急性白血病,是兒童和青少年最常見的惡性血液腫瘤,年發病率約42.9/100萬,嚴重威脅兒童和青少年患者的身心健康。去年3月,15歲的小姚在當地醫院被診斷為T淋巴瘤母細胞白血病,在進行了為期半年的化療后,父母帶著小姚從安徽輾轉來到上海市第一人民醫院(南)做異基因造血干細胞移植手術。如今,小姚已和其他健康的孩子一樣,開始了他嶄新的學生生活。
“目前中國每10萬人中,就有4至6人患有白血病,每年新增約4萬名白血病患者,其中40%是青少年和兒童。”市一醫院血液科執行主任(南)萬理萍介紹,隨著醫學的發展,白血病已不再是“絕癥”。通過化療、造血干細胞移植等治療措施,約80%至90%的兒童白血病可以緩解,約60%至70%可以治愈。
“但我們希望,能讓更多的孩子不再因為經濟條件的限制而失去造血干細胞移植治療的機會。”昨天,上海交通大學教育發展基金會醫學分會——上海市第一人民醫院青少年血液病救助基金正式成立,該基金也正式開始接收符合條件患者的救助申請。
作為上海造血干細胞移植規模最大的移植中心,自2018年起,市一醫院血液科造血干細胞移植數量就在全市醫院中位列第一,曾打破造血干細胞移植“60歲禁區”,2次刷新上海造血干細胞移植治療最大年齡記錄。
市一醫院血液科主任宋獻民介紹,醫院將以市一青少年救助基金成立為起點,聚焦18歲以下因家庭困難而無法進行異基因造血干細胞移植的兒童、青少年血液病患者,發揮市級綜合性醫院的團隊實力,借助醫院血液科、兒科在松江地區的輻射力和影響力,為長江三角洲地區乃至全國符合條件的患兒提供公益支援,幫助他們繼續治療,早日回歸學校。
“小姚是幸運的,他的家庭有能力承擔治療費用,但在臨床上,我們其實遇到了許多因經濟條件較差而放棄治療的家庭。”宋獻民坦言,青少年血液病的治療難度大、治療周期長、治療費用高,成為了壓垮經濟條件較差家庭的重負。盡管我國已將10種主要的兒童血液病、惡性腫瘤病種納入救治管理和保障體系,但面臨高額的費用,尤其是造血干細胞移植費用,依舊讓許多困難家庭無奈選擇放棄。
宋獻民介紹,造血干細胞移植主要可分為自體和異體兩類,“急性白血病、再生障礙性貧血等基本無法進行自體移植;在異體移植中,又分為同基因和異基因,前者需要為雙胞胎,因此概率很小,后者有親屬間移植和骨髓庫移植,是比例最多的移植治療方式。”簡單來說,異基因移植是使用健康供者的造血干細胞,干細胞供者可以是患者的直系或旁系親屬,也可以是非血緣關系的志愿者。不過,雖然造血干細胞的來源多了,但克服排異反應的難度也更大了,如何優化控制排異反應的方案,已成為所有造血干細胞移植團隊的頭等大事。據悉,市一醫院血液科2020年移植病人共253例,所有移植中異基因移植占到80%以上。
他表示,由于青少年兒童年紀小、身體耐受性更好,治療效果也比成人患者佳,“同時,孩子也是家庭的希望,如果僅因為經濟原因錯過治療,是非常遺憾且令人痛心的。”基金會負責人介紹,此次設立的市一青少年救助基金將覆蓋來自全國18歲以下、因家庭困難而無法進行異基因造血干細胞移植的青少年血液病患者。在大病醫保的基礎上,基金可為符合條件的患者提供每例2至5萬元的定額補貼,幫助他們在市一醫院順利進行異基因造血干細胞移植。“患兒家庭可在門診治療時詢問醫護人員,經過基金會與科室的專業評估后,或將納入受捐對象行列。”
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