2021年10月18日，總部位于波士頓的福泰制藥公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布，在麻省總醫(yī)院進(jìn)行的VX-880 1/2期臨床試驗中的首例1型糖尿病患者（T1D）獲得積極數(shù)據(jù)。
在接受單劑治療后第90天時，這名1型糖尿病患者恢復(fù)了胰島素生產(chǎn)，并且將每天胰島素使用量減少91%，血糖控制得到顯著改善。報道指出，這是首次試驗數(shù)據(jù)證實這一細(xì)胞療法可顯著恢復(fù)T1D患者的胰島細(xì)胞功能。
試驗用藥VX-880（STx-02）是一款研究型同種異體干細(xì)胞衍生胰島細(xì)胞療法，有可能通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能，包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素的產(chǎn)生，來恢復(fù)機(jī)體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880通過肝門靜脈輸注給藥，需要與慢性免疫抑制療法聯(lián)用來保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥。
首例患者約40年前被診斷為T1D，此后一直依賴胰島素治療，在接受 VX-880 療法的前一年里就出現(xiàn)了5次危及生命的低血糖事件，患者在參加這一 1/2 期臨床試驗期間，接受了目標(biāo)劑量一半的 VX-880 單次輸注以及免疫抑制治療。
治療之前，患者的胰島素劑量為每天34個單位，并且無法檢測到空腹和受刺激的 C 肽水平，這表明患者自身無法產(chǎn)生胰島素。
治療后第90天，檢測到患者空腹C肽為280 pmol/L，這反映患者恢復(fù)了基礎(chǔ)胰島素的生成。在混合餐耐受性試驗（MMTT）刺激后，C肽水平增加至峰值為560 pmol/L，表明患者恢復(fù)了葡萄糖反應(yīng)性胰島素的生成。
同時在第90天，糖化血紅蛋白（HbA1c）從基線的8.6%降至7.2%。患者每日胰島素用量從VX-880治療前的34個單位/天，減少至一周平均劑量2.9個單位/天，每日外源性胰島素用量減少了91%。由此可見，VX-880在恢復(fù)胰島細(xì)胞功能上起到了很大的幫助作用。試驗具體數(shù)據(jù)如下所示：
接受治療后，該患者實現(xiàn)了胰島細(xì)胞功能的“穩(wěn)健恢復(fù)”，這些恢復(fù)的胰島細(xì)胞可以讓患者調(diào)節(jié)胰島素甚至自己產(chǎn)生胰島素，每天的胰島素使用量減少91%，血糖控制得到顯著改善。?該療法的安全性與典型的免疫抑制劑治療相似，且沒有報告與治療相關(guān)的嚴(yán)重副作用。
Vertex 執(zhí)行副總裁兼細(xì)胞和遺傳治療部主管，Bastiano Sanna 博士說道：“這些結(jié)果是前所未有的。真正引人注目的是，它們是在目標(biāo)劑量一半的情況下實現(xiàn)的。雖然為時尚早，但這些結(jié)果支持我們持續(xù)推進(jìn)VX-880臨床研究，并且這些胰島細(xì)胞具有無需免疫抑制即可使用的潛力。”
本次臨床試驗是一個階段1/2，多中心，單臂，開放標(biāo)簽的研究誰有T1D低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖。本研究為序貫性、多部分臨床試驗，旨在評價VX-880的安全性和有效性。前兩名患者將接受目標(biāo)劑量的一半治療，隨后的患者中劑量上升到目標(biāo)劑量。大約有17名患者將參加臨床試驗。
根據(jù)國際糖尿病聯(lián)盟( diabetesatlas. org) 的統(tǒng)計，截至2019年全球糖尿病患者超4.63億，預(yù)計2045年將增至7億。中國已成為糖尿病第一大國，患者超過1.16億。
I型糖尿病（T1D）是由于免疫系統(tǒng)破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素產(chǎn)生減少和高血糖。目前尚無治愈性療法，患者需終生依賴外源性胰島素治療。
雖然胰島素治療已從過去的 “每日餐前一針” 發(fā)展到 “ 人工智能控制的胰島泵”,但并不能根治，也不能防止包括視網(wǎng)膜病變、糖尿病腎病，神經(jīng)病變等一系列并發(fā)癥。同時在治療過程中，過多的胰島素又會導(dǎo)致低血糖。
從原理上看，干細(xì)胞有望實現(xiàn)功能性治愈糖尿病。干細(xì)胞是一種具有多向分化能力的細(xì)胞，所以干細(xì)胞在一定的環(huán)境下能分化成胰島β細(xì)胞和胰島素生成細(xì)胞，從而有望實現(xiàn)治愈糖尿病。其次，干細(xì)胞具有調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的能力，可以對糖尿病患者被破壞的免疫系統(tǒng)進(jìn)行調(diào)節(jié)以及激活或者再生患者體內(nèi)的自身免疫細(xì)胞。
通過干細(xì)胞治療1型糖尿病，早在2019年美國《時代》周刊將干細(xì)胞治療糖尿病納入改變未來十年醫(yī)療的12大創(chuàng)新發(fā)明列表中。因此，越來越多的公司/機(jī)構(gòu)都在開發(fā)針對T1D的干細(xì)胞治療項目。
隨著對干細(xì)胞治療疾病機(jī)理的深入研究，干細(xì)胞療法大大提高了1型糖尿病的治療預(yù)期，具有療效顯著、效果持久和安全性高等特點，可擺脫每日用藥、每日多次用藥和長期用藥給患者帶來的不便和痛苦，以及長期用藥帶來的各種不良反應(yīng)。預(yù)計在不久的將來，這項科技成果將給更多糖尿病患者康復(fù)帶來新的希望。
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