼美國ACT生物公司的RPE臨床試驗幵始之后，最近ACT又幵始設計一項具有創新性的臨床試驗，他們設想用癌癥患者的細胞制備iPSC,然后在體外誘導iPSC分化成為血小板，再將這些血小板輸回患者體內，因為經過大劑量的化療或放療后，癌癥患者自身的造血系統受到了極大的破壞，通常需要輸注血小板預防不能控制的體內出血。ACT的首席科學家羅伯特-蘭哲指出“雖然iPSC生成癌細胞的風險較高，但由它們的分化而來的血小板沒有細胞核，不攜帶轉基因病毒或染色體基因突變，不可能形成腫瘤，它們將是實現iPSC臨床應用潛能的最理想方式”。
聽上去很有道理，當時ACT公司計劃2014年遞交臨床試驗申請，如獲得FDA審批，這將又是一個非常令人期盼的iPSC臨床試驗。若有任何健康問題咨詢，請關注我們，私信我們“中科西部干細胞研究院”。
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