10 Top Stem Cell Companies on the NASDAQ

納斯達(dá)克的 10 家頂級(jí)干細(xì)胞公司

預(yù)計(jì)未來幾年全球干細(xì)胞治療市場(chǎng)將出現(xiàn)顯著增長(zhǎng)。以下是納斯達(dá)克的 10 家頂級(jí)干細(xì)胞公司。

干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)是生命科學(xué)領(lǐng)域不斷增長(zhǎng)的市場(chǎng)，頂級(jí)干細(xì)胞公司正在努力取得進(jìn)展。

干細(xì)胞是生命的基石，具有在人類生命周期的早期和后期都特別重要的特殊能力。

人類干細(xì)胞能夠在體內(nèi)發(fā)育成多種不同的細(xì)胞類型，包括器官特異性細(xì)胞，以及肌肉組織和骨髓細(xì)胞；他們甚至可以自我更新。

干細(xì)胞充當(dāng)體內(nèi)的內(nèi)部修復(fù)系統(tǒng)。只要身體還活著，它們就可以無(wú)限制地分裂以補(bǔ)充其他細(xì)胞。也就是說，在將干細(xì)胞產(chǎn)品用作基于細(xì)胞的療法或再生藥物之前，仍有許多實(shí)驗(yàn)室工作需要完成。

Grand View Research 的一份報(bào)告預(yù)測(cè)，到 2028 年全球干細(xì)胞市場(chǎng)將達(dá)到 184 億美元。干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)作為該市場(chǎng)的驅(qū)動(dòng)力。預(yù)計(jì)進(jìn)一步的市場(chǎng)增長(zhǎng)將來自政府為癌癥細(xì)胞療法開發(fā)提供的資金。

Research and Markets 則更為看好，預(yù)計(jì) 2020 年至 2025 年全球干細(xì)胞治療市場(chǎng)將以 28% 的復(fù)合年增長(zhǎng)率增長(zhǎng)，達(dá)到 208.7 億美元。

該報(bào)告的作者將這種增長(zhǎng)歸因于慢性病患病率的上升?！案鶕?jù)聯(lián)合國(guó)的一篇文章，到 2030 年，全球因慢性病死亡的比例預(yù)計(jì)將增加到總死亡人數(shù)的 70（%）。Research and Markets 表示，全球慢性病負(fù)擔(dān)預(yù)計(jì)將達(dá)到約 60（%）。

在這里，介紹在納斯達(dá)克上市的 10 家頂級(jí)干細(xì)胞公司。下面列出的股票按市值從大到小排列，所有數(shù)字和數(shù)據(jù)截至 2021 年 12月 25 日。

1. Moderna（納斯達(dá)克股票代碼：MRNA）

市值：1580億美元

生物技術(shù)和制藥公司 Moderna 是 mRNA 領(lǐng)域的先驅(qū)。該公司的資產(chǎn)包括多種臨床疫苗和療法組合，以及 mRNA 和脂質(zhì)納米顆粒制劑等領(lǐng)域的大量知識(shí)產(chǎn)權(quán) (IP) 組合；它還擁有一個(gè)綜合制造工廠，可以進(jìn)行臨床和商業(yè)生產(chǎn)。

這些資產(chǎn)以及 Moderna 的國(guó)內(nèi)外政府和商業(yè)合作者網(wǎng)絡(luò)，使世界上最有效的 COVID-19 疫苗之一得以快速開發(fā)。

公司產(chǎn)品線中的其他療法和疫苗針對(duì)傳染病、免疫腫瘤學(xué)、罕見疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。Moderna 在這些治療領(lǐng)域有 23 個(gè)正在進(jìn)行的開發(fā)項(xiàng)目。

2. BioNTech（納斯達(dá)克股票代碼：BNTX）

市值：907.1億美元

免疫療法公司 BioNTech 正在開發(fā)針對(duì)癌癥等嚴(yán)重疾病的新療法。該公司結(jié)合計(jì)算發(fā)現(xiàn)和治療藥物平臺(tái)，以快速開發(fā)新的生物制藥產(chǎn)品。BioNTech 的腫瘤產(chǎn)品候選組合包括個(gè)性化和現(xiàn)成的基于 mRNA 的療法、嵌合抗原受體 T 細(xì)胞、雙特異性檢查點(diǎn)免疫調(diào)節(jié)劑、靶向癌癥抗體和小分子。

除了其多樣化的腫瘤學(xué)管道外，該公司如今以其 mRNA 疫苗開發(fā)和內(nèi)部制造能力而聞名。除了與合作伙伴輝瑞公司（紐約證券交易所代碼：PFE）共同開發(fā)的 COVID-19疫苗外，BioNTech 還參與了旨在為一系列傳染病組裝 mRNA 候選疫苗的合作伙伴關(guān)系。

3. Intellia Therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：NTLA）

市值：117.8億美元

Intellia Therapeutics 是臨床階段的基因組編輯公司，擁有強(qiáng)大的 IP 組合，基于 CRISPR/Cas9 技術(shù)的潛力，可以創(chuàng)造新的基因療法。

Intellia 的體內(nèi)項(xiàng)目使用專有的遞送技術(shù)來靜脈注射 CRISPR 療法，并能夠直接在特定目標(biāo)組織內(nèi)對(duì)致病基因進(jìn)行高度精確的編輯。該公司的體外項(xiàng)目使用 CRISPR 技術(shù)去除、重新設(shè)計(jì)和重新注入患者自身的細(xì)胞，以治療癌癥和自身免疫性疾病。

4. Prothena（納斯達(dá)克股票代碼：PRTA）

市值：26.5億美元

Prothena 是一家后期臨床公司，擁有不斷增長(zhǎng)的新型療法管道，其建立在數(shù)十年的蛋白質(zhì)失調(diào)專業(yè)研究基礎(chǔ)之上。這包括針對(duì)罕見外周淀粉樣蛋白和神經(jīng)退行性疾病的全資和合作項(xiàng)目，例如 AL 淀粉樣變性、ATTR 淀粉樣變性、阿爾茨海默病、帕金森病和其他神經(jīng)退行性疾病。

最近，Prothena 從 Bristol Myers Squibb (NYSE:BMY) 獲得了 8000 萬(wàn)美元的 PRX005 在美國(guó)的獨(dú)家許可，并在已經(jīng)啟動(dòng)的第一階段研究之后選擇全球權(quán)利。PRX005 是一種研究性抗 tau 抗體，靶向 tau 的微管結(jié)合區(qū)，用于治療阿爾茨海默病。Tau 是一種微管相關(guān)蛋白，可在阿爾茨海默病患者的大腦中聚集和過度磷酸化，形成病理性神經(jīng)原纖維纏結(jié)。

5.Protagonist Therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：PTGX）

市值：21.3億美元

Protagonist Therapeutics 是另一家頂級(jí)干細(xì)胞公司，是一家臨床階段的生物制藥公司，該公司使用專有技術(shù)平臺(tái)來發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于肽的新型藥物，以滿足未滿足的重大醫(yī)療需求。其產(chǎn)品線包括 rusfertide (PTG-300)，這是一種研究性的可注射鐵調(diào)素模擬物，目前正處于針對(duì)真性紅細(xì)胞增多癥（一種血癌）的 2 期概念驗(yàn)證臨床試驗(yàn)中；rusfertide 還處于針對(duì)高血細(xì)胞比容水平的真性紅細(xì)胞增多癥受試者的第 2 階段研究和針對(duì)遺傳性血色病的第 2 階段研究。

該公司計(jì)劃啟動(dòng)一項(xiàng)全球 3 期隨機(jī)、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，以評(píng)估皮下自我給藥劑量的 rusfertide 的有效性和安全性。

Protagonist 還與 Janssen Biotech 簽訂了開發(fā)口服肽 IL-23 受體拮抗劑的全球許可和合作協(xié)議。

6. Celldex Therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：CLDX）

市值：21億美元

Celldex Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)單克隆和雙特異性抗體，以解決服務(wù)不足或服務(wù)不足的炎癥性疾病和多種形式的癌癥。該公司的產(chǎn)品線包括基于抗體的療法，能夠激活患者的免疫系統(tǒng)和/或直接抑制腫瘤。

Celldex 最近報(bào)告了一項(xiàng)正在進(jìn)行的 CDX-0159 治療慢性誘導(dǎo)性蕁麻疹（一種炎癥性皮膚?。┑?1b 期研究的陽(yáng)性數(shù)據(jù)。該研究表明，CDX-0159 可以安全地消耗肥大細(xì)胞，這表明該治療候選藥物具有治療多種涉及肥大細(xì)胞的疾病的潛力。積極的數(shù)據(jù)幫助該公司完成了 2.875 億美元的后續(xù)發(fā)行，這將支持 CDX-0159 計(jì)劃擴(kuò)展到后期研究。

7. Ocugen（納斯達(dá)克股票代碼：OCGN）

市值：15.8億美元

顧名思義，Ocugen 專注于基因療法的開發(fā)和商業(yè)化，以治愈失明疾病。這家頂級(jí)干細(xì)胞公司的突破性修飾基因治療平臺(tái)旨在用一種藥物治療多種服務(wù)不足的視網(wǎng)膜疾病，包括濕性年齡相關(guān)性黃斑變性、糖尿病性黃斑水腫和糖尿病性視網(wǎng)膜病變。

Ocugen 還在美國(guó)和加拿大市場(chǎng)共同開發(fā) Bharat Biotech 的 COVID-19候選 COVAXIN 疫苗。

8. Anavex（納斯達(dá)克股票代碼：AVXL）

市值：14億美元

Avanex 是一家生物制藥公司，開發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病和神經(jīng)發(fā)育障礙的療法，包括阿爾茨海默病、帕金森病、雷特綜合征和其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，以及疼痛和癌癥。

該公司的主要候選藥物是 ANAVEX?2-73（blarcamesine），這是一種口服候選藥物，可通過靶向 sigma-1 和毒蕈堿受體來恢復(fù)細(xì)胞穩(wěn)態(tài)。該公司已完成阿爾茨海默病的 2a 期臨床試驗(yàn)；帕金森氏病癡呆的 2 期概念驗(yàn)證研究；以及一項(xiàng)針對(duì)成年 Rett 綜合征患者的 2 期研究。Anavex 獲得了邁克爾·J·福克斯帕金森研究基金會(huì)的研究資助。

在臨床前研究期間，ANAVEX?2-73 在動(dòng)物模型中表現(xiàn)出抗驚厥、抗遺忘、神經(jīng)保護(hù)和抗抑郁的特性，表明其治療其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。òòd癇）的潛力。

9.Enochian Biosciences（納斯達(dá)克股票代碼：ENOB）

市值：3.2366億美元

生物制藥公司 Enochian Biosciences 專注于開發(fā)基因修飾的細(xì)胞和免疫療法，以潛在地治愈和治療致命疾病。其平臺(tái)有可能應(yīng)用于多種適應(yīng)癥，包括艾滋病毒/艾滋病、乙型肝炎、冠狀病毒和流感病毒以及癌癥。

該公司的產(chǎn)品線包括其主要候選藥物 ENO-1001，該藥物處于臨床前開發(fā)階段，可將 HIV/AIDS 作為疫苗進(jìn)行治療。Enochian 正在研究的另一種化合物是 ENO-4001，以防止結(jié)腸癌復(fù)發(fā)。美國(guó)食品和藥物管理局已接受以諾關(guān)于潛在治愈乙型肝炎病毒感染的新藥研究前請(qǐng)求。

10. Cellect Biotechnology（納斯達(dá)克股票代碼：APOP）

市值：1565萬(wàn)美元

以色列的 Cellect Biotechnology 正在開發(fā) ApoGraft，這是一個(gè)技術(shù)平臺(tái)，可以從任何給定組織中功能性地選擇干細(xì)胞，以提高再生醫(yī)學(xué)和干細(xì)胞療法的安全性。該技術(shù)允許安全且廉價(jià)地生產(chǎn)基于細(xì)胞的療法。

Cellect 是納斯達(dá)克的另一家頂級(jí)干細(xì)胞公司，它相信其流程將為研究人員、臨床醫(yī)生和制藥公司提供在廣泛的再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用中快速生產(chǎn)基于細(xì)胞的治療和程序的能力。該公司的主導(dǎo)產(chǎn)品針對(duì)癌癥治療中的骨髓移植。

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