國家發文！干細胞與器官修復再成熱點

近年來，利用干細胞技術來修復器官組織是科學發展的熱點。

去年以來，科技部會同相關部門積極開展“十四五”國家重點研發計劃任務布局研究工作，截至2021年1月28日，已形成國家重點研發計劃“十四五”總體布局，并經國家科技計劃管理部際聯席會議全體會議審議通過。

近日，國家科技部發布了“十四五”國家重點研發計劃“干細胞研究與器官修復”重點專項2021年度項目申報指南，圍繞干細胞發育與器官再生關鍵科學問題，開展器官再生調控藥物等前沿探索，為重要組織器官修復與替代及重大疾病診療提供創新理論和技術。

本次征求意見指南為“十四五”首批啟動國家研發計劃的6個重點專項，其中包括“干細胞研究與器官修復”的幾個重點方向包括：干細胞命運調控、基于干細胞的發育和衰老研究、人和哺乳類器官組織原位再生、復雜器官制造與功能重塑、疾病的干細胞、類器官與人源化動物模型。

干細胞與器官修復已經成為科技發展的重要方向。

關于干細胞

美國生物學家喬治戴利曾說：“如果說20世紀是藥物治療的時代，那么21世紀就是細胞治療的時代。”

據了解，人體的細胞有200多種，行使著不同的作用。不過，這兩百種不同的細胞都有一個相同的來源，就是干細胞。

干細胞是一類多能細胞，可以分化為人體組織、器官，因此在臨床應用領域有著更廣闊的的前景。目前，干細胞的適應癥非常廣泛，包括癌癥、神經系統疾病、心血管疾病、代謝系統疾病、消化系統疾病上都有所建樹，當然目前應用最為廣泛的要屬組織損傷修復。

所以，干細胞，是細胞治療時代的重點對象，具有巨大的臨床使用價值。

為何間充質干細胞能

修復受損組織或器官？

近年來，間充質干細胞被廣泛應用到了器官修復的臨床研究當中。

間充質干細胞具有多向分化的潛能，免疫原性低、來源廣泛，能定向遷移至受損組織部位，通過直接分化、分泌細胞因子、生長因子及外泌體等方式重建受損組織與器官。

干細胞修復器官的“實戰”

聊完干細胞修復器官的機制，接下來就讓我們了解下其在“實戰”中的應用效果如何。

先來說說干細胞在心臟修復中的作用。一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗結果顯示[1]，53 例近期心肌梗死患者接受6個月的間充質干細胞治療后，實驗組比對照組療患者的左心室射血分數增加了7. 3%，心律失常事件發生率降低了4倍。

圖片來自文獻[1]

這主要是因為，間充質干細胞可以在病變局部釋放細胞因子促進心肌梗死后的心臟修復，這種細胞因子可以抑制梗死疤痕擴張，刺激血管生成、以及為受損區域招募更多的細胞等。此外，間充質干細胞還具有刺激內源性愈合的潛力。

再以椎間盤退化為例。一篇案例報道顯示[2]：兩例腰椎間盤明顯退化的患者接受了含有自體間充質干細胞的膠原海綿片移植，2年后，CT和MRI顯示兩名患者的退化椎間盤得到修復，椎間真空現象有所改善，在T2加權MRI上，與手術前相比，椎間盤的信號強度增高，表明水分含量增高。手術后癥狀也得到緩解，腰背痛，小腿麻木，疼痛等癥狀顯著減輕。

圖片來自文獻[2]

再以神經修復為例。由我國學者開展的一項間充質干細胞移植治療失神經肌萎縮的實驗中[3]，與對照組小鼠相比，注射間充質干細胞后的失神經肌萎縮模型大鼠后肢運動功能提高，并可見間充質干細胞進入肌間隙，對肌纖維間隔進行修復，肌纖維排列較為規整，肌間隙與正常無差異。

圖片來自文獻[3]

在未來，干細胞還將實現人體多種“零件”的修復再生，人工角膜、人工心臟、人造血管、人造皮膚，甚至各種人類器官上都將有所突破。

雖然我國干細胞行業還處于起步發展階段，但發展勢頭正熱，這也讓干細胞面臨諸多監管、技術甚至安全問題，國家政策的鼓勵和支持，將有效規范和推動干細胞迎來臨床試驗與上市申請快車道。

“干細胞研究與器官修復”重點專項的申報將為重要組織器官修復與替代及重大疾病診療提供了創新理論和技術支持，讓干細胞治療在臨床合理性、科學性、先進性上聽取各方意見和建議，有助于推動干細胞技術的發展，也是干細胞推進臨床的重要一步。

相信有了政府的助推，不斷創新的技術發展和越來越完善的規范制度，會讓干細胞在我國大踏步發展。

[1] Hare JM, Traverse JH, Henry TD, Dib N, Strumpf RK, Schulman SP, Gerstenblith G, DeMaria AN, Denktas AE, Gammon RS, Hermiller JB Jr, Reisman MA, Schaer GL, Sherman W. A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation study of intravenous adult human mesenchymal stem cells (prochymal) after acute myocardial infarction. J Am Coll Cardiol. 2009 Dec 8;54(24):2277-86. doi: 10.1016/j.jacc.2009.06.055.

[2] Yoshikawa T, Ueda Y, Miyazaki K, Koizumi M, Takakura Y. Disc regeneration therapy using marrow mesenchymal cell transplantation: a report of two case studies. Spine (Phila Pa 1976). 2010 May 15;35(11):E475-80. doi: 10.1097/BRS.0b013e3181cd2cf4. PMID: 20421856.

[3] 楊穎,顏南,田偉,韓操,張笑妍,鄭昕,劉士丹,張碩,王正東.骨髓間充質干細胞移植治療失神經肌萎縮[J].中國組織工程研究,2020,24(25):4000-4005.