干細(xì)胞行業(yè)深扒——如何選擇一家靠譜的干細(xì)胞機(jī)構(gòu)

今天，我就來和大家探討一下這個(gè)問題。在我國，干細(xì)胞的監(jiān)管實(shí)行“雙軌制”，即藥品和醫(yī)療技術(shù)管理并行的監(jiān)管模式。簡單來說，就是有兩條線路進(jìn)行監(jiān)管。

第一條線：是干細(xì)胞藥物。許多干細(xì)胞公司選擇走這條路線，即申請(qǐng)干細(xì)胞新藥批文。我在以前的文章中也提到過，目前已有超過70個(gè)IND（臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）獲得批準(zhǔn)，這些都是走的這條路線。這條路線的主管單位是國家食品藥品監(jiān)督管理總局（NMPA），也就是由國務(wù)院直屬機(jī)構(gòu)，市場(chǎng)監(jiān)督管理總局來管理。如果要申請(qǐng)干細(xì)胞藥物，必須在IND獲批后，陸續(xù)進(jìn)行一期、二期、三期臨床試驗(yàn)，最后拿到新藥上市批文，按藥品投放市場(chǎng)。這條路線雖然費(fèi)時(shí)費(fèi)錢，但也是最為嚴(yán)謹(jǐn)?shù)囊粭l路線。

在行業(yè)內(nèi)，有一條不成文的規(guī)則，“10年10億美金，才能可能拿到一個(gè)新藥”，這也解釋了為什么一些新特藥如此昂貴。例如，幾年前的電影《我不是藥神》中，諾華的格列衛(wèi)用于治療白血病，但因?yàn)閮r(jià)格過高，電影主角就到印度引進(jìn)仿制藥，以低價(jià)銷售給白血病患者。

第二條線：是干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)。由于干細(xì)胞的特殊性，以及在國內(nèi)外的研究已有數(shù)十年的歷史，大量的臨床研究表明，其安全性非常好，至少是可控的。而在治療疾病的效果方面，干細(xì)胞在很多疾病方面都表現(xiàn)出了非常不錯(cuò)的效果。然而，由于其生效機(jī)理的復(fù)雜性，短時(shí)間內(nèi)可能無法完全適應(yīng)原有的藥物審核流程。

比如，干細(xì)胞的旁分泌效應(yīng)、歸巢效應(yīng)，以及其他一些作用機(jī)制等，都不太適合用原有的藥物審核流程來監(jiān)管。因此，我們的主管部門以讓優(yōu)秀的科研技術(shù)能更早地造福大眾為原則，開放醫(yī)療機(jī)構(gòu)在衛(wèi)生健康委和藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合管理的秘書處申請(qǐng)機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目雙備案，并在備案項(xiàng)目范圍內(nèi)開展干細(xì)胞臨床研究。這條線相當(dāng)于由兩個(gè)部門聯(lián)合進(jìn)行監(jiān)管。

實(shí)際操作上，雖然具體項(xiàng)目的實(shí)施是在具有臨床研究資質(zhì)的醫(yī)院和科室進(jìn)行，但干細(xì)胞制劑制備很少有醫(yī)院自己開展，基本上是由合作的細(xì)胞公司或細(xì)胞制備工廠來完成干細(xì)胞制劑的制備，然后按醫(yī)療技術(shù)來進(jìn)行應(yīng)用。這也就給了干細(xì)胞公司更多的應(yīng)用機(jī)會(huì)。

當(dāng)然：無論選擇哪條路線，國家對(duì)干細(xì)胞制劑的要求都極為嚴(yán)格。具體來說，干細(xì)胞制劑必須符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》、《人源化干細(xì)胞藥學(xué)工藝技術(shù)指導(dǎo)原則》、《GMP附錄-細(xì)胞治療產(chǎn)品》等相關(guān)法律法規(guī)的要求。

因此，當(dāng)我們?cè)谶x擇干細(xì)胞機(jī)構(gòu)時(shí)，可以參考以下幾個(gè)標(biāo)準(zhǔn)：

1、B+A級(jí)潔凈度：干細(xì)胞制備必須在完全無菌的環(huán)境下進(jìn)行，這對(duì)實(shí)驗(yàn)室和生產(chǎn)設(shè)施的環(huán)境要求極高。根據(jù)國家規(guī)定，細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)必須在B+A級(jí)潔凈度的實(shí)驗(yàn)室或生產(chǎn)車間中進(jìn)行。

2、中檢院質(zhì)量復(fù)核認(rèn)定：中國食品藥品檢定研究院（簡稱“中檢院”）是國家法定的生物制品藥品質(zhì)量檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)，也是三甲醫(yī)院唯一認(rèn)可的臨床級(jí)細(xì)胞檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)。如果一家公司獲得了中檢院的細(xì)胞質(zhì)量復(fù)核認(rèn)定，那就說明其干細(xì)胞質(zhì)量已經(jīng)達(dá)到了臨床級(jí)別。

3、醫(yī)院合作認(rèn)可：大多數(shù)的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目是由干細(xì)胞公司與醫(yī)院合作進(jìn)行的，因此，查看這家公司是否與知名醫(yī)院有合作關(guān)系，也是判斷其實(shí)力的一個(gè)重要依據(jù)。(例如：通過中國臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心、或一些招投標(biāo)網(wǎng)能查）。

4、IND批件：最后，最直接的判斷方法就是看這家單位是否有干細(xì)胞臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）批件，以及是否已經(jīng)獲得了臨床試驗(yàn)的批準(zhǔn)。（通過www.cde.org.cn，信息公開欄能查到）總的來說，干細(xì)胞治療的發(fā)展前景廣闊，但消費(fèi)者在選擇干細(xì)胞服務(wù)公司時(shí)，也需要有明確的認(rèn)知，選擇靠譜的公司，以確保治療的安全和有效。