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“為了這一天，我努力了將近25年?！?/span>
戴安娜·法默如此說道，作為世界上首位女性胎兒外科醫生，她引領了世界首個子宮內結合干細胞療法的脊柱裂臨床試驗，目前已經有3位患兒在接受治療后順利出生。這項研究也在披露后引發了不小的震動，被媒體評價為：母胎醫學史上里程碑式的進展。
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即使醫學發達如21世紀，當胎兒被判定為先天缺陷時，父母大概率還是得面臨是否終止妊娠或咬牙堅持的兩難境地，前者傷身傷心，而后者也在進行一場不知前路的豪賭。
該如何為父母及未出生的孩子開辟第三條道路？世界各地的科學家們孜孜不倦地探索著。
2021年春季，加州大學戴維斯分校就啟動了世界首個宮內結合干細胞療法的脊柱裂臨床試驗：CuRe。即在胎兒尚在母體發育時，就利用干細胞修補患兒脊髓，以減少、預防出生后的致殘性并發癥。
如今一年過去，已經有3名脊柱裂患兒在接受治療后順利出生，首位“幸運兒”Robbie還剛剛度過了她的周歲生日，目前小姑娘的身體一切正常。
△出生15天后的Robbie與艾米麗
晴天霹靂
先天性神經管畸形-脊柱裂
去年年初，遠在大洋彼岸的艾米麗還沉浸在初為人母的喜悅中，一次產檢結果卻給了她當頭棒喝—胎兒被診斷患有脊柱裂，這是她和丈夫哈利從未預想過的發展。
脊柱裂，又名脊柱脊膜膨出，是一種常見的先天性神經管畸形，由于妊娠早期脊柱組織未能正常融合，患兒在出生后可能存在四肢無力、癱瘓、認知受損及腸道功能障礙等癥狀。
△脊柱裂與正常脊柱對比
以中國為例，據2011年《中國婦幼衛生事業發展報告》統計，2010年醫院檢測的前5位出生缺陷種類中神經管缺陷（SB）排名第五位。在一項國外研究調查中，如果不能及時接受治療，患兒5年存活率只有可憐的37%，而存活下來的孩子中脊膜膨出兒童嚴重傷殘率高達84%。
如若接受治療，臨床上的手段通常是在患兒出生后介入手術，但平心而論，這種方式雖能減輕他們脊柱裂的癥狀，卻無法治愈這種疾病，很多患兒還是得與輪椅或腿支架為伴。
為什么會這樣呢？其原因之一在于：脊髓暴露的時間太長了。作為一種妊娠早期就顯露端倪的先天缺陷，漫長的孕期只會讓脊柱裂情況不斷惡化，而這種損傷卻是產后手術追不回來的。
知道這些后的艾米麗如墜冰窖，但命運并沒有讓她困擾太久。就在拿到診斷書的當天，艾米麗聽說了一項剛剛通過FDA批準的人體臨床試驗—CuRe。
主導CuRe的正是戴安娜，作為2000年初期脊髓脊膜膨出管理研究 (MOMS)臨床試驗的領導者，她曾證明：胎兒期手術能減少脊柱裂引起的神經功能缺損。而為了提高脊柱裂的治療效果，戴安娜和她的團隊現在正在開發一種干細胞貼片，有望幫助患兒擺脫癱瘓的命運。
這對艾米麗來說，是無法拒絕的救命稻草。
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干細胞貼片
通往未來的治愈之路
在開展CuRe人體試驗前，戴安娜和她的團隊其實已經在干細胞這條路上行進了十幾年。
干細胞是再生醫學里最有前途的細胞類型之一，具有獨一無二的自我更新及多向分化能力，在戴安娜看來：干細胞在恢復受損脊柱組織上有良好的應用前景，而這種修復能力是單純手術無法比擬的。
早年的動物實驗也佐證了她的猜想。2017年，戴安娜發現將產前手術與人胎盤來源的間充質干細胞（PMSC）相結合，并用生物材料支架固定在適當位置以形成“貼片補丁”，能讓脊柱裂小羊羔幾乎正常地奔跑。
隨后，研究團隊還改進了針對犬科動物的手術和干細胞技術，并在兩只英國斗牛犬身上成功手術，據悉脊柱裂是該品種常見的先天缺陷，經常使它們的后軀幾乎沒有功能。而在接受干細胞“補丁”4個月后，兩只小家伙已經能夠走路、跑步及玩耍。
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△?接受干細胞補丁后出生的斗牛犬Myrtle
動物實驗的成功促使戴安娜向人體實驗邁進，而在經過篩查、核磁共振掃描和采訪后，艾米麗成為了世界上第一個接受宮內干細胞治療的人。
改變命運的一天被定在了7月12日，共有40人參與了這個歷史性的手術。
研究團隊先是在加州大學戴維斯分校的再生醫學研究所，用胎盤組織制造了臨床級間充質干細胞，并用4天時間完成了干細胞貼片的制作。
手術當日，醫生在艾米麗的子宮上開了一個小口，他們將胎兒漂浮到那個切口點以尋找到胎兒的脊柱及脊柱裂缺損部位。隨后便是關鍵時刻：外科醫生通過顯微鏡將干細胞貼片直接放置在胎兒裸露的脊髓上，繼而縫合切口以使組織再生。
△?在懷孕期間進行手術，以修復胎兒脊柱裂
兩個月后，Robbie通過剖腹產出生，那一刻，戴安娜幾乎驚喜出聲—“她在踢腿”，如果Robbie沒有接受治療，那么她出生時應該患有腿部麻痹，但所有人都見證了她的新生。
當然，這僅僅是觀測結果，CuRe 團隊保持著應有謹慎態度，他們表示目前還在試驗的安全階段，還有很多東西需要學習。接下來，他們還將治療34名患者，并在手術后持續監測嬰兒們的情況，直到他們 6 歲。其中第 30 個月是重點，研究者會檢查孩子們是否在行走和進行便盆訓練，以全面評估該療法的安全性和有效性。
△?艾米麗、戴安娜和Robbie
如今時間已經過去一年，共有3位患兒接受了干細胞貼片治療，首位受試者Robbie目前身體健康，并迎來了她人生中的第一個生日。
“這次經歷比生活更重要，超出了所有人的預期。我希望這項試驗能夠提高許多患者的生活質量，”艾米麗說?！拔覀円埠軜s幸能成為了歷史的一部分?！?/span>
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參考資料：
[1]https://health.ucdavis.edu/news/headlines/worlds-first-stem-cell-treatment-for-spina-bifida-delivered-during-fetal-surgery--/2022/10
[2]《中國婦幼衛生事業發展報告》.2011年版
[3]Survival and handicap of infants with spina bifida.?https://doi.org/10.1136/adc.55.11.845.
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