政策資訊 | 重磅！全國(guó)首個(gè)基因與細(xì)胞治療“風(fēng)險(xiǎn)分級(jí)、準(zhǔn)入分類”管理制度要來(lái)了（附官方政策解讀）

來(lái)源：中國(guó)（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)

發(fā)文日期：2022-12-14

政策摘要：

1.在有效防控風(fēng)險(xiǎn)的條件下，在基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，對(duì)標(biāo)國(guó)際通行做法和標(biāo)準(zhǔn)，率先嘗試基因與細(xì)胞治療“風(fēng)險(xiǎn)分級(jí)、準(zhǔn)入分類”管理，建立基因與細(xì)胞治療應(yīng)用監(jiān)管鏈和細(xì)胞標(biāo)準(zhǔn)化制備指導(dǎo)體系，推進(jìn)細(xì)胞治療標(biāo)準(zhǔn)化進(jìn)程，為患者謀福利、增生機(jī)，為國(guó)家試制度、試標(biāo)準(zhǔn)，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。

2.積極爭(zhēng)取生物醫(yī)藥先行先試政策，在基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，推動(dòng)形成再生醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療新模式。

3.推進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床規(guī)范應(yīng)用，在風(fēng)險(xiǎn)可控的條件下，優(yōu)先支持自體、最小化操作、對(duì)尚無(wú)有效治療手段且臨床證明有效的細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

政策全文及官方政策解讀

《中國(guó)（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)聯(lián)動(dòng)創(chuàng)新示范基地（基因與細(xì)胞治療）建設(shè)實(shí)施方案》政策解讀

一、制定背景和重要意義

二、起草過(guò)程

三、主要內(nèi)容

《方案》包括三部分內(nèi)容，主要為總體思想、重點(diǎn)任務(wù)和保障措施。

1.總體思想包括指導(dǎo)思想和建設(shè)目標(biāo)兩個(gè)方面：一是總體思想要求基地建設(shè)以習(xí)近平新時(shí)代中國(guó)特色社會(huì)主義思想為指導(dǎo)，深入落實(shí)黨中央、國(guó)務(wù)院和天津市委、市政府決策部署，落實(shí)《中國(guó)（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)條例》，充分發(fā)揮自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)先行先試優(yōu)勢(shì)、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）細(xì)胞治療“國(guó)家隊(duì)”優(yōu)勢(shì)，在有效防控風(fēng)險(xiǎn)的條件下，在基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域開(kāi)展改革試點(diǎn)，為患者謀福利、增生機(jī)，為國(guó)家試制度、試標(biāo)準(zhǔn)，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。二是建設(shè)目標(biāo)明確打造規(guī)范安全、創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)、應(yīng)用引領(lǐng)、優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)的基因和細(xì)胞治療示范基地，在細(xì)胞采集、生產(chǎn)制備、運(yùn)輸、質(zhì)控、院內(nèi)放行、風(fēng)險(xiǎn)控制等方面形成一系列技術(shù)規(guī)范或標(biāo)準(zhǔn)；在基因與細(xì)胞治療分級(jí)分類管理制度、審評(píng)審批制度、事中事后監(jiān)管制度等方面形成一批制度創(chuàng)新成果，形成一批可復(fù)制可推廣的試點(diǎn)經(jīng)驗(yàn)，為進(jìn)一步擴(kuò)大試點(diǎn)范圍奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

2.重點(diǎn)任務(wù)共16條，涉及制度創(chuàng)新和聯(lián)動(dòng)創(chuàng)新等兩個(gè)方向，一是制度創(chuàng)新主要探索就“基因與細(xì)胞治療分級(jí)分類管理模式”“細(xì)胞治療倫理審評(píng)區(qū)域互認(rèn)機(jī)制”“細(xì)胞治療臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用新模式”“真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究在藥品審評(píng)審批中的應(yīng)用”“全球協(xié)同研發(fā)的試驗(yàn)用特殊物品通關(guān)模式”等方面尋求突破，建立應(yīng)用監(jiān)管鏈和標(biāo)準(zhǔn)化制備指導(dǎo)體系，推進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)化進(jìn)程。二是聯(lián)動(dòng)創(chuàng)新主要是鼓勵(lì)基地與自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)、聯(lián)動(dòng)創(chuàng)新區(qū)聯(lián)動(dòng)合作，同時(shí)，推動(dòng)成立基因與細(xì)胞治療臨床研究聯(lián)盟，制度共享，強(qiáng)化合作。

3.保障措施包括加強(qiáng)組織領(lǐng)導(dǎo)、建立協(xié)調(diào)機(jī)制、加強(qiáng)復(fù)制推廣、完善保障機(jī)制和強(qiáng)化風(fēng)險(xiǎn)管控五個(gè)方面。