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干細胞技術正在引領現有的疾病治療模式發生深刻變革，同時也為人類應對健康挑戰提供了新的技術和新的思路。

干細胞技術被認為是世界生命科學和醫學研究的前沿和制高點，它是第三次醫學革命的核心，不少在干細胞領域取得了科研成果的科學家還獲得了諾貝爾獎。干細胞技術正在引領現有的疾病治療模式發生深刻變革，同時也為人類應對健康挑戰提供了新的技術和新的思路。當全球各國都在重金投向這個領域，中國又處在怎樣的發展階段？細胞治療的時代已然到來，又能為我們創造怎樣的未來？

中央電視臺《對話》特別策劃“創新科技這十年”之《干細胞：勇闖無人區》，特邀中國科學院院士、國家重點研發計劃“干細胞與器官修復”重點專項專家組組長卞修武院士及北京干細胞與再生醫學研究院執行院長胡寶洋共同探討干細胞的未來。

什么是干細胞？

卞修武院士：干細胞與生俱來，因為從我們生命的開始到我們成長，整個過程我們都是依賴干細胞的，沒有干細胞就沒有生命，就沒有健康。干細胞的“干”來源于stem（stem，指植物的莖），之所以叫干細胞是因為它產生之后，可以不斷向各種各樣的成分去產生，就像一棵樹，多種茂盛的枝葉來形成我們生命的多樣性、器官的多樣性和功能的復雜性。

通俗來講，我們小時候看到孫悟空，有兩個特點：拔根汗毛一吹，就變出另一個完全一樣的猴子，這就叫“復制”。干細胞就有這樣類似的復制和自我更新的功能，它能夠產生跟它自己一樣的細胞，這是一個復制和更新的過程；第二是它還可以變化，變成不同的模樣，我們生物醫學里就叫做“分化”，就是變成不一樣，這種不一樣才使得我們人體，來源于受精卵這一個細胞然后變成了多種多樣的器官、組織和細胞。

干細胞到底有什么用處？

卞修武院士：干細胞首先我們作為生命的種子，從受精卵、囊胚然后到胎兒發育這個整個過程，干細胞在個體發育中是最初的種子，生命的來源。生命出生以后，我們人體各個器官都有干細胞，這些干細胞它會對健康的維持起作用。這當中干細胞在不斷生長，一邊生長，一邊成熟，成熟以后去替代，來維持健康。

在疾病過程中，我們也可以用干細胞進行治療，這個治療有的是去補充它，缺損的就利用干細胞的修復和替代作用。比如利用干細胞為帕金森氏病患者補充丟失的多巴胺神經元，再調節運動協調性、腦功能性至正常狀態。

干細胞可以包治百病嗎？

卞修武院士：干細胞的基礎研究和轉化已經展示出相當廣闊的前景，包括一些難愈性創面都可以用干細胞去覆蓋，促進生長。我們可以用干細胞去治療疾病，但并不是萬能的。對于一些疾病，它的發病機制還不清楚，不確定是某一個細胞的缺失，或者某一種物質的簡單的減少，這個時候我們用干細胞治療可能就有限，而且現在對于干細胞本身的潛能認識也還不足。這個時候如果我們期待干細胞去萬能的包治百病，我想是不可能的。但隨著科學技術的進步，我們可以把干細胞做一些修改、編輯，然后賦予它更多的能力，以期望用于更多的疾病治療。

不同疾病、不同個體、不同器官，所使用的干細胞是不一樣的。因此在制備干細胞時也要有目的性、針對性。只有患者客觀需要，我們才會補充這類干細胞。

干細胞的數量和活力隨著年齡增長減弱？

卞修武院士：干細胞的數量和活力會隨著年齡增長而減少和下降，這是自然規律。但也有辦法能夠去激活和刺激細胞的更新和復制的能力，有兩個前提：第一非必要不需要，第二是有限的，這些刺激物可能有副作用，也可能有潛在風險。

干細胞治療到底處于一個什么階段？

卞修武院士：兩個維度。第一個維度，干細胞作為治療技術，在臨床上我們不斷探索更新越來越成熟；第二個維度，我們希望干細胞作為藥物，它能更好的標準化，然后能夠根據需要個體化的使用。在目前來講，后者是我們希望但仍然在研發和臨床試驗過程中。盡管國際上有一些已經獲批上市的（藥物），但是在國內我們本著嚴謹、規范、科學及對病人負責的態度，圍繞干細胞的有效性的驗證研究目前主要是在一些備案機構按照嚴格的篩選進行臨床試驗。

干細胞變得很火爆，原因在于：第一個方面是細胞生物學整體技術的進步。第二個方面是干細胞基礎研究的加大，對干細胞認識顯著提升，這一點在我們國家已經有了非常好的基礎，在國際上形成一個并跑，甚至部分領域領跑的階段。第三個方面是人們對干細胞應用的臨床研究更加重視，更加規范，充分證明了干細胞在一些疾病中的有效性，并且能夠有效地去避免它的不利因素。最后就是，人們對美好生活的向往、對健康的追求和人類壽命延長的期待，期待這個干細胞能夠給我們人體，無論是健康維持，疾病治療還是壽命的延長，甚至重塑生命，重新定義生命期待更多了。

干細胞在治療方面有哪些重要突破？

胡寶洋研究員：有幾類病，干細胞是非常有優勢的：由年齡原因導致的退行性疾病，神經系統的像帕金森，運動性的損傷如膝關節的半月板損傷，還有自身免疫異常的疾病都是非常有效的。

為何中國科學家要勇闖干細胞無人區？

卞修武院士：干細胞作為生物學和醫學里的重點研究對象，以及潛在的應用價值，獲得了人們的高度關注。但是它還有很多不確定，這個不確定就包括它的一些效果上，它的一些調控機制的認識還不足，以及在成藥的時候，我們到底用什么樣的標準規范，找到合適的適應癥，這些都需要去研究。如果說化學藥品我們國家在過去相對市場的占有比較少，創新能力不足的話，那么干細胞作為藥物，中國可以說與全球其他國家在一個起跑線上，甚至有可能這樣實現超車。

我們病理學，就是研究疾病為什么會發生？有一些疾病的發生，是因為炎癥反應，導致了干細胞的更新不行，于是退行性疾病就產生了。這發生的過程必須要關注干細胞領域。我想認識疾病的過程就像認識生命發生的過程一樣，必須要從干細胞的基礎生物學做起，認識到以及看到它潛在的診斷和治療的價值。

為什么要建立標準化干細胞庫？

胡寶洋研究員：我們做干細胞最基本的一個初衷就是我們想著干細胞到底能不能真正去用于治病。要做這么一個研究，一個標準化的干細胞庫，對于我們存儲種子細胞是必不可少的。2006年后，標準化細胞庫的建立標志著我國選擇了一條新的路徑，就是從一個多能干細胞種子細胞制造出細胞的產品和藥物，意味著我們能夠像生產其他的產品一樣，去標準化、規范化生產細胞，讓更多的人受益并且降低風險。選擇這樣一條路線完全是基于一個基本理念：希望把干細胞做成一種普適的治療方式，而不是一種昂貴的奢侈品，能夠滿足這種條件的就是干細胞的藥物，這也是建立人胚干細胞庫的必要性。

卞修武院士：中國選擇的是去其他國家完全不同的一種發展途徑，為了獲得治療級的干細胞去建立人胚干細胞庫，在過去是沒有這樣的先例的。只有這條途徑才容易實現干細胞藥物的研發。如果要獲得臨床級標準化的干細胞，實現干細胞藥物的研發上市和讓病人最終受益，必須要有標準化的細胞庫。沒有細胞庫就沒有種子，就相當于我們想要獲得一大批這個“小孫悟空”，但是沒有種子，它是不可能去復制的。

標準化干細胞庫取得哪些突破和發展？

胡寶洋研究員：第一個方面，就是我們有什么技術能夠把種子細胞變成我們希望的細胞，這方面有了很大的突破。另外一個方面，我們從一個種子細胞能夠變成億萬個功能細胞，也就是細胞藥物。這兩個方面，我們都有很好進展，并且已經推進了很多項臨床試驗。一旦臨床試驗的安全有效性得到驗證之后，就可給老百姓解決切實的問題。

胡寶洋研究員：目前，我們在干細胞領域的國際標準方面，是在推進的標準最多并且進展速度最快的一個國家，2022年8月3日前后，由中國來主導的一個多能干細胞的一個國際標準剛剛發布，這表明在干細胞的研究以及干細胞未來的產業方面，中國已經走到了國際的前列。

卞修武院士：我想國際干細胞臨床應用這個趨勢上，用人胚干細胞作為種子細胞，已經得到了逐漸認可和越來越多的應用，這本身就是對中國科學家的一個肯定和這個前景的確定，同時干細胞領域的很多中國標準，能夠被國際同行接納，成為我們牽頭的國際標準，這一點也就表明了我們中國科學家在干細胞領域的權威性和貢獻的巨大性。

干細胞能給我們帶來怎樣的未來？

卞修武院士：我們最希望在這樣的平臺條件和基礎上，能夠實現個體化定制的干細胞產品。缺什么組織，獲得那個功能性單位，我們可以獲得并批量的標準化生產出來。第二個，我們就是要做藥物篩選評價的時候，不僅可以做體外單個細胞的培養評價和動物實驗，更很重要的是還可以把干細胞誘導成器官養的結構，在類器官上進行藥物的評價，它的標準化質控以及它評價的經濟性和迅速性，這是比動物實驗要更好的。另外，在今后的器官制造上，我們從制造組織，功能單元到制造特定的復雜的功能器官，干細胞都是一個基礎。

從某種意義上講，衰老是干細胞的數量和活力在下降的一種表現，如果未來我們能夠實現干細胞激活特定器官活力，維持局部的穩態，可能對于維持健康和延長壽命都是有益的。

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