2月28日，德國BrainRepair UG公司宣布獲得5000 萬歐元（約3.7億元人民幣）投資用于開發干細胞治療新生兒腦損傷的關鍵試驗全額資助
盡管存在全球經濟和政治危機，一家總部位于倫敦的集團收購了德國波鴻魯爾大學 (RUB) 的衍生公司 BrainRepair UG 20% 的股份，該公司開發了一種基于自己（自體）臍帶血干細胞的獨特方法用于治療新生兒腦損傷和腦癱 (CP) 的細胞，該病每年影響歐盟 70,000 名嬰兒。
BrainRepair UG 已獲得歐盟委員會/歐洲藥品管理局 (EMA) 授予的全球首個“孤兒藥指定”(ODD)，并且關鍵試驗的兒科調查計劃 (PIP) 已獲批準。ODD 保證在獲得市場授權后 12 年內在所有歐盟成員國的市場獨占性。
圖1?首個記錄在案的自體人臍帶血 MNC 移植試驗
腦癱是兒童期最常見的殘疾，是一種破壞性的、非進行性的嬰兒大腦疾病，會留下終生后遺癥，例如痙攣性麻痹、慢性疼痛、無法行走、智力障礙、行為障礙，目前尚無治愈方法現在。?
腦癱可能在兒童腦損傷后發生，例如由缺氧缺血、腦室周圍白質軟化、顱內出血、缺氧缺血性腦病、外傷、中風和感染引起。由于小兒腦損傷，全世界約有 1700 萬人患有腦癱。這既反映了這種腦部疾病對個人、醫療和社會經濟的全球負擔的嚴重性，也反映了兒科人群明顯未滿足的治療需求。
用于腦癱患者的手術治療包括鞘內注射巴氯芬泵以治療痙攣和/或肌張力障礙、選擇性脊神經根切斷術以治療速度依賴性痙攣、基底神經節的立體定向腦外科手術以改善僵硬、舞蹈手足徐動癥和震顫，以及治療脊柱側凸、關節攣縮或脫位的骨科手術干預。然而，所有這些干預措施的癥狀性質都不令人滿意，基于致病細胞的治療方案的開發已經過期。
新生兒神經病學的進展繼續關注新生兒期間導致腦癱發展的潛在可改變因素。近年來，多項研究表明，給有早產風險的母親提供產前硫酸鎂可顯著降低腦癱風險。許多其他研究關注可興奮氨基酸的作用及其在神經損傷中的作用。希望在新生兒期可以做更多的工作來預防導致腦癱的永久性神經功能缺損。
關于腦損傷發生的地點或時間沒有固定規則，并且損傷可能發生在胎兒大腦發育的多個階段。此外，原因是多種多樣的，并且可能是多因素的，包括血管功能不全、感染、母體因素或潛在的遺傳異常。然而，無論病因如何，腦癱的潛在大腦異常是靜態的，盡管運動障礙和功能后果可能隨時間而變化。根據定義，在診斷腦癱時，排除與進行性或退化性潛在疾病相關的病例。
在美國，估計 2000 年出生的腦癱患者的社會終生費用為 115 億美元。
一項薈萃分析顯示，在患有腦癱的兒童中，四分之三的人感到疼痛；每 2 人中就有 1 人有智力障礙；每 3 人中就有 1 人無法行走；四分之一的人不能說話；四分之一的人患有癲癇癥；十分之一的人是盲人。在嚴重的腦癱病例中，每 2 人中就有 1 人會在 18 歲之前死亡。
大約 30-50% 的腦癱患者有智力低下，具體取決于類型，大約 15-60% 的腦癱兒童患有癲癇，在痙攣性四肢癱瘓或智力低下的患者中更為常見。
然而，即使目前沒有治愈方法，如果以多學科的方式治療腦癱，通過物理、職業和營養治療來最大限度地提高康復效果，患者也可以更充分地融入學業和社會生活。
細胞治療方法
在過去的 15 年中，已經進行了 77 項臨床研究，用干細胞治療了 2,427 名腦癱患者（主要是兒童。人類臍帶血單核細胞系統地“回家”移植到受損大腦區域并減少痙攣性輕癱的原理證明首先在使用 MNC 的臍靜脈移植長期制備的腦缺氧缺血胎羊模型中得到證實，然后在 PN7 新生大鼠的缺氧缺血模型中進行了廣泛研究（PN7 大鼠的神經發育相當于出生時的人腦）。
在新生大鼠模型中，研究人員使用人臍帶血 MNCs 的腹膜內移植來證明在釋放適當信號 (SDF-1) ?后臍帶血來源的 MNCs 的長距離遷移。體外蛋白抗體微陣列研究表明，人臍帶血 MNC 具有釋放抗炎細胞因子、生長因子和趨化因子的巨大能力。關于作用方式的重要信息可以在體內收集，因為參與“歸巢”過程的主要趨化因子 (SDF-1) 是通過抗體阻斷實驗確定的。
此外，從臍帶血中移植的人類 MNC 減少了神經膠質細胞的活化，同時減少了間隙連接蛋白 (CX43)，從而減少了神經膠質細胞疤痕的形成，這是大腦可塑性和功能性神經再生的先決條件。這會導致痙攣性麻痹減少、粗大運動功能恢復、精細運動協調和肌肉力量恢復，并通過使抑制和興奮過程正?；瘉砘謴统跫夡w感皮層的神經處理。最后，人類臍帶血 MNC 移植后對細胞凋亡、血管生成和神經元存活產生有益影響的證據部分解釋了該模型中功能性神經再生的顯著程度。
臨床方面
首個記錄在案的自體人臍帶血 MNC 移植試驗是一名出生9周的男孩進行了個體化治療（圖1），該男孩已處于持續植物人狀態 9 周。移植當天，這名男孩出現四肢癱瘓、痙攣性腦癱、皮質盲和耳聾。治療 4 周后，他可以按需執行簡單的任務，痙攣狀態大大減輕，運動控制得到改善。7周時，腦電圖正常，部分視力恢復，玩耍時會笑，能扶著坐，會說簡單的語言。1 歲時，痙攣性麻痹進一步減輕，可以在支撐下自由坐下和行走。2 歲時，可以在步態訓練器中獨立進食、爬行、被動站立和行走。精細的電機控制已經改善到這個男孩設法駕駛遙控車的程度。3 歲時，接受能力和表達能力也有所提高（四個單詞的句子，200 個單詞），并且有廣泛的理解。現在，在移植后 15 歲和 13 歲時，他上了小學，但仍然騎著三輪自行車并使用后部步態訓練器進行行走。因此，使用 MNCs 治療嬰兒腦癱的自體臍帶血療法已經從實驗室走向床邊。
關于 BrainRepair UG
BrainRepair UG 是一家臨床階段的干細胞公司，開發基于人類臍帶血的尖端干細胞療法，用于治療與兒童腦損傷相關的多種適應癥。BrainRepair UG 是全球第一家獲得歐盟委員會/歐洲藥品管理局 (EMA) 授予的用于治療新生兒腦損傷 (PVL, NE) 的“孤兒藥產品名稱”。BrainRepair 的總部位于德國波鴻。
關于德國波鴻魯爾大學
波鴻魯爾大學（Ruhr-Universit?t Bochum）是位于德國境內北萊茵威斯特法倫州的一所知名的公立綜合類研究型大學，為世界大學聯盟成員。該校建立于1962年，是聯邦德國時期成立的第一所大學。波鴻魯爾大學在德國特別研究領域DFG的排名評選中排名第二，它是德國最大的大學之一，也是德國最重要的研究基金組織，德國科學基金會的一部分。在2021THE世界大學排名中，波鴻魯爾大學排名世界251-300位。
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