央視新聞：干細(xì)胞技術(shù)近年逐漸成熟并進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化

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央視總臺記者 竇筠韻：在我身旁的這個液氮瓶里面裝著的，就是目前在實驗室狀態(tài)下用來治療帕金森癥的干細(xì)胞藥物，只需要進(jìn)行顱內(nèi)注射，就可以很大程度上緩解癥狀。

帕金森病是最主要的神經(jīng)退行性疾病之一，如何開發(fā)長期有效的新型臨床治療方式，改善病患群體的生活質(zhì)量，是社會老齡化面臨的一項重要挑戰(zhàn)。經(jīng)歷了長期的基礎(chǔ)研究歷程，干細(xì)胞治療近年逐漸成熟并進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化。

中國科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心高級研究員 陳躍軍：多巴胺的缺失，是帕金森病產(chǎn)生各種運(yùn)動功能障礙的一個主要原因，移植的細(xì)胞進(jìn)去以后，它就會進(jìn)一步整合到病人的大腦神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)里面去，然后它會進(jìn)一步分化成多巴胺能神經(jīng)元，去分泌多巴胺，使帕金森病人能夠?qū)崿F(xiàn)運(yùn)動功能的恢復(fù)。

目前，這種全新的藥物形式被認(rèn)為是能夠治愈帕金森病最有前景的治療策略之一。

世界上很多國家和地區(qū)相繼開展了基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的帕金森病干細(xì)胞治療的臨床試驗，在藥物的安全性上獲得了積極數(shù)據(jù)。然而，細(xì)胞移植以后，有效細(xì)胞的含量平均在10%左右，是帕金森病干細(xì)胞治療在臨床上廣泛應(yīng)用所面臨的關(guān)鍵瓶頸。

面向腦科學(xué)和類腦智能技術(shù)兩個前沿領(lǐng)域，不僅是帕金森病，在神經(jīng)炎癥、自閉癥、抑郁癥、衰老、睡眠調(diào)控等重大腦疾病研究領(lǐng)域，干細(xì)胞等技術(shù)的發(fā)展不斷取得重要突破。未來，還將持續(xù)推進(jìn)這些基礎(chǔ)研究成果進(jìn)一步向臨床轉(zhuǎn)化，更好地造福人類生命健康。

國際干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀截至2022—03—17，以“stem cell”作為關(guān)鍵詞在美國臨床試驗注冊中心(http://www.clinicalTrials.gov)網(wǎng)站檢索到8988項登記注冊的干細(xì)胞臨床研究，其中觀察性研究1216項，干預(yù)性研究7731項，此外還有患者登記研究及用藥研究。干預(yù)性研究中以“intevention／treatment”(干預(yù)性／治療)欄搜索，檢索到6369項登記注冊的干細(xì)胞臨床研究，其中近2491項研究已完成。按國家和地區(qū)統(tǒng)計，全球干細(xì)胞臨床研究排名前3的國家或地區(qū)分別為美國(2952項)、歐洲(1279項)和中國(661項)。

從疾病治療領(lǐng)域來看，腫瘤類疾病、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、運(yùn)動系統(tǒng)疾病是目前臨床研究數(shù)量較多的疾病領(lǐng)域，此外還有創(chuàng)傷、免疫系統(tǒng)疾病、新型冠狀病毒肺炎(c0VID一19)等。

在干細(xì)胞治療的細(xì)胞種類選擇上，大部分為造血干細(xì)胞和MSC臨床研究。全球干細(xì)胞臨床研究進(jìn)展情況顯示，目前20.4％干細(xì)胞臨床研究處于I期或早期階段，Ⅰ/Ⅱ期臨床研究占18.8％，Ⅱ期探索性臨床研究比例為32.9％，確證性Ⅲ期臨床研究僅占8.3％。

隨著Mscs及其相關(guān)技術(shù)的日益成熟，臨床研究已經(jīng)在許多國家開展。在目前處于注冊臨床試驗階段的干細(xì)胞中，Msc治療產(chǎn)品占比最高。這與Mscs具有分化潛力大、增殖能力強(qiáng)、免疫原性低、取材方便、無道德倫理問題的限制、易于工業(yè)化制備等特征有關(guān)，極有可能成為最具臨床應(yīng)用前景的多能干細(xì)胞。