“CAR-T先驅” Carl June教授因CAR-T技術被美國時代周刊評為“2018年全球百大影響力人物”之一。
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2011年，Carl June團隊用CAR-T療法成功治愈了一名急性白血病復發的小女孩Emily Whitehouse，直到如今，Emily已無癌生存十年，都沒有復發跡象，堪稱醫學界奇跡。
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首次取得CAR-T臨床上的突破性成功后，Carl June教授和賓大醫學院通過將這一技術授權給制藥巨頭諾華，于2017年實現了世界上首個CAR-T新藥Kymriah上市獲批，翻開了細胞免疫治療發展史重要的一頁。
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“我們一直都知道，原則上CAR-T療法可以有廣泛的應用，看到早期證據表明這一前景正在實現，這是非常令人鼓舞的，”June說。
T細胞是免疫系統最強大的武器之一。它們可以結合并殺死它們認為是有效目標的其他細胞，包括受病毒感染的細胞。CAR-T細胞是通過基因工程重新定向的T細胞，可以有效地殺死特定的細胞類型。
CAR-T療法是在每個病人自己的細胞中創造出來的——從病人的血液中收集細胞，然后在實驗室中改造和繁殖，然后作為一種“活藥”重新注入病人體內。第一種CAR-T療法Kymriah是由June和他在賓夕法尼亞醫學院的團隊開發的，并于2017年獲得了食品和藥物管理局的批準。
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在美國，目前有六種經FDA批準的CAR-T細胞療法，用于治療六種不同的癌癥。這些療法徹底改變了某些B細胞白血病、淋巴瘤和其他血癌的治療方法，使許多原本無望得到長期緩解的患者得以康復。
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從CAR-T研究開始，專家們就相信，T細胞可以被設計來對抗B細胞癌癥以外的許多疾病。世界各地的數十個研究團隊正在研究這些潛在的新應用，其中包括賓夕法尼亞大學醫學院和生物技術分支機構的團隊，他們正致力于從賓夕法尼亞大學開發的個性化細胞治療結構中開發有效的治療方法。
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June和Baker的評論是對這些努力取得成功的第一份重要臨床報告的回應：德國研究人員在《自然醫學》(Nature Medicine)上發表的一篇關于使用CAR-T療法治療自身免疫性疾病狼瘡(系統性紅斑狼瘡)的論文。
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研究人員說，狼瘡是CAR-T治療的一個明顯選擇，因為它也是由B細胞驅動的，因此針對它的實驗性CAR-T治療可以使用現有的抗B細胞設計。B細胞是免疫系統產生抗體的細胞，在狼瘡中，B細胞會攻擊患者自己的器官和組織。
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June在他們的評論中指出，盡管德國研究的結果需要通過更大規模的研究和更長期的隨訪來證實，但它們是非常有希望的——事實上，他們認為狼瘡可能比B細胞癌更容易成為CAR-T的靶點。
“紅斑狼瘡中的疾病驅動B細胞數量要少得多，因此，有效的CAR-T治療這種自身免疫性疾病可能需要更低的劑量，這將大大減少免疫副作用的問題。”
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CAR-T therapy extends its reach to autoimmune diseases
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