首款糖尿病細(xì)胞療法獲FDA批準(zhǔn)上市！

當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月28日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)CellTrans公司開發(fā)的同種異體胰島細(xì)胞療法Lantidra上市，用于治療1型糖尿病。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首款從已故供體獲得的胰腺細(xì)胞生成的同種異體胰島細(xì)胞療法，用于治療即使接受強(qiáng)力糖尿病治療和教育，仍然由于嚴(yán)重低血糖的反復(fù)發(fā)作，無法達(dá)到目標(biāo)糖化血紅蛋白水平的1型糖尿病成人患者。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，其發(fā)病機(jī)制為免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素分泌缺失，從而引起血糖水平持續(xù)升高。長(zhǎng)期以來，胰島素替代療法是大多數(shù)患者的唯一治療方法，患者需終生、每日進(jìn)行外源胰島素注射，并防止低血糖發(fā)生。此外，長(zhǎng)期進(jìn)行胰島素治療也會(huì)使機(jī)體出現(xiàn)其他的并發(fā)癥。據(jù)悉，目前每年約有13萬人被診斷出患有1型糖尿病。

Lantidra的主要作用機(jī)制是通過輸注同種異體胰島β細(xì)胞，產(chǎn)生足夠的胰島素。患者不需接受外源胰島素注射來控制其血糖水平。Lantidra通過肝門靜脈單次輸注給藥，根據(jù)患者對(duì)初始劑量的應(yīng)答，可額外輸注Lantidra。

Lantidra的安全性和有效性在兩項(xiàng)非隨機(jī)、單臂臨床研究中進(jìn)行了評(píng)估，30例1型糖尿病患者接受了至少一次、最多三次Lantidra輸注。結(jié)果顯示，接受治療后21名受試者不需要額外輸注外源胰島素（1年或更長(zhǎng)時(shí)間），其中11名受試者為1-5年，10名受試者為5年以上。

研究觀察到的常見不良反應(yīng)包括惡心、疲乏、貧血、腹瀉和腹痛。大多數(shù)受試者至少經(jīng)歷了1起與將Lantidra注入肝門靜脈的操作和使用維持胰島細(xì)胞活力所需的免疫抑制藥物有關(guān)的不良反應(yīng)。

FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marksbiaoshi 表示，今天的批準(zhǔn)是有史以來第一個(gè)用于治療1型糖尿病患者的細(xì)胞療法，為1型糖尿病和復(fù)發(fā)性嚴(yán)重低血糖癥患者提供了一種額外的治療選擇，有助于實(shí)現(xiàn)目標(biāo)血糖水平。

值得一提的是，去年11月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Provention Bio公司的CD3單克隆抗體Tzield（Teplizumab）上市，用于延緩或預(yù)防成人及8歲以上人群的臨床1型糖尿病，這也是全球首款獲批的預(yù)防1型糖尿病的新藥。Tzield通過與效應(yīng)T細(xì)胞表面的CD3結(jié)合，抑制T細(xì)胞對(duì)胰島β細(xì)胞的攻擊，從而保護(hù)胰島β細(xì)胞不受破壞。Teplizumab定價(jià)為13850美元/瓶。2023年3月，賽諾菲宣布以每股25美元現(xiàn)金，股權(quán)價(jià)值約為 29 億美元收購(gòu)Provention Bio，將Tzield收入囊中。

關(guān)于張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園

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張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園是中國(guó)最具創(chuàng)新活力的細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)，也是國(guó)內(nèi)唯一實(shí)現(xiàn)“五醫(yī)融合”的細(xì)胞基因產(chǎn)業(yè)園。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截止2023年1月，全國(guó)已獲批的細(xì)胞、基因療法注冊(cè)性臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，張江占比上海3/5、占比全國(guó)1/4，并率先上市了中國(guó)首款和第二款CAR-T細(xì)胞藥物，誕生了科創(chuàng)板基因CDMO第一股——和元生物。同時(shí)，在細(xì)胞、基因治療領(lǐng)域，多家企業(yè)加強(qiáng)在實(shí)體瘤、罕見病、自身免疫性疾病等領(lǐng)域的探索。

目前張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園正構(gòu)建從源頭轉(zhuǎn)化到孵化、加速、行業(yè)交流為一體的綜合性創(chuàng)新加速平臺(tái)，已落成紅杉智能醫(yī)療加速器、恩凱細(xì)胞平臺(tái)等，同時(shí)已成功舉辦三屆張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)國(guó)際峰會(huì)，成為業(yè)內(nèi)學(xué)術(shù)研究、產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化、企業(yè)展示的重要交流平臺(tái)。未來，張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園將以張江科學(xué)城上海國(guó)際醫(yī)學(xué)園區(qū)為主體承載，重點(diǎn)聚焦細(xì)胞和基因治療，基因測(cè)序與分子診斷，細(xì)胞與基因治療CRO/CDMO等領(lǐng)域，加速集聚一批細(xì)胞、基因領(lǐng)域頭部企業(yè)、優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新項(xiàng)目，加速打造細(xì)胞、基因孵化中心、公共技術(shù)服務(wù)平臺(tái)，生物實(shí)驗(yàn)室，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中心等一批專業(yè)設(shè)施，形成“底層技術(shù)+源頭創(chuàng)新+產(chǎn)業(yè)基石”的發(fā)展體系，并最終建設(shè)成為技術(shù)、規(guī)模領(lǐng)先、具有全球影響力的細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)集群。

2023年，總建筑面積16萬㎡的張江基因島即將全新啟幕，吸引更多細(xì)胞、基因創(chuàng)新技術(shù)、企業(yè)落戶園區(qū)。

來源：醫(yī)谷