糖尿病干細胞療法獲得 FDA 批準

3月9日FDA 宣布，來自 Vertex 的一種新型 1 型糖尿病干細胞療法已獲準在美國進入臨床試驗。該療法希望在替換 1 型糖尿病患者體內受損的胰島素生成細胞時避免使用免疫抑制藥物，計劃于 2023 年上半年進入臨床試驗。

示意圖

盡管在尋找安全有效的 1 型糖尿病治療方法方面仍然存在一些挑戰，但干細胞療法在過去一年中的發展提供了很多希望。

生物制藥公司 Vertex 一直在研究其干細胞療法 VX-880，作為一種用干細胞產生的健康 β 細胞替代 1 型糖尿病患者體內受損的產生胰島素的 β 細胞的方法。

干細胞是尚未成熟為體內許多不同類型細胞之一的細胞。Vertex 在實驗室中成長并給予正確的“生物學指導”，已經開發出一種方法，可以為 1 型糖尿病患者生產幾乎無限量的產生胰島素的 β 細胞。

第一個接受 VX-880 的人于 2022 年 6 月發布的數據顯示，參與者將他的時間范圍增加到 99% 以上，血糖水平幾乎與沒有糖尿病的人相似。然而，一個主要的挑戰是參與者需要免疫抑制藥物來阻止他自己的免疫系統破壞新的 β 細胞。

為了解決這個問題，Vertex 正在測試另一種新療法 VX-264，該療法將 β 細胞保存在一個封閉的“袋子”中，從物理上保護它們免受身體免疫細胞的侵害，同時仍允許營養物質到達 β 細胞。這是一種稱為封裝的策略。

FDA 于 3 月 9 日批準 Vertex 開始封裝干細胞療法 (VX-264) 的臨床試驗。Vertex 宣布計劃在 2023 年上半年開始對封裝的胰島素生成干細胞進行臨床試驗，該療法此前也已獲準在加拿大進行臨床試驗，早期臨床試驗已經在進行中。

VX-264 使用與 VX-880 相同的干細胞衍生 β 細胞。此外，雖然 Vertex 本身之前沒有研究過封裝袋，但該公司于 2022 年 7 月收購了另一家正在研究 1 型糖尿病干細胞療法的公司 ViaCyte。在收購時，ViaCyte 正在研究一種封裝設備2 期臨床試驗。

因為 Vertex 已經能夠證明細胞在受到保護時可以恢復 T1D 患者的胰島素產生，所以希望當封裝在專門設計的“袋子”中時，這種療法對人們來說會更安全、更方便。