民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳

間充質干細胞、免疫細胞、外泌體源頭實驗室

民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳

撰文:步步先生

來源:干細胞者說

細胞領域的藥物開發正在以快速的步伐穩健推進著,這是大勢所趨。國家和地方的一系列政策和獎勵,為干細胞技術的臨床轉化發展提供了強大的支持與保障,正在加速其產業化。

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干細胞藥品化路漫漫,只要比昨天進步就值得鼓勵!讓我們一起看看,近期干細胞行業有哪些熱點吧。

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民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳
民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳
2023年1月6日,深圳市人大官網發布了關于《深圳經濟特區細胞與基因產業促進條例》的正式公告。細胞和基因產業是生物醫藥產業未來主要的發展方向,深圳市高度重視細胞與基因領域的基礎科學研究和產業化發展,引入海內外高層次人才團隊,建設干細胞與細胞治療領域各類創新載體。

《條例》涵蓋,細胞的采集和儲存、細胞和基因產品研發、藥物拓展性臨床試驗、基因技術應用、產品生產和使用、保障措施、法律責任等方面內容。

http://www.szrd.gov.cn/rdlv/chwgg/content/post_930935.html

民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳

干細胞者說評論
這是《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》,2022年12月29日通過,2023年3月1日獲得,這個是細胞和基因治療領域的首個地方法規深圳條例涵蓋內容很全,很具體。條例提到基因治療和細胞治療屬于藥品歸屬的問題;醫療旅游的問題;加強生物安全管理問題;保險險種配合問題;臨床階段產品合規問題;支持第三方檢測;從業者的職稱評定;產業大力扶持。
從大的方面看,深圳條例并未取得實質政策突破,細胞治療分級管理體系未實現,“同情使用”處于臨床研究階段細胞藥品未實現。整體原則上處于國家監管政策的大框架之內。條例制定是在“不變通國家審批權限,不降低審批標準”的情況下予以具體規定。深圳條例鼓勵企業申報細胞藥物或者建立第三方檢測平臺,可以多給錢鼓勵支持,但不能開收費口子。上位法不能變,政府也盡力了…
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臨床試驗默許:iPSC來源心肌細胞注射液
民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳
2023年1月19日,南京艾爾普再生醫學科技有限公司自主研發的人iPSC來源心肌細胞注射液(受理號:CXSL2200547)獲得藥品審評中心的默示許可,獲準開展臨床試驗。?
受理號為:CXSL2200547
藥品名稱:人iPSC來源心肌細胞注射液
適應癥:嚴重慢性缺血性心力衰竭
申報企業:南京艾爾普再生醫學科技有限公司
https://www.cde.org.cn/
干細胞者說評論
關于艾爾普再生醫學,在臨床研究上有兩件事值得關注。第一件是,2020年5月《自然》雜志的一篇新聞報道,兩位終末期心衰患者在中國接受了全球首例“iPSC來源心肌細胞”的心衰治療,并在一年后康復出院,手術由南京鼓樓醫院心胸外科王東進教授完成。因為當時沒有正式學術論著發表,尚不清楚是搭橋手術作用還是iPSC衍生細胞本身的作用第二件,2021年9月底,西京醫院心臟內科陶凌教授團隊成功完成全球首例“經心內膜注射人iPSC來源心肌細胞注射液治療充血性心力衰竭臨床研究”的入組手術,三周后患者順利出院,進入長期隨訪階段,至于長期效果如何,尚不明確。

此外,細胞薄片方案也是個不錯的選擇。所謂細胞薄片,其實就是將細胞在體外培養成細胞薄片,再定向移植到受損部位。細胞薄片移植,可實現活細胞在病灶部位的長時間留存,同時,能持續分泌細胞因子,促進受損部位的修復和再生有關細胞膜片的臨床研究,日本一直處于領先地位,包括最早的肌肉細胞薄片Heartsheeet產品獲得有條件批準,現在開展iPSC來源的細胞薄片治療心衰。國內京東方再生醫學也在開發類似臨床產品,只不過產品是臍帶間充質干細胞膜片。

Anyway,祝臨床試驗開展一切順利,造福人類!

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臨床試驗默許:國內首個治療“脊髓損傷”的干細胞藥物
民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳
2023年1月16日,天津昂賽細胞基因工程有限公司開發的注射用間充質干細胞(臍帶)(受理號:CXSL2200553)獲得藥品審評中心的默示許可,獲準開展臨床試驗。?
受理號為:CXSL2200553

藥品名稱:注射用間充質干細胞(臍帶)

適應癥:外傷性脊髓損傷

申報企業:天津昂賽細胞基因工程有限公司

https://www.cde.org.cn/
干細胞者說評論

干細胞治療為一些難治性疾病帶來了新的治療手段和希望。脊髓損傷是一種比較常見的外傷。脊髓損傷治療的難點在于神經傳導重建及運動功能的恢復脊髓損傷一直是干細胞治療的研究熱點。2018年,日本有條件批準自體骨髓間充質干細胞治療產品Stemirac上市,適應癥是脊髓損傷。治療窗口期:亞急性期。

和神經系統有關的干細胞治療,干細胞移植的時間窗口期很重要。大多數臨床研究選擇在亞急性期和慢性期進行移植,且亞急性期臨床效果優于慢性期。亞急性期的脊髓損傷,一般選擇靜脈或動脈回輸。細胞類型:可選擇間充質干細胞。治療作用機制,可能是通過間接方式保護神經元的健康和生存。有益作用是通過減輕炎癥來實現的。在慢性期的臨床試驗,一般選擇局部移植。細胞類型:可選擇神經干細胞或多能干細胞衍生細胞。治療作用機制,細胞替代移植被認為是細胞治療的主要機理。

Anyway,祝臨床試驗開展一切順利,造福人類!

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臨床試驗受理:CAStem細胞注射液
民間小議:細胞和基因治療里的首個地方法規落地深圳
2023年2月1日,從國家藥審中心獲悉,北京澤輝辰星生物科技有限公司的“CAStem細胞注射液”(受理號:CXSL2300072)臨床試驗冊申請獲CDE受理。
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受理號為:CXSL2300072

藥品名稱:CAStem細胞注射液

申報企業:北京澤輝辰星生物科技有限公司

https://www.cde.org.cn/
干細胞者說評論

干細胞者說評論:CAStem細胞,也就是臨床級人胚干細胞分化而來的間充質前體細胞,屬于一種免疫和基質調控細胞技術來源于中科院動物所。CAStem細胞注射液,曾在抗擊新冠肺炎引起的急性呼吸窘迫綜合征起到一定作用,入選國家三藥三方案。此前,CAStem細胞注射液治療半月板損傷獲得CDE臨床試驗默示許可,積極開展臨床試驗。

這次選擇的適應癥到底是什么呢?目前尚未公布。據澤輝生物的研發管線,涉及包括半月板損傷,急性呼吸窘迫綜合征和肺纖維化相關疾病,早發性卵巢功能不全等。作為中科院動物所合作的臨床轉化項目,相信細胞質量和臨床試驗設計都的值得肯定的。需要提一句,多能干細胞對細胞質量有更高要求,殘留的多能干/祖細胞可能會生成胎瘤

Anyway,祝臨床試驗申報和開展一切順利,造福人類!

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